Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost léčby autologní lidskou pupečníkovou krví pro perinatální arteriální ischemickou mrtvici

16. března 2022 aktualizováno: James Baumgartner, MD

Bezpečnost léčby autologní lidskou pupečníkovou krví pro perinatální období

Autologní lidská pupečníková krev (hUCB) uložená v Cord Blood Registry bude podána dětem, které prodělaly perinatální arteriální ischemickou mrtvici. Cílem je zjistit, zda je infuze hUCB bezpečná, zda se zlepšil pozdní funkční výsledek, zda léčba hUCB zlepšuje fyziologickou odpověď v SSEP a EEG dítěte a zda je účinek infuze hUCB na změnu anatomických nálezů na MRI.

Přehled studie

Postavení

Pozastaveno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Autologní lidská pupečníková krev (hUCB) uložená v Cord Blood Registry bude podána dětem, které prodělaly perinatální arteriální ischemickou mrtvici.

Subjekty přijedou do Orlanda na předběžné testy, které zahrnují MRI, SSEP, Urodynamiku, krevní obraz: CBC, CMP, panel jaterních funkcí, PT/PTT/INR, rentgen hrudníku, EEG, klasifikaci funkce hrubé motoriky, systém manuální klasifikace schopností a Hodnocení řeči a jazyka.

Po předběžném testování dostanou subjekty intravenózní infuzi autologní pupečníkové krve. Subjekty budou poté sledovány 24 hodin po infuzi. Po 24 hodinách subjekt podstoupí opakované krevní testy a rentgen hrudníku. Poté budou subjekty propuštěny domů.

Subjekty budou sledovány v Orlandu 6 měsíců a 1 rok po infuzi. Následné testování zopakuje zkoušky provedené při předběžném testování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Florida Hospital for Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 6 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mezi 6. týdnem a 6. rokem věku v den studie infuze pupečníkové krve.
  2. MRI dokumentovala infarkt jediné arteriální distribuce.
  3. Počáteční poranění vyskytující se v prenatálním nebo perinatálním období
  4. Schopnost dítěte a pečovatele cestovat do Orlanda a zůstat tam alespoň 4 dny a vrátit se na všechny následné návštěvy (pacient je odpovědný za náklady na cestu a ubytování v Orlandu)

Kritéria vyloučení:

  1. Neschopnost získat všechny příslušné lékařské záznamy, včetně příslušných lékařských poznámek, laboratorních nálezů a rentgenových snímků, související s původním zraněním, hospitalizací a rehabilitací – musí být zaslána výzkumnému týmu FHFC 14 dní před plánovanou studií pupečníkové krve. Potřebujete MRI mozku se sekvencí vkusu <2 týdny.
  2. Nedávný rentgenový důkaz (zobrazení provedené během posledních 2 týdnů) rozsáhlé cévní mozkové příhody, o čemž svědčí léze > 100 ml
  3. Multifokální infarkty při screeningu MRI.
  4. Průkaz hypoxicko-ischemické encefalopatie při screeningu MRI.
  5. nekorigovaná koagulopatie během výchozího období definovaná jako INR > 1,4; PTT > 35 sekund; PLT < 100 000

  6. Známá historie:

    1. Nedávno diagnostikovaná infekce (během posledních 2 týdnů) vyžadující léčbu a/nebo lékařskou intervenci
    2. Onemocnění ledvin nebo změněná funkce ledvin definovaná sérovým kreatininem > 1,5 mg/dl při přijetí
    3. Onemocnění jater nebo změněná funkce jater podle definice SGPT > 150 U/L a/nebo T. Bilirubin > 1,3 mg/dl při zařazení
    4. Malignita
    5. Imunosuprese definovaná WBC < 3 (10x3) při přijetí
    6. HIV
  7. Jakékoli známky aktivní infekce matky během těhotenství (hepatitida A, hepatitida B, hepatitida C, HIV 1, HIV 2, lidský T-lymfotropní virus (HTLV) 1, HTLV 2
  8. Pneumonie nebo chronické onemocnění plic vyžadující kyslík
  9. Kontaminace vzorku pupečníkové krve
  10. Účast na souběžné intervenční studii
  11. Touha po dárcovství orgánů v případě smrti
  12. Neochota nebo neschopnost zůstat alespoň čtyři dny po infuzi pupečníkové krve (pokud po infuzi nastanou nějaké problémy) a vrátit se na 6měsíční a 1 rok následné návštěvy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Infuze pupečníkové krve
Autologní infuze pupečníkové krve
Biologický: Autologní infuze pupečníkové krve
Intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompozitní výsledek: Hemodynamická bezpečnost
Časové okno: 1 rok

Budou monitorovány tři primární a dva sekundární hemodynamické indexy jako ukazatele hemodynamické stability během období infuze a po infuzi. Srdeční frekvence, krevní tlak a saturace kyslíkem budou zaznamenávány každých 5 minut během infuze, každých 30 minut po dobu 2 hodin po infuzi a poté každou hodinu po dobu 6 hodin. Konzistentní, neizolovaný 20% pokles kteréhokoli z těchto indexů bude výzvou k dalším manévrům k obnovení MAP.

Jako ukazatele hemodynamické stability budou sledovány dva sekundární hemodynamické indexy: kapilární plnění a srdeční frekvence. Prodloužení kapilárního doplňování o 2 sekundy od výchozí hodnoty a/nebo > 20% změna srdeční frekvence během výkonu podnítí vyhodnocení etiologie změny hemodynamického stavu. Nežádoucí příhoda bude definována jako trvalý (> 10 minut) > 20% pokles MAP. Přechodné poklesy MAP, které reagují na infuzi tekutin nebo inotropy, nebudou považovány za nežádoucí účinky.
1 rok
Složený výsledek: Plicní bezpečnost
Časové okno: 1 rok
Existuje obava ohledně systémové infuze leukocytů koncentrovaným způsobem. Teoreticky by aktivované monocyty mohly fungovat ke zvýšení migrace PMN do plic, protože plíce jsou primárním filtrem „prvního průchodu“ pro intravenózní infuzi jakéhokoli buněčného produktu. Poškození orgánu zprostředkované PMN se typicky vyskytuje v časovém rámci 6-24 hodin. Na základě toho budou provedeny a vyhodnoceny rentgenové snímky hrudníku na začátku a 1. den po infuzi. Rentgenové snímky hrudníku budou vyhodnoceny pro systémovou infuzi leukocytů koncentrovaným způsobem. Kromě toho bude saturace krve kyslíkem monitorována prstovým oxymetrem. Středně těžká respirační dysfunkce během prvních 48 hodin po infuzi bude považována za nežádoucí příhodu, ale neopravňuje k zastavení studie, pokud to nedoporučí DSMB. V případě plicní dysfunkce bude podána standardní podpůrná terapie. Plicní symptomy/události odpovídající CTCAE v3.0 stupeň 3 spustí pravidla pro zastavení.
1 rok
Složený výsledek: Renální bezpečnost
Časové okno: 1 rok
Aby se minimalizoval účinek DSMO, náš produkt hUCB bude před infuzí promyt podle standardních operačních postupů. I když je to nepravděpodobné, je možné, že nějaké množství DMSO zůstane, což by mohlo způsobit toxicitu. Renální funkce/události odpovídající CTCAE v3.0 Grade 3 spustí pravidla zastavení
1 rok
Složený výsledek: Neurologická bezpečnost
Časové okno: 1 rok
Akutní neurologický stav pacienta bude sledován až do propuštění. Data zaznamenávaná každé 4 hodiny zahrnují GCS, velikost/reaktivitu zornic, motorické/senzorické hodnocení končetin a záchvatovou aktivitu od infuze po propuštění. Událost CNS stupně 3-5 definovaná v NCI CTCAE v3.0, ke které dojde do 12 hodin po infuzi buněčného produktu, spustí pravidla pro zastavení. Další změny dočasně související s infuzí hUCB (příhody, ke kterým dojde do 12 hodin po infuzi) budou považovány za související s protokolem a budou zaznamenány jako nežádoucí příhoda.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
EEG
Časové okno: 1 rok
Anamnéza včetně aktuální frekvence záchvatů a antikonvulzivního režimu. Srovnání současných EEG nálezů s předchozími studiemi.
1 rok
Fine and Gross Motor
Časové okno: 1 rok
Anamnéza a nálezy fyzikálních zkoušek ve srovnání s předchozím hodnocením. Testování SSEP ve srovnání s předchozími testy. Klasifikace MACS a GMFCS ve srovnání s předchozími hodnoceními.
1 rok
Jazyk
Časové okno: 1 rok
Jazyk bude hodnocen před léčbou a při následných návštěvách 6 měsíců a 1 rok. Úplná hodnocení budou zahrnovat měření jazykového projevu, recepce a orálně-motorického fungování. Formální testy zahrnují: The Preschool Language Scale, páté vydání (PLS-5), Expressive Vocabulary Test, Second Edition (EVT-2), a Peabody Picture Vocabulary Test, čtvrté vydání (PPVT-4). Neformální opatření zahrnují: fonetický inventář, orální hodnocení motoriky a The Rossetti Infant-Toddler Language Scale.
1 rok
Mluvený projev
Časové okno: 1 rok
Řeč bude hodnocena před léčbou a při kontrolních návštěvách 6 měsíců a 1 rok. Úplná hodnocení budou zahrnovat měření produkce řeči. Formální testy zahrnují: Komplexní hodnocení mluveného jazyka (CASL) a The Arizona Articulation Proficiency Scale – třetí vydání.
1 rok
Močový měchýř: Urodynamika
Časové okno: 1 rok
Do anamnézy pacienta budou zařazeny otázky zaměřené na nácvik toalety a kontinenci. Bude také provedeno CMG testování a porovnáno s předchozími CMG testy.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

James Baumgartner, MD

Spolupracovníci

Cord Blood Registry, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. května 2015

První zveřejněno (Odhad)

2. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 443002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Autologní infuze pupečníkové krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit