Veiligheid van autologe menselijke navelstrengbloedbehandeling voor perinatale arteriële ischemische beroerte
Veiligheid van autologe menselijke navelstrengbloedbehandeling voor perinataal
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Autoloog humaan navelstrengbloed (hUCB) opgeslagen bij Cord Blood Registry zal worden gegeven aan kinderen die hebben geleden aan een perinatale arteriële ischemische beroerte.
Proefpersonen zullen naar Orlando komen voor pretesten, waaronder een MRI, SSEP, urodynamica, bloedonderzoek: CBC, CMP, leverfunctiepaneel, PT/PTT/INR, röntgenfoto van de borst, EEG, grove motorische functieclassificatie, handmatig vermogensclassificatiesysteem en een Spraak- en taalevaluatie.
Na de pretest krijgen de proefpersonen hun autologe navelstrengbloedinfusie intraveneus. De proefpersonen zullen vervolgens gedurende 24 uur na de infusie worden gecontroleerd. Na 24 uur ondergaat de proefpersoon herhaald bloedonderzoek en een thoraxfoto. De proefpersonen worden dan naar huis ontslagen.
De proefpersonen zullen 6 maanden en 1 jaar na de infusie in Orlando worden opgevolgd. Vervolgtesten herhalen de onderzoeken die zijn uitgevoerd tijdens de pretest.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- Florida Hospital for Children
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Tussen 6 weken en 6 jaar oud op de dag van de navelstrengbloedinfusie.
- MRI documenteerde een enkelvoudig arterieel distributieinfarct.
- Initiële verwonding die optreedt in de prenatale of perinatale periode
- Mogelijkheid van kind en verzorger om naar Orlando te reizen en daar minimaal 4 dagen te blijven, en terug te keren voor alle vervolgbezoeken (patiënt is verantwoordelijk voor de reis- en verblijfskosten in Orlando)
Uitsluitingscriteria:
- Het onvermogen om alle relevante medische dossiers te verkrijgen, inclusief relevante doktersnotities, laboratoriumbevindingen en radiografische beelden, gerelateerd aan de oorspronkelijke verwonding, ziekenhuisopname en revalidatie - moet 14 dagen voorafgaand aan de geplande navelstrengbloedbehandeling naar het FHFC-onderzoeksteam worden gestuurd. MRI van de hersenen nodig met flairsequentie <2 weken oud.
- Recent radiografisch bewijs (beeldvorming uitgevoerd in de afgelopen 2 weken) van een uitgebreide beroerte, zoals blijkt uit een laesie van >100 ml
- Multifocale infarcten bij screening MRI.
- Bewijs van hypoxisch-ischemische encefalopathie bij screening MRI.
- Ongecorrigeerde coagulopathie tijdens de basislijnperiode gedefinieerd als INR > 1,4; PTT> 35 sec; BLT < 100.000
Bekende geschiedenis van:
- Onlangs gediagnosticeerde infectie (in de afgelopen 2 weken) die behandeling en/of medische interventie vereist
- Nierziekte of veranderde nierfunctie zoals gedefinieerd door serumcreatinine >1,5 mg/dL bij opname
- Leverziekte of veranderde leverfunctie zoals gedefinieerd door SGPT > 150 E/L en/of T. Bilirubine > 1,3 mg/dL bij inschrijving
- Maligniteit
- Immunosuppressie zoals gedefinieerd door WBC < 3 (10x3) bij opname
- Hiv
- Elk bewijs van actieve maternale infectie tijdens de zwangerschap (hepatitis A, hepatitis B, hepatitis C, hiv 1, hiv 2, humaan T-lymfotroop virus (HTLV) 1, HTLV 2
- Longontsteking of chronische longziekte die zuurstof nodig heeft
- Besmetting van navelstrengbloedmonsters
- Deelname aan een gelijktijdige interventiestudie
- Verlangen naar orgaandonatie bij overlijden
- Onwil of onvermogen om gedurende ten minste vier dagen na de infusie van navelstrengbloed te blijven (mochten zich problemen voordoen na de infusie) en om terug te keren voor vervolgbezoeken van 6 maanden en 1 jaar
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Navelstrengbloed infuus
Autologe navelstrengbloedinfusie
|
Intraveneuze infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Samengesteld resultaat: hemodynamische veiligheid
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Drie primaire en twee secundaire hemodynamische indices zullen worden gecontroleerd als indices van hemodynamische stabiliteit tijdens de infusie- en post-infusieperiodes. Hartslag, bloeddruk en zuurstofverzadiging worden elke 5 minuten geregistreerd tijdens de infusie, elke 30 minuten gedurende 2 uur na infusie en vervolgens elk uur gedurende 6 uur. Een consistente, niet-geïsoleerde daling van 20% in een van deze indices zal leiden tot aanvullende manoeuvres om MAP te herstellen. Twee secundaire hemodynamische indices zullen worden gevolgd als indices van hemodynamische stabiliteit: capillaire vulling en hartslag. Verlenging van capillaire vulling met 2 seconden vanaf de uitgangswaarde en/of >20% verandering in hartfrequentie tijdens de procedure zal aanleiding geven tot een evaluatie van de etiologie van de verandering in hemodynamische status. Een bijwerking wordt gedefinieerd als een aanhoudende (> 10 minuten) afname van >20% in MAP. Voorbijgaande afnames in MAP die reageren op vochtinfusie of inotropen worden niet als bijwerkingen beschouwd. |
1 jaar
|
|
Samengesteld resultaat: pulmonale veiligheid
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Er bestaat bezorgdheid over de systemische infusie van leukocyten op een geconcentreerde manier.
Theoretisch zouden geactiveerde monocyten kunnen functioneren om PMN-migratie naar de long te bevorderen, aangezien de long het primaire "first pass"-filter is voor intraveneuze infusie van elk cellulair product.
PMN-gemedieerde orgaanbeschadiging treedt meestal op binnen een tijdsbestek van 6-24 uur.
Op basis hiervan zullen röntgenfoto's van de borst worden gemaakt en beoordeeld bij baseline en op dag 1 na infusie. Radiografieën van de borst zullen worden beoordeeld op systemische infusie van leukocyten op een geconcentreerde manier.
Bovendien wordt de bloed-zuurstofverzadiging gecontroleerd met een vingeroximeter.
Matige respiratoire disfunctie binnen de eerste 48 uur na infusie wordt als een bijwerking beschouwd, maar rechtvaardigt niet dat de studie wordt stopgezet, tenzij aanbevolen door de DSMB.
In het geval van longdisfunctie zal standaard ondersteunende therapie worden gegeven.
Longsymptomen/-gebeurtenissen die overeenkomen met de CTCAE v3.0 Graad 3 zullen de stopregels activeren.
|
1 jaar
|
|
Samengesteld resultaat: nierveiligheid
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Om het effect van DSMO te minimaliseren, wordt ons hUCB-product vóór infusie gewassen volgens de standaardwerkwijzen.
Hoewel het onwaarschijnlijk is, is het mogelijk dat er een hoeveelheid DMSO achterblijft die toxiciteit kan veroorzaken.
Nierfunctie/gebeurtenissen die overeenkomen met de CTCAE v3.0 Graad 3 zullen de stopregels activeren
|
1 jaar
|
|
Samengesteld resultaat: neurologische veiligheid
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De acute neurologische status van de patiënt zal worden gecontroleerd totdat hij wordt ontslagen.
Gegevens die elke 4 uur worden geregistreerd, omvatten GCS, pupilgrootte/reactiviteit, motorische/sensorische evaluatie van extremiteiten en aanvalsactiviteit van infusie tot ontslag.
Graad 3-5 CZS-gebeurtenis zoals gedefinieerd in de NCI CTCAE v3.0 die binnen 12 uur na infusie van het cellulaire product optreedt, activeert de stopregels.
Andere veranderingen die tijdelijk verband houden met hUCB-infusie (die gebeurtenissen die binnen 12 uur na infusie optreden) zullen worden beschouwd als verband houdend met het protocol en worden geregistreerd als een bijwerking.
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
EEG
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Geschiedenis inclusief huidige aanvalsfrequentie en anticonvulsivumregime.
Vergelijking van huidige EEG-bevindingen met eerdere studies.
|
1 jaar
|
|
Fijne en grove motoriek
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Geschiedenis en bevindingen van lichamelijk onderzoek in vergelijking met eerdere evaluatie.
SSEP-testen in vergelijking met eerdere tests.
MACS- en GMFCS-classificatie vergeleken met eerdere evaluaties.
|
1 jaar
|
|
Taal
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De taal wordt geëvalueerd vóór de behandeling en bij vervolgbezoeken na 6 maanden en 1 jaar.
Volledige evaluaties omvatten metingen van taalexpressie, receptie en oraal-motorisch functioneren.
Formele tests omvatten: The Preschool Language Scale, Fifth Edition (PLS-5), Expressive Vocabulary Test, Second Edition (EVT-2) en Peabody Picture Vocabulary Test, Fourth Edition (PPVT-4).
Informele maatregelen omvatten: fonetische inventarisatie, mondelinge motorische evaluatie en de Rossetti Infant-Toddler Language Scale.
|
1 jaar
|
|
Toespraak
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Spraak wordt geëvalueerd vóór de behandeling en bij vervolgbezoeken na 6 maanden en 1 jaar.
Volledige evaluaties omvatten metingen van spraakproductie.
Formele tests omvatten: de uitgebreide beoordeling van gesproken taal (CASL) en de Arizona Articulation Proficiency Scale - Third Edition.
|
1 jaar
|
|
Blaas: urodynamica
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Vragen gericht op zindelijkheidstraining en continentie worden opgenomen in de anamnese van de patiënt.
CMG-testen zullen ook worden uitgevoerd en worden vergeleken met eerdere CMG-testen.
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 443002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .