Sikkerhet ved behandling av autolog menneskelig navlestrengsblod for perinatalt arterielt iskemisk slag
Sikkerhet ved behandling av autolog menneskelig navlestrengsblod for perinatal
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Autologt humant navlestrengsblod (hUCB) lagret i Cord Blood Registry vil bli gitt til barn som har lidd av et perinatalt arterielt iskemisk slag.
Forsøkspersoner vil komme til Orlando for forhåndstesting for å inkludere en MR, SSEP, urodynamikk, blodprøve: CBC, CMP, leverfunksjonspanel, PT/PTT/INR, røntgen av thorax, EEG, grovmotorisk funksjonsklassifisering, manuell evneklassifiseringssystem og et Tale- og språkevaluering.
Etter forhåndstesting vil forsøkspersonene få sin autologe navlestrengsblod-infusjon intravenøst. Forsøkspersonene vil deretter bli overvåket i 24 timer etter infusjon. Etter 24 timer vil personen gjennomgå gjentatt blodprøve og røntgen av thorax. Forsøkspersonene vil deretter bli utskrevet hjem.
Forsøkspersonene vil følge opp i Orlando 6 måneder og 1 år etter infusjon. Oppfølgingstesting vil gjenta eksamenene utført ved forhåndstesting.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Florida Hospital for Children
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mellom 6 uker og 6 år på studiedagen navlestrengsblodinfusjon.
- MR dokumenterte enkeltarterielt distribusjonsinfarkt.
- Innledende skade som oppstår i den prenatale eller perinatale perioden
- Barnets og omsorgspersonens evne til å reise til Orlando, og bli i minst 4 dager, og komme tilbake for alle oppfølgingsbesøk (pasienten er ansvarlig for kostnadene for reise og opphold mens han er i Orlando)
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til å få tak i alle relevante medisinske journaler, inkludert relevante legenotater, laboratoriefunn og røntgenbilder, relatert til den opprinnelige skaden, sykehusinnleggelse og rehabilitering - må sendes til FHFC-forskningsteamet 14 dager før planlagt behandling med navlestrengsblod. Trenger hjerne-MR med flair-sekvens <2 uker gammel.
- Nylig radiografisk bevis (bildeundersøkelse utført i løpet av de siste 2 ukene) av omfattende hjerneslag som vist ved >100 ml lesjon
- Multifokale infarkter på screening MR.
- Bevis på hypoksisk-iskemisk encefalopati ved screening MR.
- Ukorrigert koagulopati i basislinjeperioden definert som INR > 1,4; PTT> 35 sek; PLT < 100 000
Kjent historie om:
- Nylig diagnostisert infeksjon (i løpet av de siste 2 ukene) som krever behandling og/eller medisinsk intervensjon
- Nyresykdom eller endret nyrefunksjon som definert av serumkreatinin >1,5 mg/dL ved innleggelse
- Leversykdom eller endret leverfunksjon som definert av SGPT > 150 U/L, og/eller T. Bilirubin >1,3 mg/dL ved registrering
- Malignitet
- Immunsuppresjon som definert av WBC < 3 (10x3) ved innleggelse
- HIV
- Eventuelle tegn på aktiv morsinfeksjon under svangerskapet (hepatitt A, hepatitt B, hepatitt C, HIV 1, HIV 2, Human T-lymfotropisk virus (HTLV) 1, HTLV 2
- Lungebetennelse, eller kronisk lungesykdom som krever oksygen
- Forurensning av ledningens blodprøve
- Deltakelse i en samtidig intervensjonsstudie
- Ønske om organdonasjon ved dødsfall
- Uvilje eller manglende evne til å bli i minst fire dager etter infusjon av navlestrengsblod (hvis det skulle oppstå problemer etter infusjonen) og til å komme tilbake i 6 måneder og 1 års oppfølgingsbesøk
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Infusjon av navlestrengsblod
Autolog navlestrengsblodinfusjon
|
Intravenøs infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammensatt utfall: hemodynamisk sikkerhet
Tidsramme: 1 år
|
Tre primære og to sekundære hemodynamiske indekser vil bli overvåket som indekser for hemodynamisk stabilitet gjennom infusjons- og post-infusjonsperioden. Hjertefrekvens, blodtrykk og oksygenmetning vil bli registrert hvert 5. minutt under infusjonen, hvert 30. minutt i 2 timer etter infusjonen og deretter hver time i 6 timer. En konsistent, ikke-isolert reduksjon på 20 % i noen av disse indeksene vil føre til ytterligere manøvrer for å gjenopprette MAP. To sekundære hemodynamiske indekser vil bli overvåket som indekser for hemodynamisk stabilitet: kapillærpåfylling og hjertefrekvens. Forlengelse av kapillærpåfylling med 2 sekunder fra baseline og/eller >20 % endring i hjertefrekvens under prosedyren vil føre til en evaluering av etiologien til endringen i hemodynamisk status. En uønsket hendelse vil bli definert som en vedvarende (> 10 minutter) >20 % reduksjon i MAP. Forbigående reduksjoner i MAP som reagerer på væskeinfusjon eller inotroper vil ikke anses som bivirkninger. |
1 år
|
|
Sammensatt utfall: Lungesikkerhet
Tidsramme: 1 år
|
Det eksisterer en bekymring angående systemisk infusjon av leukocytter på en konsentrert måte.
Teoretisk sett kan aktiverte monocytter fungere for å forbedre PMN-migrering inn i lungen, ettersom lungen er det primære "first pass"-filteret for intravenøs infusjon av et hvilket som helst cellulært produkt.
PMN-mediert organskade oppstår vanligvis over en tidsramme på 6-24 timer.
Basert på dette vil røntgenbilder av thorax bli utført og evaluert ved baseline og på post-infusjonsdag 1. Røntgen av thorax vil bli evaluert for systemisk infusjon av leukocytter på en konsentrert måte.
I tillegg vil blodoksygenmetningen overvåkes med fingeroksymeter.
Moderat respiratorisk dysfunksjon innen de første 48 timene etter infusjon vil bli ansett som en bivirkning, men vil ikke berettige å stoppe studien med mindre det er anbefalt av DSMB.
Ved pulmonal dysfunksjon vil standard støttebehandling gis.
Lungesymptomer/hendelser tilsvarende CTCAE v3.0 Grade 3 vil utløse stoppreglene.
|
1 år
|
|
Sammensatt utfall: Nyresikkerhet
Tidsramme: 1 år
|
For å minimere effekten av DSMO, vil hUCB-produktet vårt vaskes i henhold til standard driftsprosedyrer før infusjon.
Selv om det er usannsynlig, er det mulig at en viss mengde DMSO vil forbli som kan forårsake toksisitet.
Nyrefunksjon/hendelser som tilsvarer CTCAE v3.0 Grade 3 vil utløse stoppreglene
|
1 år
|
|
Sammensatt utfall: Nevrologisk sikkerhet
Tidsramme: 1 år
|
Pasientens akutte nevrologiske status vil bli overvåket frem til utskrivning.
Data registrert hver 4. time inkluderer GCS, pupillestørrelse/reaktivitet, motorisk/sensorisk evaluering av ekstremiteter og anfallsaktivitet fra infusjon til utflod.
Grad 3-5 CNS-hendelse som definert i NCI CTCAE v3.0 som inntreffer innen 12 timer etter cellulær produktinfusjon vil utløse stoppreglene.
Andre endringer som er tidsmessig relatert til hUCB-infusjon (de hendelsene som oppstår innen 12 timer etter infusjon) vil bli ansett som assosiert med protokollen og registrert som en bivirkning.
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
EEG
Tidsramme: 1 år
|
Anamnese inkludert gjeldende anfallsfrekvens og antikonvulsivt regime.
Sammenligning av nåværende EEG-funn med tidligere studier.
|
1 år
|
|
Fin- og grovmotor
Tidsramme: 1 år
|
Historie og fysiske undersøkelsesfunn sammenlignet med tidligere evaluering.
SSEP-testing sammenlignet med tidligere tester.
MACS- og GMFCS-klassifisering sammenlignet med tidligere evalueringer.
|
1 år
|
|
Språk
Tidsramme: 1 år
|
Språket vil bli vurdert før behandling og ved oppfølgingsbesøk 6 måneder og 1 år.
Fullstendige evalueringer vil inkludere mål på språkuttrykk, mottakelse og oral-motorisk funksjon.
Formelle tester inkluderer: The Preschool Language Scale, Fifth Edition (PLS-5), Expressive Vocabulary Test, Second Edition (EVT-2), og Peabody Picture Vocabulary Test, Fourth Edition (PPVT-4).
Uformelle tiltak inkluderer: fonetisk inventar, oral motorisk evaluering og The Rossetti Infant-Toddler Language Scale.
|
1 år
|
|
Tale
Tidsramme: 1 år
|
Tale vil bli evaluert før behandling og ved oppfølgingsbesøk 6 måneder og 1 år.
Fullstendige evalueringer vil inkludere mål på taleproduksjon.
Formelle tester inkluderer: The Comprehensive Assessment of Spoken Language (CASL) og The Arizona Articulation Proficiency Scale - Third Edition.
|
1 år
|
|
Blære: Urodynamikk
Tidsramme: 1 år
|
Spørsmål med fokus på toaletttrening og kontinens vil bli inkludert i pasientens historikk.
CMG-tester vil også bli utført, og sammenlignet med tidligere CMG-tester.
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 443002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Autolog navlestrengsblodinfusjon
-
Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy...RekrutteringKreft | TrombocytopeniKina
-
MinYoung Kim, M.D.FullførtGlobal utviklingsforsinkelseKorea, Republikken
-
MinYoung Kim, M.D.Fullført
-
MinYoung Kim, M.D.Fullført
-
Bundang CHA HospitalTilbaketrukketCerebral pareseKorea, Republikken
-
Sung Kwang Medical FoundationFullførtCerebral pareseKorea, Republikken