Sécurité du traitement par sang de cordon ombilical humain autologue pour l'AVC ischémique artériel périnatal
Sécurité du traitement du sang de cordon ombilical humain autologue pour la période périnatale
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Du sang de cordon ombilical humain autologue (hUCB) stocké au registre de sang de cordon sera administré aux enfants qui ont subi un AVC ischémique artériel périnatal.
Les sujets viendront à Orlando pour un pré-test comprenant une IRM, SSEP, urodynamique, analyses de sang : CBC, CMP, panel de fonction hépatique, PT/PTT/INR, radiographie pulmonaire, EEG, classification de la fonction motrice globale, système de classification des capacités manuelles et un Évaluation de la parole et du langage.
Après le prétest, les sujets recevront leur perfusion de sang de cordon autologue par voie intraveineuse. Les sujets seront ensuite surveillés pendant 24 heures après la perfusion. Après 24 heures, le sujet subira des analyses de sang répétées et une radiographie pulmonaire. Les sujets seront ensuite renvoyés chez eux.
Les sujets seront suivis à Orlando à 6 mois et 1 an après la perfusion. Les tests de suivi répéteront les examens effectués lors des prétests.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- Florida Hospital for Children
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Entre 6 semaines et 6 ans le jour de la perfusion de sang de cordon à l'étude.
- L'IRM a documenté un infarctus de distribution artérielle unique.
- Blessure initiale survenant dans la période prénatale ou périnatale
- Capacité de l'enfant et du soignant à se rendre à Orlando et à rester au moins 4 jours, et à revenir pour toutes les visites de suivi (le patient est responsable des frais de voyage et d'hébergement à Orlando)
Critère d'exclusion:
- Incapacité d'obtenir tous les dossiers médicaux pertinents, y compris les notes pertinentes du médecin, les résultats de laboratoire et les images radiographiques, liés à la blessure d'origine, à l'hospitalisation et à la réadaptation - doivent être envoyés à l'équipe de recherche du FHFC 14 jours avant le traitement prévu du sang de cordon de l'étude. Besoin d'IRM cérébrale avec séquence flair <2 semaines.
- Preuve radiographique récente (imagerie réalisée au cours des 2 dernières semaines) d'un accident vasculaire cérébral étendu, comme en témoigne une lésion > 100 ml
- Infarctus multifocaux au dépistage IRM.
- Preuve d'encéphalopathie hypoxique-ischémique à l'IRM de dépistage.
- Coagulopathie non corrigée pendant la période de référence définie comme INR > 1,4 ; PTT > 35 s ; PLT < 100 000
Antécédents connus de :
- Infection récemment diagnostiquée (au cours des 2 dernières semaines) nécessitant un traitement et/ou une intervention médicale
- Maladie rénale ou altération de la fonction rénale telle que définie par une créatinine sérique> 1,5 mg / dL à l'admission
- Maladie hépatique ou fonction hépatique altérée telle que définie par SGPT> 150 U / L et / ou T. Bilirubine> 1,3 mg / dL à l'inscription
- Malignité
- Immunosuppression telle que définie par GB < 3 (10x3) à l'admission
- VIH
- Tout signe d'infection maternelle active pendant la grossesse (hépatite A, hépatite B, hépatite C, VIH 1, VIH 2, virus T-lymphotrope humain (HTLV) 1, HTLV 2
- Pneumonie ou maladie pulmonaire chronique nécessitant de l'oxygène
- Contamination des échantillons de sang de cordon
- Participation à une étude d'intervention simultanée
- Désir de don d'organes en cas de décès
- Refus ou incapacité de rester pendant au moins quatre jours après la perfusion de sang de cordon (en cas de problème après la perfusion) et de revenir pour des visites de suivi de 6 mois et 1 an
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Perfusion de sang de cordon
Perfusion de sang de cordon autologue
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Perfusion intraveineuse
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résultat composite : Sécurité hémodynamique
Délai: 1 an
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Trois indices hémodynamiques primaires et deux secondaires seront surveillés en tant qu'indices de stabilité hémodynamique tout au long des périodes de perfusion et post-perfusion. La fréquence cardiaque, la pression artérielle et la saturation en oxygène seront enregistrées toutes les 5 minutes pendant la perfusion, toutes les 30 minutes pendant 2 heures après la perfusion, puis toutes les heures pendant 6 heures. Une diminution constante et non isolée de 20 % de l'un de ces indices entraînera des manœuvres supplémentaires rapides pour restaurer la PAM. Deux indices hémodynamiques secondaires seront surveillés en tant qu'indices de stabilité hémodynamique : le remplissage capillaire et la fréquence cardiaque. Une prolongation du remplissage capillaire de 2 secondes par rapport à la ligne de base et/ou une modification > 20 % de la fréquence cardiaque au cours de la procédure entraînera une évaluation de l'étiologie de la modification de l'état hémodynamique. Un événement indésirable sera défini comme une diminution soutenue (> 10 minutes) > 20 % de la PAM. Les diminutions transitoires de la PAM qui répondent à une perfusion de liquide ou à des inotropes ne seront pas considérées comme des événements indésirables. |
1 an
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Résultat composite : sécurité pulmonaire
Délai: 1 an
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Une préoccupation existe concernant la perfusion systémique de leucocytes de manière concentrée.
Théoriquement, les monocytes activés pourraient fonctionner pour améliorer la migration des PMN dans le poumon, car le poumon est le filtre principal de "premier passage" pour la perfusion intraveineuse de tout produit cellulaire.
Les lésions organiques médiées par les PMN surviennent généralement sur une période de 6 à 24 heures.
Sur cette base, des radiographies thoraciques seront réalisées et évaluées au départ et le jour 1 après la perfusion. Les radiographies thoraciques seront évaluées pour une perfusion systémique de leucocytes de manière concentrée.
De plus, la saturation en oxygène du sang sera surveillée par un oxymètre au doigt.
Un dysfonctionnement respiratoire modéré dans les 48 premières heures suivant la perfusion sera considéré comme un événement indésirable, mais ne justifiera pas l'arrêt de l'essai, sauf sur recommandation du DSMB.
En cas de dysfonctionnement pulmonaire, un traitement de soutien standard sera administré.
Les symptômes/événements pulmonaires correspondant au CTCAE v3.0 Grade 3 déclencheront les règles d'arrêt.
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1 an
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Résultat composite : Sécurité rénale
Délai: 1 an
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Pour minimiser l'effet du DSMO, notre produit hUCB sera lavé conformément aux procédures opératoires standard avant la perfusion.
Bien que peu probable, il est possible qu'une certaine quantité de DMSO reste, ce qui pourrait entraîner une toxicité.
La fonction rénale/les événements correspondant au CTCAE v3.0 Grade 3 déclencheront les règles d'arrêt
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1 an
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Résultat composite : sécurité neurologique
Délai: 1 an
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L'état neurologique aigu du patient sera surveillé jusqu'à sa sortie.
Les données enregistrées toutes les 4 heures comprennent le GCS, la taille/réactivité pupillaire, l'évaluation motrice/sensorielle des extrémités et l'activité convulsive de la perfusion à la sortie.
Un événement du SNC de grade 3 à 5 tel que défini dans le NCI CTCAE v3.0 survenant dans les 12 heures suivant la perfusion du produit cellulaire déclenchera les règles d'arrêt.
D'autres changements temporellement liés à la perfusion de hUCB (ces événements survenant dans les 12 heures suivant la perfusion) seront considérés comme associés au protocole et enregistrés comme un événement indésirable.
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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EEG
Délai: 1 an
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Antécédents, y compris la fréquence actuelle des crises et le régime anticonvulsivant.
Comparaison des résultats actuels de l'EEG avec des études antérieures.
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1 an
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Motricité fine et globale
Délai: 1 an
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Antécédents et résultats de l'examen physique par rapport à l'évaluation précédente.
Test SSEP par rapport aux tests précédents.
Classification MACS et GMFCS par rapport aux évaluations précédentes.
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1 an
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Langue
Délai: 1 an
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Le langage sera évalué avant le traitement et lors des visites de suivi 6 mois et 1 an.
Les évaluations complètes comprendront des mesures de l'expression du langage, de la réception et du fonctionnement oro-moteur.
Les tests formels comprennent : l'échelle de langage préscolaire, cinquième édition (PLS-5), le test de vocabulaire expressif, deuxième édition (EVT-2) et le test de vocabulaire en images Peabody, quatrième édition (PPVT-4).
Les mesures informelles comprennent : l'inventaire phonétique, l'évaluation motrice orale et l'échelle de langage Rossetti Infant-Toddler.
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1 an
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Discours
Délai: 1 an
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La parole sera évaluée avant le traitement et lors des visites de suivi 6 mois et 1 an.
Les évaluations complètes comprendront des mesures de la production de la parole.
Les tests formels comprennent : l'évaluation complète de la langue parlée (CASL) et l'échelle de compétence en articulation de l'Arizona - troisième édition.
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1 an
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Vessie : urodynamique
Délai: 1 an
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Les questions portant sur l'apprentissage de la propreté et la continence seront incluses dans l'historique du patient.
Des tests CMG seront également effectués et comparés aux tests CMG antérieurs.
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Nécrose
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Ischémie cérébrale
- Infarctus
- Accident vasculaire cérébral
- Infarctus cérébral
- AVC ischémique
- Ischémie
- Infarctus cérébral
Autres numéros d'identification d'étude
- 443002
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