Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (MoveDMD®)

20 września 2022 zaktualizowane przez: Catabasis Pharmaceuticals

Badanie fazy 1/2 edasaloneksentu (CAT-1004) u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Badanie MoveDMD to 3-częściowe, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) edasalonexentu (znanego również jako CAT-1004) u dzieci i młodzieży z genetycznie potwierdzone rozpoznanie DMD. Do badania zostaną włączeni pacjenci płci męskiej w wieku od ≥4 do <8 lat.

Edasalonexent to podawana doustnie mała cząsteczka, której celem jest hamowanie aktywowanego NF-κB, cząsteczki, która jest aktywowana od niemowlęctwa w DMD i która ma zasadnicze znaczenie dla powodowania uszkodzenia mięśni i zapobiegania regeneracji mięśni. Zbadane zostaną dane dotyczące obrazowania metodą rezonansu magnetycznego mięśni dolnej i górnej części nogi, sprawności fizycznej (w tym testów czynnościowych w czasie) oraz siły mięśni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część A była 1-tygodniowym, otwartym badaniem mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i biomarkerów dla trzech poziomów dawek edasalonexentu i jest już zakończona.

Część B była randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem z wielokrotnymi dawkami, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki i PD edasaloneksentu przez 12 tygodni. Pacjenci, którzy brali udział w części A, uczestniczyli również w części B wraz z nowo zarejestrowanymi pacjentami. Pacjenci otrzymywali edasalonexent w dawce 67 mg/kg mc./dobę, edasalonexent w dawce 100 mg/kg mc./dobę lub placebo w części B. Część B została już ukończona.

Po ukończeniu Części B pacjenci otrzymują edasalonexent przez 138 tygodni w Części C, otwartej części badania MoveDMD. Pacjenci stosujący leczenie w dawce 67 mg/kg/dobę przeszli na leczenie w dawce 100 mg/kg/dobę. Pacjenci leczeni dawką 100 mg/kg mc./dobę kontynuowali leczenie dawką 100 mg/kg mc./dobę. Jeśli istnieją wskazania kliniczne, jednoczesne leczenie eteplirsenem (Exondys 51™) może być dopuszczalne u pacjentów z wrażliwymi mutacjami genów w części C po ekspozycji pacjenta na edasalonexent przez 6 miesięcy.

**Po ukończeniu części C MoveDMD dostęp do edasalonexent dla uczestników badania będzie kontynuowany poprzez otwarte badanie rozszerzające, GalaxyDMD.**

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego przed uczestnictwem oraz, w przypadku pacjentów w wieku 7 lat, pisemna zgoda pacjenta
  • Rozpoznanie DMD na podstawie fenotypu klinicznego ze zwiększoną aktywnością CK w surowicy i obecnością mutacji w genie dystrofiny, o której wiadomo, że jest związana z fenotypem DMD
  • Możliwość samodzielnego chodzenia (dozwolone są urządzenia wspomagające)
  • Odpowiednie szczepienia przeciwko grypie i ospie wietrznej

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie kortykosteroidów w ciągu ostatnich 6 miesięcy od rozpoczęcia leczenia lub planowanie rozpoczęcia sterydoterapii w ciągu najbliższych 6 miesięcy
  • Inne wcześniejsze lub trwające istotne schorzenia

  • Ekspozycja na inny badany lek (taki jak eteplirsen lub idebenon) w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem badanego leczenia lub trwający udział w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym

    • Uwaga: Istnieją osobne kryteria dla pacjentów, którzy uczestniczyli w Części A, a dla nowo włączonych pacjentów. Nowi pacjenci muszą spełnić wszystkie kryteria wstępne części A, aby wziąć udział w części B.

Pacjenci, którzy uczestniczyli w Części A, muszą spełniać następujące kryteria, aby wziąć udział w Części B:

  • Ukończono część A
  • Dalsze spełnianie wszystkich kryteriów wstępnych Części A, w tym brak obaw dotyczących bezpieczeństwa (jednakże pacjenci mogą mieć ≥8 lat)

Nie ma kryteriów wejścia do części C; wszyscy pacjenci, którzy ukończą część B, automatycznie przejdą do części C

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo
Lek: Placebo
Eksperymentalny: Dawka 1
Edasaloneksent 67 mg/kg mc./dobę. Kapsułki przyjmowane doustnie dwa razy dziennie
Lek: Edasalonexent
Inne nazwy:
  • Edasa
  • CAT-1004
Eksperymentalny: Dawka 2
Edasalonexent 100 mg/kg mc./dobę. Kapsułki przyjmowane doustnie trzy razy dziennie
Lek: Edasalonexent
Inne nazwy:
  • Edasa
  • CAT-1004

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do 12. tygodnia w złożonym badaniu podudzia w czasie relaksacji T2 MRI (LLC5-T2) — część B
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
LLC5-T2 obliczono na podstawie nieważonej średniej czasów relaksacji T2 wszystkich 5 mięśni dolnej części nogi dla każdego pacjenta podczas każdej oceny (przyśrodkowy mięsień brzuchaty łydki, mięsień strzałkowy, płaszczkowaty, mięsień piszczelowy przedni i piszczelowy tylny). Wzrost czasu relaksacji LLC5-T2 wskazuje na uszkodzenie mięśni, zapalenie, obrzęk i naciek tłuszczu i jest silnie skorelowany z tkanką tłuszczową
Linia bazowa do tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej szybkości ukończenia 10-metrowego testu marszu/biegu (10MWT) w 12. tygodniu — część B i część C
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12

10MWT określa prędkość, z jaką należy przejść dystans 10 metrów. Początkowy pomiar wykonano w sekundach, a jako miarę podano szybkość zakończenia testu (tj. obliczoną jako odwrotność czasu do zakończenia; prędkość = 1/czas).

W przypadku pacjentów, którzy nie są w stanie ukończyć testu, zostanie przypisana prędkość 0.
Linia bazowa do tygodnia 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową szybkości ukończenia zadania wchodzenia po 4 schodach w 12. tygodniu — część B i część C
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12

Test wchodzenia na 4 stopnie określa prędkość, z jaką należy pokonać 4 standardowe stopnie. Początkowy pomiar wykonano w sekundach, a jako miarę podano szybkość zakończenia testu (tj. obliczoną jako odwrotność czasu do zakończenia; prędkość = 1/czas).

W przypadku pacjentów, którzy nie są w stanie ukończyć testu, zostanie przypisana prędkość 0.
Linia bazowa do tygodnia 12
Zmiana szybkości wykonywania zadania stojącego z pozycji leżącej w stosunku do wartości wyjściowych w 12. tygodniu — część B i część C
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12

Test wstawania z pozycji leżącej określa szybkość, z jaką należy wstać z pozycji leżącej. Początkowy pomiar wykonano w sekundach, a jako miarę podano szybkość zakończenia testu (tj. obliczoną jako odwrotność czasu do zakończenia; prędkość = 1/czas).

W przypadku pacjentów, którzy nie są w stanie ukończyć testu, zostanie przypisana prędkość 0.
Linia bazowa do tygodnia 12
Bezpieczeństwo i tolerancja mierzona liczbą zabiegów — pojawiające się zdarzenia niepożądane (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE).
Ramy czasowe: Badania przesiewowe do tygodnia 152
TEAE to każde zdarzenie niepożądane (AE), które rozpoczęło się podczas lub po podaniu pierwszej dawki IP do końca okresu obserwacji bezpieczeństwa. Części B TEAE to te, które rozpoczęły się w dniu lub po dniu podania pierwszej dawki w Części B do dnia podania dawki klinicznej w 12. tygodniu. TEAE dla analizy Części C (Aktywna B lub C) to te, które rozpoczęły się w dniu lub po dacie pierwszej dawki aktywnego leczenia w Części B lub Części C. AE związane z lekiem obejmowały te oznaczone jako „Związane” lub „Prawdopodobnie związane” z studiować leczenie.
Badania przesiewowe do tygodnia 152

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 stycznia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 maja 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAT-1004-201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj