自体人脐带血治疗围产期动脉缺血性中风的安全性
2022年3月16日 更新者：James Baumgartner, MD
围产期自体人脐带血治疗的安全性
储存在脐带血登记处的自体人脐带血 (hUCB) 将提供给患有围产期动脉缺血性中风的儿童。
目的是确定 hUCB 输注是否安全，晚期功能结果是否得到改善，hUCB 治疗是否改善了儿童 SSEP 和 EEG 的生理反应，以及 hUCB 输注对改变 MRI 解剖学发现的影响。
研究概览
详细说明
储存在脐带血登记处的自体人脐带血 (hUCB) 将提供给患有围产期动脉缺血性中风的儿童。
受试者将前往奥兰多进行预测试，包括 MRI、SSEP、尿动力学、血液检查：CBC、CMP、肝功能面板、PT/PTT/INR、胸部 X 光、脑电图、粗大运动功能分类、手动能力分类系统和言语和语言评估。
预测试后，受试者将接受静脉输注自体脐带血。 然后将在输注后监测受试者 24 小时。 24 小时后，受试者将接受重复的血液检查和胸部 X 光检查。 然后受试者将出院回家。
受试者将在输注后 6 个月和 1 年在奥兰多进行随访。 后续测试将重复预测试时执行的检查。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32803
- Florida Hospital for Children
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 6年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 研究脐带血输注当天 6 周至 6 岁之间。
- MRI 记录单动脉分布梗塞。
- 发生在产前或围产期的初始伤害
- 儿童和看护人能够前往奥兰多并停留至少 4 天，并返回进行所有后续访问（患者负责在奥兰多期间的旅行和住宿费用）
排除标准：
- 无法获得所有相关的医疗记录，包括与原始损伤、住院和康复相关的相关医生记录、实验室检查结果和射线照相图像 - 必须在计划的研究脐带血治疗前 14 天发送给 FHFC 研究团队。 需要 flair 序列 <2 周龄的脑部 MRI。
- >100ml 病灶证明广泛中风的近期影像学证据（过去 2 周内进行的影像学检查）
- 筛查 MRI 的多灶性梗死。
- 筛查 MRI 中缺氧缺血性脑病的证据。
- 基线期间未纠正的凝血病定义为 INR > 1.4； PTT>35秒； PLT < 100,000
已知历史：
- 最近诊断出的感染（过去 2 周内）需要治疗和/或医疗干预
- 入院时血清肌酐 >1.5 mg/dL 定义的肾脏疾病或肾功能改变
- 入组时由 SGPT > 150 U/L 和/或 T. 胆红素 >1.3 mg/dL 定义的肝病或肝功能改变
- 恶性肿瘤
- 入院时 WBC < 3 (10x3) 定义的免疫抑制
- 艾滋病病毒
- 怀孕期间母体感染的任何证据（甲型肝炎、乙型肝炎、丙型肝炎、HIV 1、HIV 2、人类嗜 T 淋巴细胞病毒 (HTLV) 1、HTLV 2
- 肺炎或需要氧气的慢性肺部疾病
- 脐带血样本污染
- 参与同步干预研究
- 死亡时器官捐献的愿望
- 不愿意或不能在脐带血输注后至少停留四天（如果输注后出现任何问题）并返回 6 个月和 1 年的随访
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：脐带血输液
自体脐带血输注
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静脉输液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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综合结果：血液动力学安全
大体时间：1年
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在整个输注和输注后期间，将监测三个主要和两个次要血液动力学指标作为血液动力学稳定性的指标。 输注期间每 5 分钟记录一次心率、血压和氧饱和度，输注后每 30 分钟记录一次，持续 2 小时，然后每小时记录一次，持续 6 小时。 这些指数中的任何一个持续、非孤立地下降 20% 将提示采取额外的操作来恢复 MAP。 将监测两个次要血液动力学指标作为血液动力学稳定性的指标：毛细血管再充盈和心率。 毛细血管再充盈从基线延长 2 秒和/或在手术过程中心率变化 >20% 将提示对血液动力学状态变化的病因进行评估。 不良事件定义为 MAP 持续（> 10 分钟）>20% 的下降。 对液体输注或正性肌力药物有反应的 MAP 瞬时降低将不被视为不良事件。 |
1年
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综合结果：肺部安全
大体时间：1年
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关于以浓缩方式全身输注白细胞的问题存在。
从理论上讲，活化的单核细胞可以起到增强 PMN 迁移到肺部的作用，因为肺部是任何细胞产品静脉输注的主要“首过”过滤器。
PMN 介导的器官损伤通常发生在 6-24 小时的时间范围内。
在此基础上，将在基线和输注后第 1 天进行胸片检查并进行评估。胸片将针对以集中方式全身输注白细胞进行评估。
此外，血氧饱和度将通过手指血氧仪监测。
输注后第一个 48 小时内的中度呼吸功能障碍将被视为不良事件，但除非 DSMB 建议，否则不保证停止试验。
如果出现肺功能障碍，将给予标准支持疗法。
对应于 CTCAE v3.0 3 级的肺部症状/事件将触发停止规则。
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1年
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综合结果：肾脏安全
大体时间：1年
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为了尽量减少 DSMO 的影响，我们的 hUCB 产品将在输注前根据标准操作程序进行清洗。
尽管不太可能，但仍有可能残留一定量的 DMSO，这可能会导致毒性。
对应CTCAE v3.0 Grade 3的肾功能/事件将触发停止规则
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1年
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复合结果：神经系统安全
大体时间：1年
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将监测患者的急性神经系统状态直至出院。
每 4 小时记录一次的数据包括 GCS、瞳孔大小/反应性、四肢的运动/感觉评估以及从输注到出院的癫痫发作活动。
在细胞产品输注后 12 小时内发生的 NCI CTCAE v3.0 中定义的 3-5 级 CNS 事件将触发停止规则。
与 hUCB 输注暂时相关的其他变化（那些在输注后 12 小时内发生的事件）将被视为与方案相关并记录为不良事件。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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脑电图
大体时间：1年
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病史包括当前的癫痫发作频率和抗惊厥治疗方案。
当前脑电图结果与先前研究的比较。
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1年
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粗大运动
大体时间：1年
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与之前的评估相比，病史和体格检查结果。
SSEP 测试与之前的测试相比。
MACS 和 GMFCS 分类与之前的评估相比。
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1年
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语言
大体时间：1年
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语言将在治疗前以及 6 个月和 1 年的随访中进行评估。
全面评估将包括语言表达、接收和口腔运动功能的测量。
正式测试包括：学前语言量表第五版 (PLS-5)、表达性词汇测试第二版 (EVT-2) 和皮博迪图片词汇测试第四版 (PPVT-4)。
非正式措施包括：语音清单、口腔运动评估和 Rossetti 婴幼儿语言量表。
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1年
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演讲
大体时间：1年
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将在治疗前以及 6 个月和 1 年的随访中评估言语。
全面评估将包括言语产生的测量。
正式测试包括：The Comprehensive Assessment of Spoken Language (CASL) 和亚利桑那州发音能力量表 - 第三版。
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1年
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膀胱：尿动力学
大体时间：1年
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侧重于如厕训练和节制的问题将包含在患者的病史中。
还将进行 CMG 测试，并与之前的 CMG 测试进行比较。
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年4月1日
初级完成 (预期的)
2022年6月1日
研究完成 (预期的)
2022年6月1日
研究注册日期
首次提交
2015年4月23日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月29日
首次发布 (估计)
2015年6月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年3月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年3月16日
最后验证
2022年3月1日
更多信息
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