Bezpieczeństwo stosowania autologicznej ludzkiej krwi pępowinowej w przypadku okołoporodowego tętniczego udaru niedokrwiennego
Bezpieczeństwo stosowania autologicznej ludzkiej krwi pępowinowej w okresie okołoporodowym
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Autologiczna ludzka krew pępowinowa (hUCB) przechowywana w Rejestrze Krwi Pępowinowej zostanie podana dzieciom po okołoporodowym tętniczym udarze niedokrwiennym.
Pacjenci przyjadą do Orlando na wstępne badania obejmujące MRI, SSEP, badania urodynamiczne, badania krwi: CBC, CMP, panel czynności wątroby, PT/PTT/INR, prześwietlenie klatki piersiowej, EEG, klasyfikację funkcji motoryki dużej, system klasyfikacji zdolności manualnych oraz Ocena mowy i języka.
Po przeprowadzeniu wstępnego testu, badani otrzymają dożylny wlew autologicznej krwi pępowinowej. Osobnicy będą następnie monitorowani przez 24 godziny po infuzji. Po 24 godzinach pacjent zostanie poddany powtórnemu badaniu krwi i prześwietleniu klatki piersiowej. Następnie badani zostaną wypisani do domów.
Pacjenci będą obserwowani w Orlando po 6 miesiącach i 1 roku po infuzji. Testy kontrolne powtórzą egzaminy przeprowadzone podczas testów wstępnych.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Florida Hospital for Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- W wieku od 6 tygodni do 6 lat w dniu infuzji krwi pępowinowej do badania.
- Udokumentowany zawał pojedynczej tętnicy z dystrybucją MRI.
- Początkowy uraz występujący w okresie prenatalnym lub okołoporodowym
- Zdolność dziecka i opiekuna do podróży do Orlando i pobytu przez co najmniej 4 dni oraz powrotu na wszystkie wizyty kontrolne (pacjent ponosi koszty podróży i zakwaterowania podczas pobytu w Orlando)
Kryteria wyłączenia:
- Brak możliwości uzyskania całej dokumentacji medycznej, w tym odpowiednich notatek lekarskich, wyników badań laboratoryjnych i zdjęć radiologicznych, związanych z pierwotnym urazem, hospitalizacją i rehabilitacją - należy przesłać do zespołu badawczego FHFC na 14 dni przed planowanym badaniem krwi pępowinowej. Potrzebny MRI mózgu z sekwencją flair w wieku <2 tygodni.
- Niedawne dowody radiologiczne (obrazowanie wykonane w ciągu ostatnich 2 tygodni) rozległego udaru, na co wskazuje zmiana >100 ml
- Zawały wieloogniskowe w badaniach przesiewowych MRI.
- Dowody encefalopatii niedotlenieniowo-niedokrwiennej na przesiewowym MRI.
- Nieskorygowana koagulopatia w okresie wyjściowym, zdefiniowana jako INR > 1,4; PTT> 35 sek; PLT < 100 000
Znana historia:
- Niedawno zdiagnozowana infekcja (w ciągu ostatnich 2 tygodni) wymagająca leczenia i/lub interwencji medycznej
- Choroba nerek lub zmieniona czynność nerek określona przez stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl przy przyjęciu
- Choroba wątroby lub zmieniona czynność wątroby określona jako SGPT > 150 j./l i/lub T. Bilirubina > 1,3 mg/dl przy włączeniu
- Złośliwość
- Immunosupresja zdefiniowana jako WBC < 3 (10x3) przy przyjęciu
- HIV
- Wszelkie dowody czynnej infekcji matki podczas ciąży (zapalenie wątroby typu A, zapalenie wątroby typu B, zapalenie wątroby typu C, HIV 1, HIV 2, ludzki wirus T-limfotropowy (HTLV) 1, HTLV 2
- Zapalenie płuc lub przewlekła choroba płuc wymagająca tlenu
- Zanieczyszczenie próbki krwi pępowinowej
- Udział w równoczesnym badaniu interwencyjnym
- Chęć oddania organów w przypadku śmierci
- Niechęć lub niemożność pozostania przez co najmniej 4 dni po infuzji krwi pępowinowej (w przypadku wystąpienia problemów po infuzji) i powrotu przez 6 miesięcy i 1 rok wizyt kontrolnych
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Infuzja krwi pępowinowej
Infuzja autologicznej krwi pępowinowej
|
Infuzja dożylna
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Złożony wynik: bezpieczeństwo hemodynamiczne
Ramy czasowe: 1 rok
|
Trzy podstawowe i dwa drugorzędowe wskaźniki hemodynamiczne będą monitorowane jako wskaźniki stabilności hemodynamicznej w okresie wlewu i po wlewie. Tętno, ciśnienie krwi i nasycenie tlenem będą rejestrowane co 5 minut podczas infuzji, co 30 minut przez 2 godziny po infuzji, a następnie co godzinę przez 6 godzin. Konsekwentny, nieodosobniony spadek któregokolwiek z tych wskaźników o 20% będzie skutkował podjęciem dodatkowych manewrów w celu przywrócenia MAP. Dwa drugorzędowe wskaźniki hemodynamiczne będą monitorowane jako wskaźniki stabilności hemodynamicznej: nawrót kapilarny i częstość akcji serca. Przedłużenie nawrotu kapilarnego o 2 sekundy od wartości wyjściowej i/lub >20% zmiana częstości akcji serca w trakcie zabiegu skłoni do oceny etiologii zmiany stanu hemodynamicznego. Zdarzenie niepożądane zostanie zdefiniowane jako utrzymujący się (> 10 minut) >20% spadek MAP. Przejściowe spadki MAP, które reagują na infuzję płynów lub leki o działaniu inotropowym, nie będą uważane za zdarzenia niepożądane. |
1 rok
|
|
Złożony wynik: bezpieczeństwo płuc
Ramy czasowe: 1 rok
|
Istnieje obawa dotycząca ogólnoustrojowego wlewu leukocytów w skoncentrowanej postaci.
Teoretycznie aktywowane monocyty mogłyby działać w celu zwiększenia migracji PMN do płuc, ponieważ płuco jest głównym filtrem „pierwszego przejścia” dla wlewu dożylnego dowolnego produktu komórkowego.
Uszkodzenie narządu, w którym pośredniczy PMN, zwykle występuje w ciągu 6-24 godzin.
Na tej podstawie zostaną wykonane i ocenione zdjęcia rentgenowskie klatki piersiowej w punkcie wyjściowym iw dniu 1. po infuzji. Zdjęcia rentgenowskie klatki piersiowej zostaną ocenione pod kątem ogólnoustrojowego wlewu leukocytów w skoncentrowanej postaci.
Dodatkowo wysycenie krwi tlenem będzie monitorowane pulsoksymetrem palcowym.
Umiarkowana dysfunkcja układu oddechowego w ciągu pierwszych 48 godzin po infuzji zostanie uznana za zdarzenie niepożądane, ale nie będzie uzasadniać przerwania badania, chyba że zaleci to DSMB.
W przypadku dysfunkcji płuc zostanie zastosowana standardowa terapia wspomagająca.
Objawy/zdarzenia dotyczące płuc odpowiadające stopniowi 3 wg CTCAE v3.0 uruchomią zasady zatrzymania.
|
1 rok
|
|
Złożony wynik: bezpieczeństwo nerek
Ramy czasowe: 1 rok
|
Aby zminimalizować efekt DSMO, nasz produkt hUCB zostanie przed infuzją wypłukany zgodnie ze standardowymi procedurami operacyjnymi.
Chociaż jest to mało prawdopodobne, możliwe jest, że pozostanie pewna ilość DMSO, która może powodować toksyczność.
Czynność nerek/zdarzenia odpowiadające stopniowi 3 wg CTCAE v3.0 uruchomią zasady zatrzymania
|
1 rok
|
|
Złożony wynik: bezpieczeństwo neurologiczne
Ramy czasowe: 1 rok
|
Ostry stan neurologiczny pacjenta będzie monitorowany aż do wypisu.
Dane rejestrowane co 4 godziny obejmują GCS, wielkość/reaktywność źrenic, ocenę ruchową/czuciową kończyn oraz aktywność napadową od infuzji do wypisu.
Zdarzenie ośrodkowego układu nerwowego stopnia 3-5, zgodnie z definicją zawartą w NCI CTCAE v3.0, występujące w ciągu 12 godzin od infuzji produktu komórkowego, uruchomi zasady zatrzymania.
Inne zmiany czasowo związane z infuzją hUCB (zdarzenia występujące w ciągu 12 godzin od infuzji) będą uważane za związane z protokołem i rejestrowane jako zdarzenie niepożądane.
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
EEG
Ramy czasowe: 1 rok
|
Historia, w tym obecna częstość napadów i schemat leczenia przeciwdrgawkowego.
Porównanie aktualnych wyników EEG z wcześniejszymi badaniami.
|
1 rok
|
|
Motoryka mała i duża
Ramy czasowe: 1 rok
|
Historia i wyniki badania fizykalnego w porównaniu z poprzednią oceną.
Testy SSEP w porównaniu z poprzednimi testami.
Klasyfikacja MACS i GMFCS w porównaniu z wcześniejszymi ocenami.
|
1 rok
|
|
Język
Ramy czasowe: 1 rok
|
Język będzie oceniany przed leczeniem oraz podczas wizyt kontrolnych po 6 miesiącach i 1 roku.
Pełne oceny będą obejmować pomiary ekspresji językowej, odbioru i funkcjonowania ustno-motorycznego.
Testy formalne obejmują: Skalę Języka Przedszkolnego, Wydanie Piąte (PLS-5), Test Słownictwa Ekspresyjnego, Wydanie Drugie (EVT-2) oraz Test Słownictwa Obrazkowego Peabody, Wydanie Czwarte (PPVT-4).
Nieformalne środki obejmują: inwentaryzację fonetyczną, ocenę motoryki jamy ustnej i skalę językową niemowlęcia i małego dziecka Rossettiego.
|
1 rok
|
|
Przemówienie
Ramy czasowe: 1 rok
|
Mowa będzie oceniana przed rozpoczęciem leczenia oraz podczas wizyt kontrolnych po 6 miesiącach i 1 roku.
Pełne oceny będą obejmować pomiary produkcji mowy.
Testy formalne obejmują: kompleksową ocenę języka mówionego (CASL) i skalę biegłości artykulacyjnej w Arizonie — wydanie trzecie.
|
1 rok
|
|
Pęcherz: Urodynamika
Ramy czasowe: 1 rok
|
Pytania koncentrujące się na nauce korzystania z toalety i wstrzemięźliwości zostaną uwzględnione w historii pacjenta.
Przeprowadzone zostaną również testy CMG i porównane z wcześniejszymi testami CMG.
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 443002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .