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Duchenne 근이영양증이 있는 남아에 대한 1/2상 연구 (MoveDMD®)

2022년 9월 20일 업데이트: Catabasis Pharmaceuticals

Duchenne 근이영양증 소아 환자에서 Edasalonenexent(CAT-1004)의 1/2상 연구

MoveDMD 연구는 유전적 장애가 있는 소아 환자를 대상으로 에다살로넥센트(CAT-1004로도 알려짐)의 안전성, 효능, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 3부, 1/2상, 다중 사이트 연구입니다. DMD 진단 확인. 4세 이상에서 8세 미만의 남성 환자가 등록됩니다.

에다살로넥센트는 DMD의 유아기부터 활성화되고 근육 손상을 유발하고 근육 재생을 막는 데 핵심적인 분자인 활성화된 NF-κB를 억제하는 것을 목표로 하는 경구 투여 소분자다. 하지 및 상부 다리 근육의 자기 공명 영상, 신체 기능(시간 제한 기능 테스트 포함) 및 근력에 대한 데이터가 연구됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

파트 A는 에다살로넥센트의 세 가지 용량 수준에 대한 안전성, 내약성, 약동학 및 바이오마커를 평가하기 위한 1주간의 공개 라벨 연구였으며 현재 완료되었습니다.

파트 B는 12주 동안 에다살로넥센트의 안전성, 효능, PK 및 PD를 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다회 투여 연구였습니다. 파트 A에 참여했던 환자들은 새로 등록한 환자들과 함께 파트 B에도 참여했습니다. 환자는 파트 B에서 에다살로넥센트 67mg/kg/일, 에다살로넥센트 100mg/kg/일 또는 위약을 받았습니다. 이제 파트 B가 완료되었습니다.

파트 B 완료 후 환자는 MoveDMD 연구의 공개 라벨 부분인 파트 C에서 138주 동안 에다살로넥센트를 투여받습니다. 67mg/kg/일 치료 중인 환자는 100mg/kg/일 치료로 이동했습니다. 100mg/kg/일 치료를 받은 환자는 100mg/kg/일 치료를 유지했습니다. 임상적으로 지시된 경우, 에테플러센(Exondys 51™) 병용 치료는 환자가 에다살로넥센트에 6개월 동안 노출된 후 파트 C 동안 순응성 유전자 돌연변이가 있는 환자에게 허용될 수 있습니다.

**MoveDMD 파트 C 완료 후 임상시험 참가자를 위한 edasalonenexent 액세스는 공개 확장 연구인 GalaxyDMD를 통해 계속됩니다.**

연구 유형

중재적

등록 (실제)

31

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 참여 전 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 7세 환자의 경우 환자 동의서
  • DMD 표현형과 관련이 있는 것으로 알려진 디스트로핀 유전자의 돌연변이 존재와 혈청 CK 증가를 동반한 임상적 표현형에 근거한 DMD 진단
  • 독립적으로 걸을 수 있는 능력(보조 장치 허용)
  • 인플루엔자 및 수두에 대한 적절한 예방접종

제외 기준:

  • 치료 시작 전 6개월 이내에 코르티코스테로이드를 사용했거나 다음 6개월 이내에 스테로이드 요법을 시작할 계획
  • 기타 이전 또는 진행 중인 중요한 의학적 상태

  • 연구 치료 시작 전 28일 이내에 다른 연구 약물(예: 에테플러센 또는 이데베논)에 노출되거나 다른 치료 임상 시험에 지속적으로 참여

    • 참고: 파트 A에 참여한 환자와 새로 등록한 환자에 대한 별도의 기준이 있습니다. 신규 환자가 파트 B에 참여하려면 파트 A 등록 기준을 모두 충족해야 합니다.

파트 A에 참여한 환자가 파트 B에 참여하려면 다음 기준을 충족해야 합니다.

  • 파트 A 완료
  • 안전 문제가 없는 것을 포함하여 모든 파트 A 등록 기준을 지속적으로 충족(단, 환자는 8세 이상일 수 있음)

파트 C에 대한 입력 기준은 없습니다. 파트 B를 완료한 모든 환자는 파트 C에서 자동으로 계속됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
일치하는 위약
의약품: 위약
실험적: 복용량 1
에다살로넥센트 67mg/kg/일. 하루에 두 번 입으로 복용하는 캡슐
의약품: 에다살로넥센트
다른 이름들:
  • 에다사
  • 고양이-1004
실험적: 복용량 2
에다살로넥센트 100mg/kg/일. 하루에 세 번 입으로 캡슐을 복용
의약품: 에다살로넥센트
다른 이름들:
  • 에다사
  • 고양이-1004

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MRI T2 이완 시간(LLC5-T2)의 하부 다리 구성 요소에서 기준선에서 12주까지의 변경 - 파트 B
기간: 12주까지의 기준선
LLC5-T2는 각 평가(내측 비복근, 비골근, 가자미근, 전경골근 및 후경골근)에서 각 환자에 대한 모든 5개의 종아리 근육의 T2 이완 시간의 비가중 평균으로부터 계산되었습니다. LLC5-T2 이완 시간의 증가는 근육 손상, 염증, 부종 및 지방 침투를 나타내며 근육 지방과 높은 상관 관계가 있습니다.
12주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12주차에 10m 걷기/달리기 테스트(10MWT)를 완료하는 속도의 기준선에서 변경 - 파트 B 및 파트 C
기간: 12주까지의 기준선

10MWT는 10m 거리를 걷는 속도를 결정합니다. 초기 측정은 초 단위로 이루어졌으며 테스트 완료 속도(즉, 완료 시간의 역수로 계산됨; 속도=1/시간)가 측정값으로 제공됩니다.

테스트를 완료할 수 없는 환자의 경우 속도가 0으로 귀속됩니다.
12주까지의 기준선
12주차에 4계단 오르기 작업을 완료하는 속도의 기준선에서 변경 - 파트 B 및 파트 C
기간: 12주까지의 기준선

4계단 오르기 테스트는 4개의 표준 계단을 오르는 속도를 결정합니다. 초기 측정은 초 단위로 이루어졌으며 테스트 완료 속도(즉, 완료 시간의 역수로 계산됨; 속도=1/시간)가 측정값으로 제공됩니다.

테스트를 완료할 수 없는 환자의 경우 속도가 0으로 귀속됩니다.
12주까지의 기준선
12주차에 누운 상태에서 스탠드를 완료하는 속도의 기준선에서 변경 - 파트 B 및 파트 C
기간: 12주까지의 기준선

바로 누운 자세에서 서기 테스트는 바로 누운 자세에서 서기 위한 속도를 결정합니다. 초기 측정은 초 단위로 이루어졌으며 테스트 완료 속도(즉, 완료 시간의 역수로 계산됨; 속도=1/시간)가 측정값으로 제공됩니다.

테스트를 완료할 수 없는 환자의 경우 속도가 0으로 귀속됩니다.
12주까지의 기준선
치료-응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 수로 측정한 안전성 및 내약성.
기간: 152주까지 스크리닝
TEAE는 안전 추적 기간이 끝날 때까지 IP의 첫 번째 투여 중 또는 이후에 시작된 부작용(AE)입니다. 파트 B TEAE는 파트 B의 첫 번째 투약일 또는 그 이후부터 시작된 12주 임상 투약일까지의 TEAE였습니다. 파트 C(활성 B 또는 C) 분석에 대한 TEAE는 파트 B 또는 파트 C에서 활성 치료의 첫 번째 투여일 또는 그 이후에 시작된 것입니다. 약물 관련 AE에는 연구 치료.
152주까지 스크리닝

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Catabasis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 1월 12일

연구 완료 (실제)

2019년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 4월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 6일

처음 게시됨 (추정)

2015년 5월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 9월 20일

마지막으로 확인됨

2022년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAT-1004-201

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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