Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1/2 studie bij jongens met Duchenne spierdystrofie (MoveDMD®)

20 september 2022 bijgewerkt door: Catabasis Pharmaceuticals

Een fase 1/2-studie van Edasalonexent (CAT-1004) bij pediatrische patiënten met Duchenne spierdystrofie

De MoveDMD-studie is een 3-delige, fase 1/2, multi-site studie om de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van edasalonexent (ook bekend als CAT-1004) te evalueren bij pediatrische patiënten met een genetisch bevestigde diagnose DMD. Mannelijke patiënten van ≥4 tot <8 jaar zullen worden ingeschreven.

Edasalonexent is een oraal toegediend klein molecuul dat gericht is op het remmen van geactiveerde NF-KB, een molecuul dat wordt geactiveerd vanaf de kindertijd bij DMD en dat centraal staat in het veroorzaken van spierbeschadiging en het voorkomen van spierregeneratie. Gegevens over magnetische resonantie beeldvorming van de onder- en bovenbeenspieren, fysiek functioneren (inclusief getimede functietesten) en spierkracht zullen bestudeerd worden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deel A was een open-label onderzoek van 1 week om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en biomarkers voor drie dosisniveaus van edasalonexent te beoordelen en is nu voltooid.

Deel B was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met meerdere doses om de veiligheid, werkzaamheid, PK en PD van edasalonexent gedurende 12 weken te evalueren. Patiënten die deelnamen aan deel A namen ook deel aan deel B, samen met nieuw ingeschreven patiënten. Patiënten kregen edasalonexent 67 mg/kg/dag, edasalonexent 100 mg/kg/dag of placebo in deel B. Deel B is nu voltooid.

Na afronding van Deel B krijgen patiënten edasalonexent gedurende 138 weken in Deel C, het open-label gedeelte van de MoveDMD-studie. Patiënten die de behandeling met 67 mg/kg/dag kregen, gingen over op de behandeling met 100 mg/kg/dag. Patiënten op de behandeling met 100 mg/kg/dag bleven op de behandeling met 100 mg/kg/dag. Indien klinisch geïndiceerd, kan gelijktijdige behandeling met eteplirsen (Exondys 51™) aanvaardbaar zijn bij patiënten met vatbare genmutaties tijdens deel C nadat de patiënt gedurende 6 maanden is blootgesteld aan edasalonexent.

**Na afronding van MoveDMD Part C blijft de toegang tot edasalonexent voor proefdeelnemers bestaan ​​via de open-label extensiestudie, GalaxyDMD.**

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 maanden tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder of wettelijke voogd voorafgaand aan deelname en, voor patiënten die 7 jaar oud zijn, schriftelijke toestemming van patiënt
  • Diagnose van DMD op basis van een klinisch fenotype met verhoogd serum-CK en de aanwezigheid van een mutatie in het dystrofine-gen waarvan bekend is dat het geassocieerd is met een DMD-fenotype
  • Zelfstandig kunnen lopen (hulpmiddelen zijn toegestaan)
  • Adequate immunisatie voor griep en waterpokken

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van corticosteroïden binnen 6 maanden na aanvang van de behandeling of van plan om binnen 6 maanden steroïdentherapie te starten
  • Andere eerdere of aanhoudende significante medische aandoeningen

  • Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel (zoals eteplirsen of idebenone) binnen 28 dagen voorafgaand aan de start van de onderzoeksbehandeling of aan de gang zijnde deelname aan een ander therapeutisch klinisch onderzoek

    • Opmerking: Er zijn afzonderlijke criteria voor patiënten die hebben deelgenomen aan Deel A versus patiënten die zich nieuw inschrijven. Nieuwe patiënten moeten voldoen aan alle toelatingscriteria van deel A om deel te nemen aan deel B.

Patiënten die hebben deelgenomen aan deel A moeten aan de volgende criteria voldoen om deel te nemen aan deel B:

  • Deel A voltooid
  • Blijven voldoen aan alle toelatingscriteria van Deel A, inclusief afwezigheid van veiligheidsproblemen (patiënten kunnen echter ≥ 8 jaar oud zijn)

Er zijn geen toelatingscriteria voor Deel C; alle patiënten die deel B voltooien, gaan automatisch verder in deel C

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo
Geneesmiddel: Placebo
Experimenteel: Dosis 1
Edasalonexent 67 mg/kg/dag. Capsules twee keer per dag via de mond ingenomen
Geneesmiddel: Edasalonexent
Andere namen:
  • Edasa
  • KAT-1004
Experimenteel: Dosis 2
Edasalonexent 100 mg/kg/dag. Capsules driemaal daags via de mond ingenomen
Geneesmiddel: Edasalonexent
Andere namen:
  • Edasa
  • KAT-1004

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn naar week 12 in de samenstelling van het onderbeen van de MRI T2 relaxatietijd (LLC5-T2) - deel B
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
De LLC5-T2 berekend uit het ongewogen gemiddelde van de T2-relaxatietijden van alle 5 onderbeenspieren voor elke patiënt bij elke evaluatie (de mediale gastrocnemius, peroneals, soleus, tibialis anterior en tibialis posterior spieren). Verhogingen van LLC5-T2-relaxatietijd duiden op spierbeschadiging, ontsteking, oedeem en vetinfiltratie en zijn sterk gecorreleerd met spiervet
Basislijn tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn in de snelheid van het voltooien van de loop-/looptest van 10 meter (10MWT) in week 12 - deel B en deel C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

De 10MWT bepaalt de snelheid om een ​​afstand van 10 meter af te leggen. De initiële meting werd uitgevoerd in seconden en de snelheid van het voltooien van de test (d.w.z. berekend als het omgekeerde van de tijd om te voltooien; snelheid = 1/tijd) wordt als maatstaf gegeven.

Voor patiënten die de test niet kunnen voltooien, wordt de snelheid 0 gerekend.
Basislijn tot week 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in de snelheid van het voltooien van de 4-traps klimtaak in week 12 - deel B en deel C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

De klimtest met 4 trappen bepaalt de snelheid om 4 standaardtreden te beklimmen. De initiële meting werd uitgevoerd in seconden en de snelheid van het voltooien van de test (d.w.z. berekend als het omgekeerde van de tijd om te voltooien; snelheid = 1/tijd) wordt als maatstaf gegeven.

Voor patiënten die de test niet kunnen voltooien, wordt de snelheid 0 gerekend.
Basislijn tot week 12
Verandering ten opzichte van baseline in de snelheid van het voltooien van de taak vanuit rugligging in week 12 - deel B en deel C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12

De test vanuit rugligging bepaalt de snelheid om vanuit rugligging op te staan. De initiële meting werd uitgevoerd in seconden en de snelheid van het voltooien van de test (d.w.z. berekend als het omgekeerde van de tijd om te voltooien; snelheid = 1/tijd) wordt als maatstaf gegeven.

Voor patiënten die de test niet kunnen voltooien, wordt de snelheid 0 gerekend.
Basislijn tot week 12
Veiligheid en verdraagbaarheid gemeten aan de hand van het aantal behandelings-opkomende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's).
Tijdsspanne: Screening tot week 152
Een TEAE was elke bijwerking (AE) die begon tijdens of na de eerste dosis IP tot het einde van de veiligheidsopvolgingsperiode. Deel B TEAE's waren degenen die begonnen op of na de eerste dosisdatum in Deel B tot en met de datum van week 12 klinische dosis. TEAE's voor de analyse van Deel C (Actief B of C) waren de bijwerkingen die begonnen op of na de eerste dosisdatum van de actieve behandeling in Deel B of Deel C. Geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen omvatten die gemarkeerd als "Gerelateerd" of "Mogelijk gerelateerd" aan de studie behandeling.
Screening tot week 152

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 januari 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 mei 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

8 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAT-1004-201

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Croatia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren