1/2. fázisú vizsgálat Duchenne-izomdystrophiában szenvedő fiúkon (MoveDMD®)
Az Edasalonexent (CAT-1004) 1/2 fázisú vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél
A MoveDMD vizsgálat egy 3 részből álló, 1/2 fázisú, több helyszínes vizsgálat az edaszalonexent (CAT-1004 néven is ismert) biztonságosságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (PD) értékelésére genetikailag genetikailag megbetegedett gyermekgyógyászati betegeknél. megerősítette a DMD diagnózisát. A ≥4 és <8 év közötti férfi betegeket bevonják.
Az Edasalonexent egy orálisan beadható kis molekula, amelynek célja az aktivált NF-κB gátlása, egy olyan molekula, amely csecsemőkortól aktiválódik DMD-ben, és amely központi szerepet játszik az izomkárosodásban és az izomregeneráció megelőzésében. Tanulmányozni fogják az alsó és felső lábizmok mágneses rezonancia képalkotására, a fizikai funkcióra (ideértve az időzített funkcióteszteket is) és az izomerőre vonatkozó adatokat.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az A rész egy 1 hetes, nyílt vizsgálat volt az edaszalonexent három dózisszintjének biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és biomarkereinek értékelésére, és most befejeződött.
A B rész egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, többszörös dózisú vizsgálat volt az edasalonexent biztonságosságának, hatékonyságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére 12 héten keresztül. Az A részben részt vevő betegek a B részben is részt vettek az újonnan beiratkozott betegekkel együtt. A betegek vagy 67 mg/ttkg/nap edaszalonexentet, 100 mg/kg/nap edaszalonexentet vagy placebót kaptak a B. részben. A B rész most elkészült.
A B rész befejezése után a betegek edasalonexentet kapnak 138 hétig a C részben, a MoveDMD vizsgálat nyílt részében. A 67 mg/ttkg/nap kezelést kapó betegek a 100 mg/ttkg/nap kezelésre váltottak. A 100 mg/ttkg/nap kezelést kapó betegek továbbra is a 100 mg/ttkg/nap kezelést kapták. Ha klinikailag indokolt, az eteplirsen (Exondys 51™) egyidejű kezelés elfogadható lehet azoknál a betegeknél, akiknél a C rész alatt kezelhető génmutáció van, miután a beteg 6 hónapig edaszalonexentnek volt kitéve.
**A MoveDMD C. részének befejezését követően a kísérlet résztvevői továbbra is hozzáférhetnek az edasalonexenthez a GalaxyDMD nevű nyílt elnevezésű kiterjesztett tanulmányon keresztül.**
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A részvétel előtt a szülő vagy törvényes gyám írásos beleegyezése, 7 évesnél idősebb betegek esetében pedig a beteg írásos hozzájárulása
- A DMD diagnózisa megnövekedett szérum-CK klinikai fenotípuson és a disztrofin gén mutációján alapul, amelyről ismert, hogy DMD fenotípushoz kapcsolódik
- Önálló járás képessége (segédeszközök használata megengedett)
- Megfelelő védőoltás influenza és varicella ellen
Kizárási kritériumok:
- Kortikoszteroidok alkalmazása a kezelés megkezdését követő 6 hónapon belül, vagy a következő 6 hónapon belüli szteroidterápia megkezdését tervezi
- Egyéb korábbi vagy folyamatban lévő jelentős egészségügyi állapotok
Expozíció más vizsgált gyógyszerrel (például eteplirsen vagy idebenon) a vizsgálati kezelés megkezdése vagy bármely más terápiás klinikai vizsgálatban való folyamatos részvétel előtt 28 napon belül
- Megjegyzés: Külön kritériumok vonatkoznak az A részben részt vevő betegekre, illetve az újonnan beiratkozott betegekre. Az új betegeknek meg kell felelniük az A rész összes bekerülési feltételének, hogy részt vegyenek a B részben.
Az A részben részt vevő betegeknek a következő kritériumoknak kell megfelelniük a B részben való részvételhez:
- Elkészült az A rész
- Továbbra is teljesíteni kell az A. rész valamennyi bekerülési feltételét, beleértve a biztonsági aggályok hiányát (a betegek azonban 8 évesnél idősebbek lehetnek)
A C részhez nincsenek belépési feltételek; minden beteg, aki kitölti a B részt, automatikusan a C részben folytatja
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
Megfelelő placebo
|
|
|
Kísérleti: 1. adag
Edasalonexent 67 mg/kg/nap.
Naponta kétszer szájon át bevehető kapszulák
|
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. adag
Edasalonexent 100 mg/kg/nap.
Naponta háromszor szájon át bevett kapszulák
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalról a 12. hétre az MRI T2 relaxációs idő (LLC5-T2) alsó lábszár kompozitjában – B rész
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
Az LLC5-T2 mind az 5 alsó lábszárizom T2 relaxációs idejének súlyozatlan átlagából számította ki minden egyes betegnél (a medialis gastrocnemius, peroneals, soleus, tibialis anterior és tibialis posterior izmok).
Az LLC5-T2 relaxációs idejének növekedése izomkárosodást, gyulladást, ödémát és zsírinfiltrációt jelez, és erősen korrelál az izomzsírral
|
Alaphelyzet a 12. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 10 méteres séta/futás teszt elvégzésének sebességében (10 MWT) a 12. héten – B és C rész
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
A 10MWT határozza meg a 10 méteres távolság megtételének sebességét. A kezdeti mérés másodpercekben történt, és a teszt befejezésének sebessége (azaz a befejezésig eltelt idő reciprokaként számítva; sebesség=1/idő) adható meg. Azon betegek esetében, akik nem tudják befejezni a tesztet, a sebesség 0 lesz beszámítva. |
Alaphelyzet a 12. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 4 lépcsős mászási feladat végrehajtásának sebességében a 12. héten – B és C rész
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
A 4 lépcsős mászási teszt meghatározza a 4 szabványos lépcső megmászásának sebességét. A kezdeti mérés másodpercekben történt, és a teszt befejezésének sebessége (azaz a befejezésig eltelt idő reciprokaként számítva; sebesség=1/idő) adható meg. Azon betegek esetében, akik nem tudják befejezni a tesztet, a sebesség 0 lesz beszámítva. |
Alaphelyzet a 12. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 12. héten fekvő feladat elvégzésének sebességében – B és C rész
Időkeret: Alaphelyzet a 12. hétig
|
A fekvőtámasz teszt határozza meg a fekvő helyzetből történő felállás sebességét. A kezdeti mérés másodpercekben történt, és a teszt befejezésének sebessége (azaz a befejezésig eltelt idő reciprokaként számítva; sebesség=1/idő) adható meg. Azon betegek esetében, akik nem tudják befejezni a tesztet, a sebesség 0 lesz beszámítva. |
Alaphelyzet a 12. hétig
|
|
Biztonság és tolerálhatóság a kezelések számában mérve – a felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos mellékhatások (SAE).
Időkeret: Vetítés a 152. hétig
|
A TEAE bármely olyan nemkívánatos esemény (AE), amely az IP első adagja alatt vagy azt követően kezdődött, egészen a biztonsági követési időszak végéig.
A B. rész TEAE-i azok, amelyek a B részben szereplő első adagolási dátumon vagy azt követően kezdődtek a 12. heti klinikai adagig.
A C rész (aktív B vagy C) elemzésében a TEAE-k azok voltak, amelyek a B vagy C részben szereplő aktív kezelés első adagolási dátumán vagy azt követően kezdődtek. tanulmányi kezelés.
|
Vetítés a 152. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CAT-1004-201
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .