Seguridad del tratamiento autólogo con sangre de cordón umbilical humano para el accidente cerebrovascular isquémico arterial perinatal
16 de marzo de 2022 actualizado por: James Baumgartner, MD
Seguridad del tratamiento perinatal con sangre autóloga de cordón umbilical humano
La sangre autóloga del cordón umbilical humano (hUCB) almacenada en Cord Blood Registry se administrará a los niños que hayan sufrido un accidente cerebrovascular isquémico arterial perinatal.
El objetivo es determinar si la infusión de hUCB es segura, si mejora el resultado funcional tardío, si el tratamiento con hUCB mejora la respuesta fisiológica en el SSEP y el EEG del niño, y el efecto de la infusión de hUCB en la alteración de los hallazgos anatómicos en la resonancia magnética.
Descripción general del estudio
Estado
Suspendido
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La sangre autóloga del cordón umbilical humano (hUCB) almacenada en Cord Blood Registry se administrará a los niños que hayan sufrido un accidente cerebrovascular isquémico arterial perinatal.
Los sujetos vendrán a Orlando para una prueba previa que incluirá una resonancia magnética, SSEP, urodinámica, análisis de sangre: CBC, CMP, panel de función hepática, PT/PTT/INR, radiografía de tórax, EEG, clasificación de función motora gruesa, sistema de clasificación de habilidad manual y un Evaluación del Habla y Lenguaje.
Después de la prueba previa, los sujetos recibirán su infusión de sangre de cordón umbilical autóloga por vía intravenosa. Luego, los sujetos serán monitoreados durante 24 horas después de la infusión. Después de 24 horas, el sujeto se someterá a análisis de sangre repetidos y una radiografía de tórax. Los sujetos luego serán dados de alta a casa.
Los sujetos realizarán un seguimiento en Orlando a los 6 meses y 1 año después de la infusión. Las pruebas de seguimiento repetirán los exámenes realizados en la prueba previa.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Florida Hospital for Children
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes a 6 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Entre las 6 semanas y los 6 años de edad el día de la infusión de sangre del cordón umbilical del estudio.
- La resonancia magnética documentó infarto de distribución arterial única.
- Lesión inicial que ocurre en el período prenatal o perinatal
- Capacidad del niño y el cuidador para viajar a Orlando y permanecer durante al menos 4 días y regresar para todas las visitas de seguimiento (el paciente es responsable del costo del viaje y el alojamiento mientras esté en Orlando)
Criterio de exclusión:
- La imposibilidad de obtener todos los registros médicos pertinentes, incluidas las notas médicas pertinentes, los hallazgos de laboratorio y las imágenes radiográficas, relacionados con la lesión original, la hospitalización y la rehabilitación, deben enviarse al equipo de investigación de FHFC 14 días antes del tratamiento programado con sangre del cordón umbilical. Necesita resonancia magnética cerebral con secuencia flair <2 semanas.
- Evidencia radiográfica reciente (imágenes realizadas en las últimas 2 semanas) de accidente cerebrovascular extenso como lo demuestra una lesión de >100 ml
- Infartos multifocales en la RM de cribado.
- Evidencia de encefalopatía hipóxico-isquémica en la resonancia magnética de detección.
- coagulopatía no corregida durante el período basal definida como INR > 1,4; PTT > 35 seg; PLT < 100.000
Historia conocida de:
- Infección recientemente diagnosticada (dentro de las últimas 2 semanas) que requiere tratamiento y/o intervención médica
- Enfermedad renal o alteración de la función renal definida por creatinina sérica >1,5 mg/dl al ingreso
- Enfermedad hepática o alteración de la función hepática definida por SGPT > 150 U/L y/o bilirrubina T. > 1,3 mg/dL en el momento de la inscripción
- Malignidad
- Inmunosupresión definida por WBC < 3 (10x3) al ingreso
- VIH
- Cualquier evidencia de infección materna activa durante el embarazo (Hepatitis A, Hepatitis B, Hepatitis C, VIH 1, VIH 2, Virus linfotrópico T humano (HTLV) 1, HTLV 2
- Neumonía o enfermedad pulmonar crónica que requiere oxígeno
- Contaminación de la muestra de sangre del cordón umbilical
- Participación en un estudio de intervención concurrente
- Deseo de donación de órganos en caso de fallecimiento
- Falta de voluntad o incapacidad para quedarse durante al menos cuatro días después de la infusión de sangre del cordón umbilical (en caso de que surja algún problema después de la infusión) y para regresar a las visitas de seguimiento de 6 meses y 1 año
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Infusión de sangre de cordón
Infusión autóloga de sangre de cordón
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Infusión intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Resultado compuesto: seguridad hemodinámica
Periodo de tiempo: 1 año
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Se controlarán tres índices hemodinámicos primarios y dos secundarios como índices de estabilidad hemodinámica a lo largo de los períodos de infusión y postinfusión. La frecuencia cardíaca, la presión arterial y la saturación de oxígeno se registrarán cada 5 minutos durante la infusión, cada 30 minutos durante 2 horas después de la infusión y luego cada hora durante 6 horas. Una disminución constante y no aislada del 20 % en cualquiera de estos índices será una maniobra adicional inmediata para restaurar el MAP. Se controlarán dos índices hemodinámicos secundarios como índices de estabilidad hemodinámica: el llenado capilar y la frecuencia cardíaca. La prolongación del llenado capilar por 2 segundos desde la línea de base y/o un cambio de >20% en la frecuencia cardíaca durante el procedimiento impulsará una evaluación en cuanto a la etiología del cambio en el estado hemodinámico. Un evento adverso se definirá como una disminución sostenida (> 10 minutos)> 20% en MAP. Las disminuciones transitorias de MAP que responden a la infusión de líquidos o inotrópicos no se considerarán eventos adversos. |
1 año
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Resultado compuesto: seguridad pulmonar
Periodo de tiempo: 1 año
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Existe una preocupación con respecto a la infusión sistémica de leucocitos de manera concentrada.
Teóricamente, los monocitos activados podrían funcionar para mejorar la migración de PMN al pulmón, ya que el pulmón es el filtro primario de "primer paso" para la infusión intravenosa de cualquier producto celular.
La lesión de órganos mediada por PMN generalmente ocurre en un período de tiempo de 6 a 24 horas.
En base a esto, se realizarán y evaluarán radiografías de tórax al inicio y en el día 1 posterior a la infusión. Se evaluarán las radiografías de tórax para la infusión sistémica de leucocitos de manera concentrada.
Además, la saturación de oxígeno en la sangre será monitoreada por un oxímetro de dedo.
La disfunción respiratoria moderada dentro de las primeras 48 horas posteriores a la infusión se considerará un evento adverso, pero no justificará la interrupción del ensayo a menos que lo recomiende el DSMB.
En caso de disfunción pulmonar, se administrará una terapia de apoyo estándar.
Los síntomas/eventos pulmonares correspondientes al CTCAE v3.0 Grado 3 activarán las reglas de parada.
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1 año
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Resultado compuesto: seguridad renal
Periodo de tiempo: 1 año
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Para minimizar el efecto de DSMO, nuestro producto hUCB se lavará de acuerdo con los procedimientos operativos estándar antes de la infusión.
Aunque es poco probable, es posible que quede alguna cantidad de DMSO que podría causar toxicidad.
Función/eventos renales correspondientes al CTCAE v3.0 Grado 3 activarán las reglas de parada
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1 año
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Resultado compuesto: seguridad neurológica
Periodo de tiempo: 1 año
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El estado neurológico agudo del paciente será monitoreado hasta que sea dado de alta.
Los datos registrados cada 4 horas incluyen GCS, tamaño/reactividad pupilar, evaluación motora/sensorial de las extremidades y actividad convulsiva desde la infusión hasta el alta.
Un evento del SNC de grado 3-5, tal como se define en NCI CTCAE v3.0, que ocurra dentro de las 12 horas posteriores a la infusión del producto celular activará las reglas de suspensión.
Otros cambios relacionados temporalmente con la infusión de hUCB (los eventos que ocurren dentro de las 12 horas posteriores a la infusión) se considerarán asociados con el protocolo y se registrarán como un evento adverso.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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EEG
Periodo de tiempo: 1 año
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Antecedentes que incluyan la frecuencia actual de las convulsiones y el régimen anticonvulsivo.
Comparación de los hallazgos EEG actuales con estudios previos.
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1 año
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Motricidad fina y gruesa
Periodo de tiempo: 1 año
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Hallazgos de la historia y el examen físico en comparación con la evaluación previa.
Pruebas SSEP en comparación con pruebas anteriores.
Clasificación MACS y GMFCS en comparación con evaluaciones anteriores.
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1 año
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Idioma
Periodo de tiempo: 1 año
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El lenguaje se evaluará antes del tratamiento y en las visitas de seguimiento a los 6 meses y al año.
Las evaluaciones completas incluirán medidas de expresión del lenguaje, recepción y funcionamiento oral-motor.
Las pruebas formales incluyen: la escala de lenguaje preescolar, quinta edición (PLS-5), la prueba de vocabulario expresivo, segunda edición (EVT-2) y la prueba de vocabulario ilustrado de Peabody, cuarta edición (PPVT-4).
Las medidas informales incluyen: inventario fonético, evaluación motora oral y la escala de lenguaje de bebés y niños pequeños de Rossetti.
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1 año
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Discurso
Periodo de tiempo: 1 año
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Se evaluará el habla antes del tratamiento y en las visitas de seguimiento a los 6 meses y al año.
Las evaluaciones completas incluirán medidas de producción del habla.
Las pruebas formales incluyen: La Evaluación Integral del Lenguaje Hablado (CASL) y la Escala de Dominio de la Articulación de Arizona - Tercera Edición.
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1 año
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Vejiga: Urodinámica
Periodo de tiempo: 1 año
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Las preguntas que se enfocan en el control de esfínteres y la continencia se incluirán en el historial del paciente.
También se realizarán pruebas de CMG y se compararán con pruebas de CMG anteriores.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2015
Finalización primaria (Anticipado)
1 de junio de 2022
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de junio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de abril de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de mayo de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de junio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de marzo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de marzo de 2022
Última verificación
1 de marzo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Necrosis
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Isquemia cerebral
- Infarto
- Carrera
- Infarto cerebral
- Accidente cerebrovascular isquémico
- Isquemia
- Infarto cerebral
Otros números de identificación del estudio
- 443002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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INDECISO
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