Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet vid behandling av autologt humant navelsträngsblod för perinatal arteriell ischemisk stroke

16 mars 2022 uppdaterad av: James Baumgartner, MD

Säkerhet för behandling av autologt humant navelsträngsblod för perinatal

Autologt humant navelsträngsblod (hUCB) som lagras i Cord Blood Registry kommer att ges till barn som har lidit av en perinatal arteriell ischemisk stroke. Syftet är att avgöra om hUCB-infusion är säker, om sena funktionella resultat förbättras, om hUCB-behandling förbättrar det fysiologiska svaret i barnets SSEP & EEG, och effekten av hUCB-infusion för att förändra anatomiska fynd på MRT.

Studieöversikt

Status

Upphängd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Autologt humant navelsträngsblod (hUCB) som lagras i Cord Blood Registry kommer att ges till barn som har lidit av en perinatal arteriell ischemisk stroke.

Försökspersonerna kommer till Orlando för förtestning för att inkludera en MRT, SSEP, urodynamik, blodarbete: CBC, CMP, leverfunktionspanel, PT/PTT/INR, lungröntgen, EEG, klassificering av grovmotorisk funktion, klassificeringssystem för manuell förmåga och en Tal- och språkutvärdering.

Efter förtestning kommer försökspersonerna att få sin autologa infusion av navelsträngsblod intravenöst. Försökspersonerna kommer sedan att övervakas i 24 timmar efter infusion. Efter 24 timmar kommer patienten att genomgå upprepade blodprover och en lungröntgen. Försökspersonerna kommer sedan att skrivas ut hem.

Försökspersonerna kommer att följa upp i Orlando 6 månader och 1 år efter infusion. Uppföljningstestning kommer att upprepa proven som utfördes vid förtestning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Florida Hospital for Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 6 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Mellan 6 veckor och 6 års ålder på studiedagen för infusion av navelsträngsblod.
  2. MRT dokumenterade enstaka arteriell distributionsinfarkt.
  3. Initial skada som inträffar under den prenatala eller perinatala perioden
  4. Barnets och vårdgivarens förmåga att resa till Orlando och stanna i minst 4 dagar och återvända för alla uppföljningsbesök (patienten ansvarar för kostnaden för resa och logi medan han är i Orlando)

Exklusions kriterier:

  1. Oförmåga att få alla relevanta journaler, inklusive relevanta läkaranteckningar, laboratoriefynd och röntgenbilder, relaterade till den ursprungliga skadan, sjukhusvistelsen och rehabiliteringen - måste skickas till FHFC:s forskargrupp 14 dagar före schemalagd behandling med navelsträngsblod. Behöver hjärn-MRT med flair-sekvens <2 veckor gammal.
  2. Nyligen röntgenbevis (avbildning utförd under de senaste 2 veckorna) av omfattande stroke, vilket bevisas av >100 ml lesion
  3. Multifokala infarkter på screening MRT.
  4. Bevis för hypoxisk-ischemisk encefalopati vid screening MRT.
  5. Okorrigerad koagulopati under baslinjeperioden definierad som INR > 1,4; PTT> 35 sek; PLT < 100 000

  6. Känd historia av:

    1. Nyligen diagnostiserad infektion (inom de senaste 2 veckorna) som kräver behandling och/eller medicinsk intervention
    2. Njursjukdom eller förändrad njurfunktion enligt definition av serumkreatinin >1,5 mg/dL vid inläggning
    3. Leversjukdom eller förändrad leverfunktion enligt definition av SGPT > 150 U/L och/eller T. Bilirubin >1,3 mg/dL vid inskrivning
    4. Malignitet
    5. Immunsuppression enligt definition av WBC < 3 (10x3) vid inläggning
    6. HIV
  7. Alla tecken på aktiv maternell infektion under graviditeten (hepatit A, hepatit B, hepatit C, HIV 1, HIV 2, Humant T-lymfotropiskt virus (HTLV) 1, HTLV 2
  8. Lunginflammation, eller kronisk lungsjukdom som kräver syre
  9. Kontaminering av navelsträngsblod
  10. Deltagande i en samtidig interventionsstudie
  11. Önskemål om organdonation vid dödsfall
  12. Ovilja eller oförmåga att stanna i minst fyra dagar efter infusion av navelsträngsblod (om några problem skulle uppstå efter infusionen) och att återvända under 6 månaders och 1 års uppföljningsbesök

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Infusion av navelsträngsblod
Autolog infusion av navelsträngsblod
Biologisk: Autolog navelsträngsblodinfusion
Intravenös infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sammansatt resultat: Hemodynamisk säkerhet
Tidsram: 1 år

Tre primära och två sekundära hemodynamiska index kommer att övervakas som index för hemodynamisk stabilitet under infusions- och post-infusionsperioderna. Hjärtfrekvens, blodtryck och syremättnad kommer att registreras var 5:e minut under infusionen, var 30:e minut under 2 timmar efter infusion och sedan varje timme i 6 timmar. En konsekvent, oisolerad minskning på 20 % av något av dessa index kommer att leda till ytterligare manövrar för att återställa MAP.

Två sekundära hemodynamiska index kommer att övervakas som index för hemodynamisk stabilitet: kapillärpåfyllning och hjärtfrekvens. Förlängning av kapillärpåfyllning med 2 sekunder från baslinjen och/eller >20 % förändring i hjärtfrekvens under proceduren kommer att föranleda en utvärdering av etiologin för förändringen i hemodynamisk status. En biverkning kommer att definieras som en ihållande (> 10 minuter) >20 % minskning av MAP. Övergående minskningar av MAP som svarar på vätskeinfusion eller inotroper kommer inte att betraktas som biverkningar.
1 år
Sammansatt resultat: Lungsäkerhet
Tidsram: 1 år
En oro finns beträffande den systemiska infusionen av leukocyter på ett koncentrerat sätt. Teoretiskt sett kan aktiverade monocyter fungera för att förbättra PMN-migrering in i lungan, eftersom lungan är det primära "first pass"-filtret för intravenös infusion av vilken cellulär produkt som helst. PMN-medierad organskada inträffar vanligtvis under en tidsram på 6-24 timmar. Baserat på detta kommer bröströntgen att utföras och utvärderas vid Baseline och på Post-Infusion Dag 1. Röntgenbilder av bröstkorgen kommer att utvärderas för systemisk infusion av leukocyter på ett koncentrerat sätt. Dessutom kommer blodsyremättnaden att övervakas med fingeroximeter. Måttlig andningsdysfunktion inom de första 48 timmarna efter infusionen kommer att betraktas som en biverkning men kommer inte att motivera att prövningen avbryts om det inte rekommenderas av DSMB. I händelse av lungdysfunktion kommer standardstödjande behandling att ges. Lungsymptom/händelser som motsvarar CTCAE v3.0 Grade 3 kommer att utlösa stoppreglerna.
1 år
Sammansatt resultat: Njursäkerhet
Tidsram: 1 år
För att minimera effekten av DSMO kommer vår hUCB-produkt att tvättas enligt standarddriftsprocedurer före infusion. Även om det är osannolikt, är det möjligt att en viss mängd DMSO kommer att finnas kvar som kan orsaka toxicitet. Njurfunktion/njurhändelser som motsvarar CTCAE v3.0 Grade 3 kommer att utlösa stoppreglerna
1 år
Sammansatt resultat: Neurologisk säkerhet
Tidsram: 1 år
Patientens akuta neurologiska status kommer att övervakas tills den skrivs ut. Data som registreras var fjärde timme inkluderar GCS, pupillstorlek/reaktivitet, motorisk/sensorisk utvärdering av extremiteter och anfallsaktivitet från infusion till flytning. Grad 3-5 CNS-händelse enligt definitionen i NCI CTCAE v3.0 som inträffar inom 12 timmar efter cellulär produktinfusion kommer att utlösa reglerna för stopp. Andra förändringar som är temporärt relaterade till hUCB-infusion (de händelser som inträffar inom 12 timmar efter infusion) kommer att anses associerade med protokollet och registreras som en biverkning.
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
EEG
Tidsram: 1 år
Historik inklusive aktuell anfallsfrekvens och antikonvulsiv regim. Jämförelse av aktuella EEG-fynd med tidigare studier.
1 år
Fin och grovmotorisk
Tidsram: 1 år
Historik och fysiska undersökningsfynd jämfört med tidigare utvärdering. SSEP-testning jämfört med tidigare tester. MACS- och GMFCS-klassificering jämfört med tidigare utvärderingar.
1 år
Språk
Tidsram: 1 år
Språket kommer att utvärderas före behandling och vid uppföljningsbesök 6 månader och 1 år. Fullständiga utvärderingar kommer att omfatta mått på språkuttryck, mottagning och oral-motorisk funktion. Formella test inkluderar: The Preschool Language Scale, Fifth Edition (PLS-5), Expressive Vocabulary Test, Second Edition (EVT-2) och Peabody Picture Vocabulary Test, Fourth Edition (PPVT-4). Informella åtgärder inkluderar: fonetisk inventering, oral motorisk utvärdering och The Rossetti Infant-Toddler Language Scale.
1 år
Tal
Tidsram: 1 år
Tal kommer att utvärderas före behandling och vid uppföljningsbesök 6 månader och 1 år. Fullständiga utvärderingar kommer att omfatta mått på talproduktion. Formella test inkluderar: The Comprehensive Assessment of Spoken Language (CASL) och The Arizona Articulation Proficiency Scale - tredje upplagan.
1 år
Blåsa: Urodynamik
Tidsram: 1 år
Frågor med fokus på toalettträning och kontinens kommer att inkluderas i patientens historia. CMG-tester kommer också att utföras och jämföras med tidigare CMG-tester.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

James Baumgartner, MD

Samarbetspartners

Cord Blood Registry, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2015

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 maj 2015

Första postat (Uppskatta)

2 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 443002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autolog navelsträngsblodinfusion

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera