Estudio de fase 1/2 en niños con distrofia muscular de Duchenne (MoveDMD®)
Un estudio de fase 1/2 de Edasalonexent (CAT-1004) en pacientes pediátricos con distrofia muscular de Duchenne
El estudio MoveDMD es un estudio multisitio de fase 1/2 de 3 partes para evaluar la seguridad, la eficacia, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de edasalonexent (también conocido como CAT-1004) en pacientes pediátricos con un diagnóstico confirmado de DMD. Se inscribirán pacientes varones de ≥4 a <8 años de edad.
Edasalonexent es una molécula pequeña administrada por vía oral dirigida a inhibir el NF-κB activado, una molécula que se activa desde la infancia en la DMD y que es fundamental para causar daño muscular y prevenir la regeneración muscular. Se estudiarán los datos de resonancia magnética de los músculos de la parte superior e inferior de la pierna, la función física (incluidas las pruebas de función cronometrada) y la fuerza muscular.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La Parte A fue un estudio abierto de 1 semana para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los biomarcadores para tres niveles de dosis de edasalonexent y ahora está completa.
La Parte B fue un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de dosis múltiples para evaluar la seguridad, eficacia, PK y PD de edasalonexent durante 12 semanas. Los pacientes que participaron en la Parte A también participaron en la Parte B, junto con los pacientes recién inscritos. Los pacientes recibieron 67 mg/kg/día de edasalonexent, 100 mg/kg/día de edasalonexent o placebo en la Parte B. La Parte B ahora está completa.
Después de completar la Parte B, los pacientes reciben edasalonexent durante 138 semanas en la Parte C, la parte abierta del estudio MoveDMD. Los pacientes en el tratamiento de 67 mg/kg/día pasaron al tratamiento de 100 mg/kg/día. Los pacientes en el tratamiento de 100 mg/kg/día permanecieron en el tratamiento de 100 mg/kg/día. Si está clínicamente indicado, el tratamiento concomitante con eteplirsen (Exondys 51™) puede ser aceptable en pacientes con mutaciones genéticas susceptibles durante la Parte C después de que el paciente haya estado expuesto a edasalonexent durante 6 meses.
**Después de completar MoveDMD Parte C, el acceso a edasalonexent para los participantes del ensayo continuará a través del estudio de extensión de etiqueta abierta, GalaxyDMD.**
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal antes de la participación y, para pacientes de 7 años de edad, asentimiento por escrito del paciente
- Diagnóstico de DMD basado en un fenotipo clínico con aumento de CK sérica y la presencia de una mutación en el gen de la distrofina que se sabe que está asociado con un fenotipo de DMD
- Capacidad para caminar de forma independiente (se permiten dispositivos de asistencia)
- Inmunización adecuada para influenza y varicela.
Criterio de exclusión:
- Uso de corticosteroides dentro de los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento o planificación para iniciar la terapia con esteroides dentro de los próximos 6 meses
- Otras condiciones médicas significativas previas o en curso
Exposición a otro fármaco en investigación (como eteplirsen o idebenona) dentro de los 28 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio o participación en curso en cualquier otro ensayo clínico terapéutico
- Nota: Hay criterios separados para pacientes que participaron en la Parte A versus pacientes recién inscritos. Los pacientes nuevos deben cumplir con todos los criterios de ingreso de la Parte A para participar en la Parte B.
Los pacientes que participaron en la Parte A deben cumplir con los siguientes criterios para participar en la Parte B:
- Parte A completada
- Continuar cumpliendo con todos los criterios de ingreso de la Parte A, incluida la ausencia de problemas de seguridad (sin embargo, los pacientes pueden tener ≥8 años de edad)
No hay criterios de entrada para la Parte C; todos los pacientes que completen la Parte B continuarán automáticamente en la Parte C
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo a juego
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Experimental: Dosis 1
Edasalonexent 67 mg/kg/día.
Cápsulas tomadas por vía oral dos veces al día.
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Otros nombres:
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Experimental: Dosis 2
Edasalonexent 100 mg/kg/día.
Cápsulas tomadas por vía oral tres veces al día.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en el compuesto de la parte inferior de la pierna del tiempo de relajación T2 de MRI (LLC5-T2) - Parte B
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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El LLC5-T2 se calculó a partir del promedio no ponderado de los tiempos de relajación T2 de los 5 músculos de la parte inferior de la pierna para cada paciente en cada evaluación (los músculos gastrocnemio medial, peroneo, sóleo, tibial anterior y tibial posterior).
Los aumentos en el tiempo de relajación de LLC5-T2 indican daño muscular, inflamación, edema e infiltración de grasa y están altamente correlacionados con la grasa muscular
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Línea de base a la semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la velocidad de completar la prueba de caminata/carrera de 10 metros (10MWT) en la semana 12 - Parte B y Parte C
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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El 10MWT determina la velocidad para caminar una distancia de 10 metros. La medición inicial se realizó en segundos y la velocidad para completar la prueba (es decir, calculada como los recíprocos del tiempo para completar; velocidad = 1/tiempo) se proporciona como medida. Para los pacientes que no puedan completar la prueba, se imputará la velocidad de 0. |
Línea de base a la semana 12
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Cambio desde el punto de partida en la velocidad para completar la tarea de subir 4 escalones en la semana 12: parte B y parte C
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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La prueba de subida de 4 escalones determina la velocidad para subir 4 escalones estándar. La medición inicial se realizó en segundos y la velocidad para completar la prueba (es decir, calculada como los recíprocos del tiempo para completar; velocidad = 1/tiempo) se proporciona como medida. Para los pacientes que no puedan completar la prueba, se imputará la velocidad de 0. |
Línea de base a la semana 12
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Cambio desde el inicio en la velocidad de completar la tarea Stand from Supine en la semana 12 - Parte B y Parte C
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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La prueba de ponerse de pie desde supino determina la velocidad para ponerse de pie desde una posición supina. La medición inicial se realizó en segundos y la velocidad para completar la prueba (es decir, calculada como los recíprocos del tiempo para completar; velocidad = 1/tiempo) se proporciona como medida. Para los pacientes que no puedan completar la prueba, se imputará la velocidad de 0. |
Línea de base a la semana 12
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Seguridad y tolerabilidad medidas por el número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE).
Periodo de tiempo: Cribado hasta la semana 152
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Un TEAE fue cualquier evento adverso (AE) que comenzó durante o después de la primera dosis de IP hasta el final del período de seguimiento de seguridad.
Los TEAE de la Parte B fueron aquellos que comenzaron en o después de la fecha de la primera dosis en la Parte B hasta la fecha de la dosis clínica de la Semana 12.
Los TEAE para el análisis de la Parte C (Activo B o C) fueron aquellos que comenzaron en o después de la fecha de la primera dosis del tratamiento activo en la Parte B o la Parte C. Los AA relacionados con el medicamento incluyeron aquellos marcados como "Relacionados" o "Posiblemente relacionados" con el tratamiento de estudio.
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Cribado hasta la semana 152
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CAT-1004-201
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