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Studio di fase 1/2 su ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (MoveDMD®)

20 settembre 2022 aggiornato da: Catabasis Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1/2 su Edasalonexent (CAT-1004) in pazienti pediatrici con distrofia muscolare di Duchenne

Lo studio MoveDMD è uno studio in 3 parti, di fase 1/2, multi-sito per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di edasalonexent (noto anche come CAT-1004) in pazienti pediatrici con una malattia geneticamente diagnosi confermata di DMD. Saranno arruolati pazienti di sesso maschile di età compresa tra ≥4 e <8 anni.

Edasalonexent è una piccola molecola somministrata per via orale mirata a inibire l'NF-κB attivato, una molecola che viene attivata dall'infanzia nella DMD e che è fondamentale per causare danni muscolari e prevenire la rigenerazione muscolare. Saranno studiati i dati sulla risonanza magnetica per immagini dei muscoli della parte inferiore e superiore della gamba, la funzione fisica (compresi i test di funzionalità temporizzata) e la forza muscolare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La Parte A era uno studio in aperto di 1 settimana per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e i biomarcatori per tre livelli di dose di edasalonexent ed è ora completa.

La parte B era uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose multipla per valutare la sicurezza, l'efficacia, la PK e la PD di edasalonexent nell'arco di 12 settimane. I pazienti che hanno partecipato alla Parte A hanno partecipato anche alla Parte B, insieme ai nuovi pazienti arruolati. I pazienti hanno ricevuto edasalonexent 67 mg/kg/giorno, edasalonexent 100 mg/kg/giorno o placebo nella Parte B. La Parte B è ora completa.

Dopo il completamento della Parte B, i pazienti ricevono edasalonexent per 138 settimane nella Parte C, la parte in aperto dello studio MoveDMD. I pazienti in trattamento con 67 mg/kg/die sono passati al trattamento con 100 mg/kg/die. I pazienti in trattamento con 100 mg/kg/giorno sono rimasti in trattamento con 100 mg/kg/giorno. Se clinicamente indicato, il trattamento concomitante con eteplirsen (Exondys 51™) può essere accettabile nei pazienti con mutazioni genetiche suscettibili durante la Parte C dopo che il paziente è stato esposto a edasalonexent per 6 mesi.

**Dopo il completamento di MoveDMD Parte C, l'accesso a edasalonexent per i partecipanti alla sperimentazione continuerà attraverso lo studio di estensione in aperto, GalaxyDMD.**

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto del genitore o del tutore legale prima della partecipazione e, per i pazienti di età pari o superiore a 7 anni, consenso scritto del paziente
  • Diagnosi di DMD basata su un fenotipo clinico con aumento della CK sierica e presenza di una mutazione nel gene della distrofina nota per essere associata a un fenotipo DMD
  • Capacità di camminare autonomamente (sono consentiti dispositivi di assistenza)
  • Immunizzazione adeguata per influenza e varicella

Criteri di esclusione:

  • Uso di corticosteroidi nei 6 mesi precedenti all'inizio del trattamento o pianificazione di iniziare la terapia steroidea entro i 6 mesi successivi
  • Altre condizioni mediche significative precedenti o in corso

  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale (come eteplirsen o idebenone) entro 28 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio o partecipazione in corso a qualsiasi altra sperimentazione clinica terapeutica

    • Nota: esistono criteri separati per i pazienti che hanno partecipato alla Parte A rispetto ai nuovi pazienti arruolati. I nuovi pazienti devono soddisfare tutti i criteri di ammissione alla Parte A per partecipare alla Parte B.

I pazienti che hanno partecipato alla Parte A devono soddisfare i seguenti criteri per partecipare alla Parte B:

  • Parte A completata
  • Continuare a soddisfare tutti i criteri di ammissione alla Parte A, inclusa l'assenza di problemi di sicurezza (tuttavia, i pazienti possono avere ≥8 anni di età)

Non ci sono criteri di accesso per la Parte C; tutti i pazienti che completano la Parte B continueranno automaticamente nella Parte C

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente
Droga: Placebo
Sperimentale: Dose 1
Edasalonexent 67 mg/kg/giorno. Capsule assunte per via orale due volte al giorno
Droga: Edasalonexent
Altri nomi:
  • Edas
  • CAT-1004
Sperimentale: Dose 2
Edasalonexent 100 mg/kg/die. Capsule assunte per via orale tre volte al giorno
Droga: Edasalonexent
Altri nomi:
  • Edas
  • CAT-1004

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 12 nel composito della parte inferiore della gamba del tempo di rilassamento MRI T2 (LLC5-T2) - Parte B
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
L'LLC5-T2 calcolato dalla media non ponderata dei tempi di rilassamento T2 di tutti e 5 i muscoli della parte inferiore della gamba per ogni paziente a ciascuna valutazione (gastrocnemio mediale, muscoli peronei, soleo, tibiale anteriore e tibiale posteriore). Gli aumenti del tempo di rilassamento LLC5-T2 indicano danno muscolare, infiammazione, edema e infiltrazione di grasso e sono altamente correlati con il grasso muscolare
Dal basale alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità di completamento del test di camminata/corsa di 10 metri (10MWT) alla settimana 12 - Parte B e Parte C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12

Il 10MWT determina la velocità per percorrere una distanza di 10 metri. La misurazione iniziale è stata effettuata in secondi e la velocità di completamento del test (ovvero, calcolata come reciproci del tempo di completamento; velocità=1/tempo) è fornita come misura.

Per i pazienti che non sono in grado di completare il test, verrà imputata la velocità pari a 0.
Dal basale alla settimana 12
Cambiamento dalla linea di base nella velocità di completamento dell'attività di salita di 4 scale alla settimana 12 - Parte B e Parte C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12

Il test di salita su 4 gradini determina la velocità per salire 4 gradini standard. La misurazione iniziale è stata effettuata in secondi e la velocità di completamento del test (ovvero, calcolata come reciproci del tempo di completamento; velocità=1/tempo) è fornita come misura.

Per i pazienti che non sono in grado di completare il test, verrà imputata la velocità pari a 0.
Dal basale alla settimana 12
Cambiamento rispetto al basale nella velocità di completamento dell'attività in posizione supina alla settimana 12 - Parte B e Parte C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12

Lo stand from supine test determina la velocità per stare in piedi da una posizione supina. La misurazione iniziale è stata effettuata in secondi e la velocità di completamento del test (ovvero, calcolata come reciproci del tempo di completamento; velocità=1/tempo) è fornita come misura.

Per i pazienti che non sono in grado di completare il test, verrà imputata la velocità pari a 0.
Dal basale alla settimana 12
Sicurezza e tollerabilità misurate in base al numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi (SAE).
Lasso di tempo: Proiezione fino alla settimana 152
Un TEAE era qualsiasi evento avverso (AE) iniziato durante o dopo la prima dose di IP fino alla fine del periodo di follow-up sulla sicurezza. I TEAE della Parte B erano quelli iniziati alla data della prima dose nella Parte B o successivamente alla data della dose clinica della Settimana 12. I TEAE per l'analisi della Parte C (Attivo B o C) erano quelli che sono iniziati alla data della prima dose o dopo la prima dose del trattamento attivo nella Parte B o nella Parte C. Gli AE correlati al farmaco includevano quelli contrassegnati come "Correlati" o "Possibilmente correlati" al trattamento in studio.
Proiezione fino alla settimana 152

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Catabasis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2016

Completamento primario (Effettivo)

12 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

8 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAT-1004-201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare, Duchenne

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