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Étude de phase 1/2 chez des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (MoveDMD®)

20 septembre 2022 mis à jour par: Catabasis Pharmaceuticals

Une étude de phase 1/2 sur l'edasalonexent (CAT-1004) chez des patients pédiatriques atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

L'étude MoveDMD est une étude multisite de phase 1/2 en trois parties visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de l'edasalonexent (également connu sous le nom de CAT-1004) chez des patients pédiatriques présentant une diagnostic confirmé de DMD. Des patients de sexe masculin âgés de ≥ 4 à < 8 ans seront inscrits.

Edasalonexent est une petite molécule administrée par voie orale destinée à inhiber le NF-κB activé, une molécule qui est activée dès la petite enfance dans la DMD et qui est essentielle pour causer des dommages musculaires et empêcher la régénération musculaire. Les données sur l'imagerie par résonance magnétique des muscles de la jambe inférieure et supérieure, la fonction physique (y compris les tests de fonction chronométrés) et la force musculaire seront étudiées.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La partie A était une étude ouverte d'une semaine visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs pour trois niveaux de dose d'edasalonexent et est maintenant terminée.

La partie B était une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à doses multiples pour évaluer l'innocuité, l'efficacité, la PK et la PD de l'edasalonexent sur 12 semaines. Les patients qui ont participé à la partie A ont également participé à la partie B, ainsi que les patients nouvellement inscrits. Les patients ont reçu soit de l'edasalonexent 67 mg/kg/jour, soit de l'edasalonexent 100 mg/kg/jour, soit un placebo dans la partie B. La partie B est maintenant terminée.

Une fois la partie B terminée, les patients reçoivent de l'edasalonexent pendant 138 semaines dans la partie C, la partie en ouvert de l'étude MoveDMD. Les patients sous traitement à 67 mg/kg/jour sont passés au traitement à 100 mg/kg/jour. Les patients sous traitement à 100 mg/kg/jour sont restés sous traitement à 100 mg/kg/jour. S'il est cliniquement indiqué, un traitement concomitant par eteplirsen (Exondys 51™) peut être acceptable chez les patients présentant des mutations génétiques favorables au cours de la partie C après que le patient a été exposé à l'edasalonexent pendant 6 mois.

**Après l'achèvement de MoveDMD Partie C, l'accès à edasalonexent pour les participants à l'essai se poursuivra tout au long de l'étude d'extension en ouvert, GalaxyDMD.**

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

31

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 mois à 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal avant la participation et, pour les patients âgés de 7 ans, consentement écrit du patient
  • Diagnostic de DMD basé sur un phénotype clinique avec une augmentation de la CK sérique et la présence d'une mutation dans le gène de la dystrophine connue pour être associée à un phénotype DMD
  • Capacité à marcher de manière autonome (les appareils fonctionnels sont autorisés)
  • Immunisation adéquate contre la grippe et la varicelle

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de corticostéroïdes dans les 6 mois précédant le début du traitement ou planification du début de la corticothérapie dans les 6 prochains mois
  • Autres conditions médicales importantes antérieures ou en cours

  • Exposition à un autre médicament expérimental (tel que l'étéplirsen ou l'idébénone) dans les 28 jours précédant le début du traitement à l'étude ou participation continue à tout autre essai clinique thérapeutique

    • Remarque : Il existe des critères distincts pour les patients qui ont participé à la partie A par rapport aux patients nouvellement inscrits. Les nouveaux patients doivent répondre à tous les critères d'entrée de la partie A pour participer à la partie B.

Les patients qui ont participé à la partie A doivent répondre aux critères suivants pour participer à la partie B :

  • Partie A terminée
  • Continuer à répondre à tous les critères d'entrée de la partie A, y compris l'absence de problèmes de sécurité (cependant, les patients peuvent avoir ≥ 8 ans)

Il n'y a pas de critères d'entrée pour la partie C; tous les patients qui remplissent la partie B continueront automatiquement dans la partie C

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Placebo correspondant
Médicament: Placebo
Expérimental: Dosage 1
Edasalonexent 67 mg/kg/jour. Capsules prises par voie orale deux fois par jour
Médicament: Edasalonexent
Autres noms:
  • Édasa
  • CAT-1004
Expérimental: Dose 2
Edasalonexent 100 mg/kg/jour. Capsules prises par voie orale trois fois par jour
Médicament: Edasalonexent
Autres noms:
  • Édasa
  • CAT-1004

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 12 dans le composite de la jambe inférieure du temps de relaxation IRM T2 (LLC5-T2) - Partie B
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le LLC5-T2 est calculé à partir de la moyenne non pondérée des temps de relaxation T2 des 5 muscles inférieurs de la jambe pour chaque patient à chaque évaluation (muscles gastrocnémiens médiaux, péroniers, soléaire, tibial antérieur et tibial postérieur). Les augmentations du temps de relaxation LLC5-T2 indiquent des lésions musculaires, une inflammation, un œdème et une infiltration de graisse et sont fortement corrélées à la graisse musculaire
De la ligne de base à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ dans la vitesse de réalisation du test de marche/course de 10 mètres (10MWT) à la semaine 12 - Partie B et Partie C
Délai: De la ligne de base à la semaine 12

Le 10MWT détermine la vitesse pour parcourir une distance de 10 mètres. La mesure initiale a été effectuée en secondes et la vitesse de réalisation du test (c'est-à-dire calculée comme l'inverse du temps nécessaire pour terminer ; vitesse = 1/temps) est fournie comme mesure.

Pour les patients qui ne sont pas en mesure de terminer le test, la vitesse de 0 sera imputée.
De la ligne de base à la semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de la vitesse d'exécution de la tâche de montée des 4 marches à la semaine 12 - Partie B et Partie C
Délai: De la ligne de base à la semaine 12

Le test de montée de 4 marches détermine la vitesse pour gravir 4 marches standard. La mesure initiale a été effectuée en secondes et la vitesse de réalisation du test (c'est-à-dire calculée comme l'inverse du temps nécessaire pour terminer ; vitesse = 1/temps) est fournie comme mesure.

Pour les patients qui ne sont pas en mesure de terminer le test, la vitesse de 0 sera imputée.
De la ligne de base à la semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de la vitesse d'exécution de la tâche Stand From Supine à la semaine 12 - Partie B et Partie C
Délai: De la ligne de base à la semaine 12

Le test de position debout sur le dos détermine la vitesse à laquelle se tenir debout à partir d'une position couchée. La mesure initiale a été effectuée en secondes et la vitesse de réalisation du test (c'est-à-dire calculée comme l'inverse du temps nécessaire pour terminer ; vitesse = 1/temps) est fournie comme mesure.

Pour les patients qui ne sont pas en mesure de terminer le test, la vitesse de 0 sera imputée.
De la ligne de base à la semaine 12
Innocuité et tolérabilité mesurées par le nombre d'événements indésirables liés au traitement (TEAE) et d'événements indésirables graves (SAE).
Délai: Dépistage jusqu'à la semaine 152
Un TEAE était tout événement indésirable (EI) qui a débuté pendant ou après la première dose d'IP jusqu'à la fin de la période de suivi de l'innocuité. Les EIAT de la partie B étaient ceux qui ont débuté à la date de la première dose ou après celle-ci dans la partie B jusqu'à la date de la dose clinique de la semaine 12. Les EIAT pour l'analyse de la partie C (actif B ou C) étaient ceux qui avaient débuté à la date de la première dose de traitement actif ou après celle-ci dans la partie B ou la partie C. traitement de l'étude.
Dépistage jusqu'à la semaine 152

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Catabasis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2016

Achèvement primaire (Réel)

12 janvier 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 avril 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2015

Première publication (Estimation)

8 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2022

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAT-1004-201

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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