Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed ved behandling af autolog human navlestrengsblod for perinatal arteriel iskæmisk slagtilfælde

16. marts 2022 opdateret af: James Baumgartner, MD

Sikkerhed ved behandling af autolog human navlestrengsblod til perinatal

Autologt humant navlestrengsblod (hUCB) opbevaret i Cord Blood Registry vil blive givet til børn, der har lidt af et perinatal arterielt iskæmisk slagtilfælde. Målet er at afgøre, om hUCB-infusion er sikker, om det sene funktionelle resultat forbedres, om hUCB-behandling forbedrer fysiologisk respons i barnets SSEP & EEG, og effekten af ​​hUCB-infusion i at ændre anatomiske fund på MR.

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Autologt humant navlestrengsblod (hUCB) opbevaret i Cord Blood Registry vil blive givet til børn, der har lidt af et perinatal arterielt iskæmisk slagtilfælde.

Forsøgspersoner vil komme til Orlando for fortestning for at inkludere en MR, SSEP, urodynamik, blodprøver: CBC, CMP, leverfunktionspanel, PT/PTT/INR, røntgen af ​​thorax, EEG, grovmotorisk funktionsklassificering, manuel evneklassifikationssystem og et Tale- og sprogevaluering.

Efter prætestning vil forsøgspersonerne modtage deres autologe navlestrengsblod-infusion intravenøst. Forsøgspersonerne vil derefter blive overvåget i 24 timer efter infusion. Efter 24 timer vil forsøgspersonen gennemgå gentagne blodprøver og et røntgenbillede af thorax. Forsøgspersonerne vil derefter blive udskrevet hjem.

Forsøgspersonerne vil følge op i Orlando 6 måneder og 1 år efter infusion. Opfølgende test vil gentage de undersøgelser, der blev udført ved fortest.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Florida Hospital for Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 6 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mellem 6 uger og 6 års alderen på undersøgelsesdagen navlestrengsblodinfusion.
  2. MR dokumenterede enkelt arterielt distributionsinfarkt.
  3. Indledende skade, der opstår i den prænatale eller perinatale periode
  4. Barnets og omsorgspersonens evne til at rejse til Orlando og blive i mindst 4 dage og vende tilbage til alle opfølgningsbesøg (patienten er ansvarlig for rejse- og logiomkostninger i Orlando)

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til at indhente alle relevante lægejournaler, herunder relevante lægenotater, laboratoriefund og røntgenbilleder, relateret til den oprindelige skade, hospitalsindlæggelse og genoptræning - skal sendes til FHFC-forskerteamet 14 dage før planlagt undersøgelses-navlestrengsblodbehandling. Har brug for hjerne-MR med flair-sekvens <2 uger gammel.
  2. Nylig røntgenbevis (billeddannelse udført inden for de sidste 2 uger) af omfattende slagtilfælde, som påvist af >100 ml læsion
  3. Multifokale infarkter på screening MR.
  4. Bevis for hypoxisk-iskæmisk encefalopati ved screening af MR.
  5. Ukorrigeret koagulopati i basislinjeperioden defineret som INR > 1,4; PTT> 35 sek; PLT < 100.000

  6. Kendt historie om:

    1. Nyligt diagnosticeret infektion (inden for de seneste 2 uger), der kræver behandling og/eller medicinsk intervention
    2. Nyresygdom eller ændret nyrefunktion som defineret ved serumkreatinin >1,5 mg/dL ved indlæggelse
    3. Leversygdom eller ændret leverfunktion som defineret ved SGPT > 150 U/L og/eller T. Bilirubin >1,3 mg/dL ved tilmelding
    4. Malignitet
    5. Immunsuppression som defineret ved WBC < 3 (10x3) ved indlæggelse
    6. HIV
  7. Ethvert tegn på aktiv maternel infektion under graviditeten (hepatitis A, hepatitis B, hepatitis C, HIV 1, HIV 2, Human T-lymfotropisk virus (HTLV) 1, HTLV 2
  8. Lungebetændelse eller kronisk lungesygdom, der kræver ilt
  9. Forurening af navlestrengsblod
  10. Deltagelse i en samtidig interventionsundersøgelse
  11. Ønske om organdonation ved dødsfald
  12. Uvilje eller manglende evne til at blive i mindst fire dage efter infusion af navlestrengsblod (hvis der opstår problemer efter infusionen) og til at vende tilbage i 6 måneders og 1 års opfølgningsbesøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Navlestrengsblod infusion
Autolog navlestrengsblodinfusion
Biologisk: Autolog navlestrengsblodinfusion
Intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensat resultat: Hæmodynamisk sikkerhed
Tidsramme: 1 år

Tre primære og to sekundære hæmodynamiske indekser vil blive overvåget som indekser for hæmodynamisk stabilitet gennem infusions- og post-infusionsperioderne. Hjertefrekvens, blodtryk og iltmætning vil blive registreret hvert 5. minut under infusionen, hvert 30. minut i 2 timer efter infusion og derefter hver time i 6 timer. Et konsekvent, ikke-isoleret fald på 20 % i et hvilket som helst af disse indeks vil medføre yderligere manøvrer for at genoprette MAP.

To sekundære hæmodynamiske indekser vil blive overvåget som indekser for hæmodynamisk stabilitet: kapillær genopfyldning og hjertefrekvens. Forlængelse af kapillærpåfyldning med 2 sekunder fra baseline og/eller >20 % ændring i hjertefrekvens under proceduren vil foranledige en evaluering af ætiologien for ændringen i hæmodynamisk status. En uønsket hændelse vil blive defineret som et vedvarende (> 10 minutter) >20 % fald i MAP. Forbigående fald i MAP, der reagerer på væskeinfusion eller inotroper, vil ikke blive betragtet som bivirkninger.
1 år
Sammensat resultat: Lungesikkerhed
Tidsramme: 1 år
Der eksisterer en bekymring vedrørende den systemiske infusion af leukocytter på en koncentreret måde. Teoretisk set kunne aktiverede monocytter fungere til at øge PMN-migrering ind i lungen, da lungen er det primære "first pass"-filter til intravenøs infusion af et hvilket som helst cellulært produkt. PMN-medieret organskade opstår typisk over en tidsramme på 6-24 timer. Baseret på dette vil røntgenbilleder af thorax blive udført og evalueret ved baseline og på dag 1 efter infusion. Røntgenbilleder af thorax vil blive evalueret for systemisk infusion af leukocytter på en koncentreret måde. Derudover vil blod-iltmætning blive overvåget med fingeroximeter. Moderat respiratorisk dysfunktion inden for de første 48 timer efter infusion vil blive betragtet som en uønsket hændelse, men vil ikke berettige at stoppe forsøget, medmindre det anbefales af DSMB. I tilfælde af pulmonal dysfunktion vil der blive givet standard understøttende terapi. Lungesymptomer/hændelser svarende til CTCAE v3.0 Grade 3 vil udløse stopreglerne.
1 år
Sammensat resultat: Nyresikkerhed
Tidsramme: 1 år
For at minimere effekten af ​​DSMO vil vores hUCB-produkt blive vasket i henhold til standard betjeningsprocedurer før infusion. Selvom det er usandsynligt, er det muligt, at der vil være en vis mængde DMSO tilbage, som kan forårsage toksicitet. Nyrefunktion/hændelser svarende til CTCAE v3.0 Grade 3 vil udløse stopreglerne
1 år
Sammensat resultat: Neurologisk sikkerhed
Tidsramme: 1 år
Patientens akutte neurologiske status vil blive overvåget indtil udskrivelsen. Data registreret hver 4. time inkluderer GCS, pupilstørrelse/reaktivitet, motorisk/sensorisk evaluering af ekstremiteter og anfaldsaktivitet fra infusion til udledning. Grad 3-5 CNS-hændelse som defineret i NCI CTCAE v3.0, der forekommer inden for 12 timer efter cellulær produktinfusion, vil udløse stopreglerne. Andre ændringer, der er tidsmæssigt relateret til hUCB-infusion (de hændelser, der opstår inden for 12 timer efter infusion) vil blive betragtet som associeret med protokollen og registreret som en bivirkning.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
EEG
Tidsramme: 1 år
Anamnese inklusive aktuelle anfaldsfrekvens og antikonvulsivt regime. Sammenligning af aktuelle EEG-resultater med tidligere undersøgelser.
1 år
Fin- og grovmotorik
Tidsramme: 1 år
Historie og fysiske undersøgelsesresultater sammenlignet med tidligere evaluering. SSEP-test sammenlignet med tidligere test. MACS- og GMFCS-klassificering sammenlignet med tidligere evalueringer.
1 år
Sprog
Tidsramme: 1 år
Sprog vil blive evalueret før behandling og ved opfølgningsbesøg 6 måneder og 1 år. Fuld evaluering vil omfatte målinger af sproglig udtryk, reception og oral-motorisk funktion. Formelle test inkluderer: The Preschool Language Scale, Fifth Edition (PLS-5), Expressive Vocabulary Test, Second Edition (EVT-2) og Peabody Picture Vocabulary Test, Fourth Edition (PPVT-4). Uformelle foranstaltninger omfatter: fonetisk inventar, oral motorisk evaluering og Rossetti Infant-Toddler Language Scale.
1 år
Tale
Tidsramme: 1 år
Talen vil blive evalueret før behandling og ved opfølgningsbesøg 6 måneder og 1 år. Fuld evaluering vil omfatte mål for taleproduktion. Formelle tests omfatter: The Comprehensive Assessment of Spoken Language (CASL) og Arizona Articulation Proficiency Scale - tredje udgave.
1 år
Blære: Urodynamik
Tidsramme: 1 år
Spørgsmål med fokus på toilettræning og kontinens vil indgå i patientens historie. CMG-test vil også blive udført, og sammenlignet med tidligere CMG-tests.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

James Baumgartner, MD

Samarbejdspartnere

Cord Blood Registry, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. maj 2015

Først opslået (Skøn)

2. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 443002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autolog navlestrengsblodinfusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner