Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de fase 1/2 em meninos com distrofia muscular de Duchenne (MoveDMD®)

20 de setembro de 2022 atualizado por: Catabasis Pharmaceuticals

Um estudo de fase 1/2 de edasalonexent (CAT-1004) em pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne

O estudo MoveDMD é um estudo de 3 partes, Fase 1/2, em vários locais para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) do edasalonexent (também conhecido como CAT-1004) em pacientes pediátricos com uma diagnóstico confirmado de DMD. Serão incluídos pacientes do sexo masculino de ≥4 a <8 anos de idade.

Edasalonexent é uma pequena molécula administrada por via oral destinada a inibir o NF-κB ativado, uma molécula que é ativada desde a infância na DMD e que é fundamental para causar danos musculares e prevenir a regeneração muscular. Serão estudados os dados da ressonância magnética dos músculos da perna inferior e superior, função física (incluindo testes de função cronometrada) e força muscular.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Parte A foi um estudo aberto de 1 semana para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética e biomarcadores para três níveis de dose de edasalonexent e agora está completo.

A Parte B foi um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose múltipla para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética e DP do edasalonexente durante 12 semanas. Os pacientes que participaram da Parte A também participaram da Parte B, juntamente com os pacientes recém-inscritos. Os pacientes receberam edasalonexent 67 mg/kg/dia, edasalonexent 100 mg/kg/dia ou placebo na Parte B. A Parte B agora está completa.

Após a conclusão da Parte B, os pacientes recebem edasalonexent por 138 semanas na Parte C, a parte aberta do estudo MoveDMD. Os pacientes no tratamento de 67 mg/kg/dia mudaram para o tratamento de 100 mg/kg/dia. Os pacientes no tratamento de 100 mg/kg/dia permaneceram no tratamento de 100 mg/kg/dia. Se clinicamente indicado, o tratamento concomitante com eteplirsen (Exondys 51™) pode ser aceitável em pacientes com mutações genéticas passíveis de tratamento durante a Parte C após o paciente ter sido exposto a edasalonexent por 6 meses.

**Após a conclusão do MoveDMD Parte C, o acesso ao edasalonexent para os participantes do estudo continuará por meio do estudo de extensão aberto, GalaxyDMD.**

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

31

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal antes da participação e, para pacientes com 7 anos de idade, consentimento por escrito do paciente
  • Diagnóstico de DMD baseado em um fenótipo clínico com aumento da CK sérica e na presença de uma mutação no gene da distrofina conhecida por estar associada a um fenótipo de DMD
  • Capacidade de andar de forma independente (dispositivos auxiliares são permitidos)
  • Imunização adequada para influenza e varicela

Critério de exclusão:

  • Uso de corticosteroides nos 6 meses anteriores ao início do tratamento ou planejamento para iniciar a terapia com esteroides nos próximos 6 meses
  • Outras condições médicas significativas prévias ou em andamento

  • Exposição a outro medicamento experimental (como eteplirsen ou idebenona) dentro de 28 dias antes do início do tratamento do estudo ou participação contínua em qualquer outro ensaio clínico terapêutico

    • Nota: Existem critérios separados para pacientes que participaram da Parte A versus pacientes recém-inscritos. Novos pacientes devem atender a todos os critérios de entrada da Parte A para participar da Parte B.

Os pacientes que participaram da Parte A devem atender aos seguintes critérios para participar da Parte B:

  • Parte A concluída
  • Continuar a atender a todos os critérios de entrada da Parte A, incluindo a ausência de preocupações de segurança (no entanto, os pacientes podem ter ≥8 anos de idade)

Não há critérios de entrada para a Parte C; todos os pacientes que concluírem a Parte B continuarão automaticamente na Parte C

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente
Medicamento: Placebo
Experimental: Dose 1
Edasalonexente 67 mg/kg/dia. Cápsulas tomadas por via oral duas vezes ao dia
Medicamento: Edasalonexent
Outros nomes:
  • Edasa
  • CAT-1004
Experimental: Dose 2
Edasalonexente 100 mg/kg/dia. Cápsulas tomadas por via oral três vezes ao dia
Medicamento: Edasalonexent
Outros nomes:
  • Edasa
  • CAT-1004

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 12 no composto da perna inferior do tempo de relaxamento MRI T2 (LLC5-T2) - Parte B
Prazo: Linha de base para a semana 12
O LLC5-T2 calculado a partir da média não ponderada dos tempos de relaxamento T2 de todos os 5 músculos da perna para cada paciente em cada avaliação (os músculos medial gastrocnêmio, fibulares, sóleo, tibial anterior e tibial posterior). Aumentos no tempo de relaxamento LLC5-T2 indicam dano muscular, inflamação, edema e infiltração de gordura e estão altamente correlacionados com a gordura muscular
Linha de base para a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na velocidade de conclusão do teste de caminhada/corrida de 10 metros (10MWT) na semana 12 - Parte B e Parte C
Prazo: Linha de base para a semana 12

O 10MWT determina a velocidade para percorrer uma distância de 10 metros. A medição inicial foi feita em segundos e a velocidade de conclusão do teste (ou seja, calculada como o recíproco do tempo para conclusão; velocidade=1/tempo) é fornecida como a medida.

Para os pacientes que não conseguirem concluir o teste, será imputada a velocidade de 0.
Linha de base para a semana 12
Alteração da linha de base na velocidade de conclusão da tarefa de subida de 4 degraus na semana 12 - Parte B e Parte C
Prazo: Linha de base para a semana 12

O teste de subida de 4 degraus determina a velocidade para subir 4 degraus padrão. A medição inicial foi feita em segundos e a velocidade de conclusão do teste (ou seja, calculada como o recíproco do tempo para conclusão; velocidade=1/tempo) é fornecida como a medida.

Para os pacientes que não conseguirem concluir o teste, será imputada a velocidade de 0.
Linha de base para a semana 12
Alteração da linha de base na velocidade de conclusão da tarefa de supino na semana 12 - Parte B e Parte C
Prazo: Linha de base para a semana 12

O teste de levantar da posição supina determina a velocidade para levantar da posição supina. A medição inicial foi feita em segundos e a velocidade de conclusão do teste (ou seja, calculada como o recíproco do tempo para conclusão; velocidade=1/tempo) é fornecida como a medida.

Para os pacientes que não conseguirem concluir o teste, será imputada a velocidade de 0.
Linha de base para a semana 12
Segurança e tolerabilidade medida pelo número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs).
Prazo: Triagem para a Semana 152
Um TEAE foi qualquer evento adverso (EA) que começou durante ou após a primeira dose de IP até o final do período de acompanhamento de segurança. Os TEAEs da Parte B foram aqueles que começaram na ou após a data da primeira dose na Parte B até a data da dose clínica da Semana 12. Os TEAEs para a análise da Parte C (Ativo B ou C) foram aqueles que começaram na data ou após a data da primeira dose do tratamento ativo na Parte B ou Parte C. Os EAs relacionados ao medicamento incluíram aqueles marcados como "Relacionados" ou "Possivelmente relacionados" ao estudar tratamento.
Triagem para a Semana 152

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Catabasis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2016

Conclusão Primária (Real)

12 de janeiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de maio de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

8 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de setembro de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAT-1004-201

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Distrofia Muscular, Duchenne

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Brazil

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever