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Sicurezza del trattamento con sangue del cordone ombelicale umano autologo per ictus ischemico arterioso perinatale

16 marzo 2022 aggiornato da: James Baumgartner, MD

Sicurezza del trattamento con sangue del cordone ombelicale umano autologo per il periodo perinatale

Il sangue autologo del cordone ombelicale umano (hUCB) conservato presso il Cord Blood Registry verrà somministrato ai bambini che hanno sofferto di un ictus ischemico arterioso perinatale. L'obiettivo è determinare se l'infusione di hUCB è sicura, se l'esito funzionale tardivo è migliorato, se il trattamento con hUCB migliora la risposta fisiologica nel SSEP e nell'EEG del bambino e l'effetto dell'infusione di hUCB nell'alterazione dei risultati anatomici sulla risonanza magnetica.

Panoramica dello studio

Stato

Sospeso

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il sangue autologo del cordone ombelicale umano (hUCB) conservato presso il Cord Blood Registry verrà somministrato ai bambini che hanno sofferto di un ictus ischemico arterioso perinatale.

I soggetti verranno a Orlando per pre-test per includere una risonanza magnetica, SSEP, urodinamica, analisi del sangue: CBC, CMP, pannello della funzione epatica, PT/PTT/INR, radiografia del torace, EEG, classificazione della funzione motoria lorda, sistema di classificazione delle abilità manuali e a Valutazione del linguaggio e del linguaggio.

Dopo il pre-test, i soggetti riceveranno la loro infusione di sangue cordonale autologo per via endovenosa. I soggetti verranno quindi monitorati per 24 ore dopo l'infusione. Dopo 24 ore, il soggetto verrà sottoposto a ripetute analisi del sangue e radiografia del torace. I soggetti verranno quindi dimessi a casa.

I soggetti seguiranno a Orlando a 6 mesi e 1 anno dopo l'infusione. I test di follow-up ripeteranno gli esami eseguiti al pre-test.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Florida Hospital for Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 6 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Tra 6 settimane e 6 anni di età il giorno dell'infusione di sangue del cordone ombelicale in studio.
  2. La risonanza magnetica ha documentato un singolo infarto a distribuzione arteriosa.
  3. Lesione iniziale che si verifica nel periodo prenatale o perinatale
  4. Capacità del bambino e del caregiver di viaggiare a Orlando, di rimanere per almeno 4 giorni e di tornare per tutte le visite di follow-up (il paziente è responsabile del costo del viaggio e dell'alloggio mentre si trova a Orlando)

Criteri di esclusione:

  1. L'impossibilità di ottenere tutte le cartelle cliniche pertinenti, comprese le note mediche pertinenti, i risultati di laboratorio e le immagini radiografiche, relative alla lesione originale, al ricovero e alla riabilitazione, devono essere inviate al team di ricerca FHFC 14 giorni prima del trattamento programmato con sangue del cordone ombelicale dello studio. Ho bisogno di una risonanza magnetica cerebrale con sequenza flair di meno di 2 settimane.
  2. Evidenza radiografica recente (imaging eseguito nelle ultime 2 settimane) di ictus esteso come evidenziato da una lesione >100 ml
  3. Infarti multifocali alla risonanza magnetica di screening.
  4. Evidenza di encefalopatia ipossico-ischemica allo screening MRI.
  5. Coagulopatia non corretta durante il periodo basale definito come INR > 1,4; PTT> 35 secondi; PLT < 100.000

  6. Storia nota di:

    1. Infezione diagnosticata di recente (nelle ultime 2 settimane) che richiede trattamento e/o intervento medico
    2. Malattia renale o funzione renale alterata come definita da creatinina sierica > 1,5 mg/dL al momento del ricovero
    3. Malattia epatica o funzionalità epatica alterata come definita da SGPT > 150 U/L e/o T. Bilirubina >1,3 mg/dL all'arruolamento
    4. Malignità
    5. Immunosoppressione come definita da WBC <3 (10x3) al momento del ricovero
    6. HIV
  7. Qualsiasi evidenza di infezione materna attiva durante la gravidanza (epatite A, epatite B, epatite C, HIV 1, HIV 2, virus T-linfotropico umano (HTLV) 1, HTLV 2
  8. Polmonite o malattia polmonare cronica che richiede ossigeno
  9. Contaminazione del campione di sangue cordonale
  10. Partecipazione a uno studio di intervento simultaneo
  11. Desiderio di donazione di organi in caso di morte
  12. Riluttanza o impossibilità a rimanere per almeno quattro giorni dopo l'infusione di sangue del cordone ombelicale (se dovessero sorgere problemi dopo l'infusione) e a tornare per le visite di follow-up di 6 mesi e 1 anno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Infusione di sangue cordonale
Infusione di sangue cordonale autologo
Biologico: Infusione di sangue cordonale autologo
Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultato composito: sicurezza emodinamica
Lasso di tempo: 1 anno

Tre indici emodinamici primari e due secondari saranno monitorati come indici di stabilità emodinamica durante i periodi di infusione e post-infusione. La frequenza cardiaca, la pressione sanguigna e la saturazione di ossigeno verranno registrate ogni 5 minuti durante l'infusione, ogni 30 minuti per 2 ore dopo l'infusione e poi ogni ora per 6 ore. Una riduzione consistente e non isolata del 20% in uno qualsiasi di questi indici richiederà ulteriori manovre per ripristinare la MAP.

Come indici di stabilità emodinamica verranno monitorati due indici emodinamici secondari: riempimento capillare e frequenza cardiaca. Il prolungamento del riempimento capillare di 2 secondi rispetto al basale e/o una variazione >20% della frequenza cardiaca durante la procedura richiederà una valutazione dell'eziologia del cambiamento dello stato emodinamico. Un evento avverso sarà definito come una riduzione prolungata (> 10 minuti) >20% della MAP. Diminuzioni transitorie della MAP che rispondono all'infusione di fluidi o inotropi non saranno considerate eventi avversi.
1 anno
Esito composito: sicurezza polmonare
Lasso di tempo: 1 anno
Esiste una preoccupazione per quanto riguarda l'infusione sistemica di leucociti in modo concentrato. Teoricamente, i monociti attivati ​​potrebbero funzionare per migliorare la migrazione dei PMN nel polmone, poiché il polmone è il principale filtro di "primo passaggio" per l'infusione endovenosa di qualsiasi prodotto cellulare. La lesione d'organo mediata da PMN si verifica tipicamente in un periodo di 6-24 ore. Sulla base di ciò, le radiografie del torace saranno eseguite e valutate al basale e al giorno 1 post-infusione. Le radiografie del torace saranno valutate per l'infusione sistemica di leucociti in modo concentrato. Inoltre, la saturazione di ossigeno nel sangue sarà monitorata dal saturimetro da dito. Una disfunzione respiratoria moderata entro le prime 48 ore dall'infusione sarà considerata un evento avverso ma non garantirà l'interruzione della sperimentazione a meno che non sia raccomandato dal DSMB. In caso di disfunzione polmonare, verrà somministrata una terapia di supporto standard. Sintomi/eventi polmonari corrispondenti al Grado 3 CTCAE v3.0 attiveranno le regole di arresto.
1 anno
Esito composito: sicurezza renale
Lasso di tempo: 1 anno
Per ridurre al minimo l'effetto del DSMO, il nostro prodotto hUCB verrà lavato secondo le procedure operative standard prima dell'infusione. Sebbene improbabile, è possibile che rimanga una certa quantità di DMSO che potrebbe causare tossicità. La funzione/gli eventi renali corrispondenti al Grado 3 CTCAE v3.0 attiveranno le regole di arresto
1 anno
Risultato composito: sicurezza neurologica
Lasso di tempo: 1 anno
Lo stato neurologico acuto del paziente verrà monitorato fino alla dimissione. I dati registrati ogni 4 ore includono GCS, dimensioni/reattività pupillare, valutazione motoria/sensoriale delle estremità e attività convulsiva dall'infusione alla dimissione. L'evento del SNC di grado 3-5, come definito nell'NCI CTCAE v3.0, che si verifica entro 12 ore dall'infusione del prodotto cellulare attiverà le regole di interruzione. Altre modifiche temporalmente correlate all'infusione di hUCB (quegli eventi che si verificano entro 12 ore dall'infusione) saranno considerate associate al protocollo e registrate come evento avverso.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
EEG
Lasso di tempo: 1 anno
Anamnesi inclusa la frequenza attuale delle crisi e il regime anticonvulsivante. Confronto tra gli attuali risultati dell'EEG e gli studi precedenti.
1 anno
Motore fine e lordo
Lasso di tempo: 1 anno
Anamnesi e risultati dell'esame fisico rispetto alla valutazione precedente. Test SSEP rispetto ai test precedenti. Classificazione MACS e GMFCS rispetto alle valutazioni precedenti.
1 anno
Lingua
Lasso di tempo: 1 anno
La lingua sarà valutata prima del trattamento e durante le visite di follow-up 6 mesi e 1 anno. Le valutazioni complete includeranno misure di espressione del linguaggio, ricezione e funzionamento orale-motorio. I test formali includono: The Preschool Language Scale, Fifth Edition (PLS-5), Expressive Vocabulary Test, Second Edition (EVT-2) e Peabody Picture Vocabulary Test, Fourth Edition (PPVT-4). Le misure informali includono: inventario fonetico, valutazione motoria orale e The Rossetti Infant-Toddler Language Scale.
1 anno
Discorso
Lasso di tempo: 1 anno
Il linguaggio sarà valutato prima del trattamento e durante le visite di follow-up 6 mesi e 1 anno. Le valutazioni complete includeranno misure di produzione del parlato. I test formali includono: The Comprehensive Assessment of Spoken Language (CASL) e The Arizona Articulation Proficiency Scale - Terza edizione.
1 anno
Vescica: urodinamica
Lasso di tempo: 1 anno
Le domande incentrate sull'addestramento alla toilette e sulla continenza saranno incluse nella storia del paziente. Verranno eseguiti anche i test CMG e confrontati con i precedenti test CMG.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

James Baumgartner, MD

Collaboratori

Cord Blood Registry, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2015

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

2 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 443002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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