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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児を対象としたフェーズ 1/2 試験 (MoveDMD®)

2022年9月20日 更新者：Catabasis Pharmaceuticals

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児患者における Edasalonexent (CAT-1004) の第 1/2 相試験

MoveDMD 試験は、遺伝的疾患を持つ小児患者における edasalonexent (別名 CAT-1004) の安全性、有効性、薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) を評価する 3 部構成の第 1/2 相マルチサイト試験です。 DMDの確定診断。 4歳以上から8歳未満の男性患者が登録されます。

Edasalonexent は、活性化 NF-κB を阻害することを目的とした経口投与される低分子です。NF-κB は、DMD の初期段階から活性化され、筋肉の損傷を引き起こし、筋肉の再生を妨げる中心的な分子です。 下肢と上肢の筋肉の磁気共鳴画像法、身体機能（時限機能検査を含む）、および筋力に関するデータが研究されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

パート A は、edasalonexent の 3 つの用量レベルの安全性、忍容性、薬物動態およびバイオマーカーを評価するための 1 週間の非盲検試験であり、現在完了しています。

パート B は、12 週間にわたる edasalonexent の安全性、有効性、PK、および PD を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数回投与試験でした。 パート A に参加した患者は、新たに登録された患者とともに、パート B にも参加しました。 患者は、パート B で edasalonexent 67 mg/kg/日、edasalonexent 100 mg/kg/日、またはプラセボのいずれかを投与されました。パート B は現在完了しています。

パート B の完了後、MoveDMD 試験の非盲検部分であるパー​​ト C で、患者は edasalonexent を 138 週間投与されます。 67 mg/kg/日の治療を受けていた患者は、100 mg/kg/日の治療に移行しました。 100mg/kg/日の治療を受けた患者は、100mg/kg/日の治療を続けた。 エテプリルセン（Exondys 51™）による併用治療は、パート C で 6 か月間エダサロゲンに曝露された後、許容可能な遺伝子変異を有する患者に許容される場合があります。

**MoveDMD パート C の完了後、治験参加者の edasalonexent へのアクセスは、非盲検延長試験である GalaxyDMD を通じて継続されます。**

研究の種類

介入

入学 (実際)

31

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～5年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • -参加前の親または法定後見人からの書面によるインフォームドコンセント、および7歳の患者の場合、患者からの書面による同意
  • 血清 CK の増加を伴う臨床表現型と、DMD 表現型に関連することが知られているジストロフィン遺伝子の変異の存在に基づく DMD の診断
  • 自立歩行能力（補助具は可）
  • インフルエンザと水痘の適切な予防接種

除外基準:

  • -治療開始の前6か月以内のコルチコステロイドの使用、または次の6か月以内にステロイド療法を開始する予定
  • その他の以前または進行中の重大な病状

  • -別の治験薬（エテプリルセンやイデベノンなど）への曝露 研究治療の開始前の28日以内、または他の治療臨床試験への継続的な参加

    • 注: パート A に参加した患者と新規に登録した患者には、別の基準があります。 新しい患者がパート B に参加するには、パート A のすべてのエントリー基準を満たす必要があります。

パート A に参加した患者がパート B に参加するには、次の基準を満たす必要があります。

  • パート A を完了
  • 安全上の懸念がないことを含め、パートAのすべての登録基準を引き続き満たします（ただし、患者は8歳以上の場合があります）

パート C の参加基準はありません。パート B を完了したすべての患者は、自動的にパート C に進みます

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボ
薬：プラセボ
実験的：用量 1
エダサロネクセント 67 mg/kg/日。 1日2回カプセル内服
薬：エダサロネント
他の名前：
  • えださ
  • CAT-1004
実験的：用量 2
エダサロネクセント 100 mg/kg/日。 1日3回カプセル内服
薬：エダサロネント
他の名前：
  • えださ
  • CAT-1004

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MRI T2 緩和時間 (LLC5-T2) の下肢複合におけるベースラインから 12 週目への変化 - パート B
時間枠：12週目までのベースライン
LLC5-T2 は、各評価における各患者の 5 つの下腿筋 (内側腓腹筋、腓骨筋、ヒラメ筋、前脛骨筋、および後脛骨筋) の T2 緩和時間の加重なし平均から計算されました。 LLC5-T2 緩和時間の増加は、筋肉の損傷、炎症、浮腫、脂肪浸潤を示し、筋肉脂肪と高い相関があります
12週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12 週目の 10 メートル ウォーク/ラン テスト (10MWT) を完了する速度のベースラインからの変化 - パート B およびパート C
時間枠：12週目までのベースライン

10MWT は、10 メートルの距離を歩く速度を決定します。 最初の測定は秒単位で行われ、テスト完了の速度 (つまり、完了までの時間の逆数として計算されます。速度 = 1/時間) が尺度として提供されます。

テストを完了することができない患者の場合、0 の速度が帰属されます。
12週目までのベースライン
12 週目の 4 段の階段を上るタスクを完了する速度のベースラインからの変化 - パート B およびパート C
時間枠：12週目までのベースライン

4 段上昇テストでは、標準の 4 段を登る速度を判定します。 最初の測定は秒単位で行われ、テスト完了の速度 (つまり、完了までの時間の逆数として計算されます。速度 = 1/時間) が尺度として提供されます。

テストを完了することができない患者の場合、0 の速度が帰属されます。
12週目までのベースライン
第 12 週の仰臥位タスクの完了速度のベースラインからの変化 - パート B およびパート C
時間枠：12週目までのベースライン

仰臥位から​​の立ち上がりテストは、仰臥位から​​立つ速度を決定します。 最初の測定は秒単位で行われ、テスト完了の速度 (つまり、完了までの時間の逆数として計算されます。速度 = 1/時間) が尺度として提供されます。

テストを完了することができない患者の場合、0 の速度が帰属されます。
12週目までのベースライン
治療の数によって測定される安全性と忍容性 - 緊急有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE)。
時間枠：152週までのスクリーニング
TEAE は、IP の初回投与中または投与後から安全性追跡期間の終了までに発生した有害事象 (AE) です。 パート B の TEAE は、パート B の最初の投与日以降に始まり、12 週目の臨床投与日までのものでした。 パート C (アクティブ B または C) 分析の TEAE は、パート B またはパート C のアクティブ治療の最初の投与日以降に開始されたものでした。治療を研究します。
152週までのスクリーニング

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Catabasis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年4月1日

一次修了 (実際)

2017年1月12日

研究の完了 (実際)

2019年8月1日

試験登録日

最初に提出

2015年4月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年5月6日

最初の投稿 (見積もり)

2015年5月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年9月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年9月20日

最終確認日

2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAT-1004-201

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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