评估参与第 3 期研究的 PKU 成人执行功能的第 3 期子研究,165-302 (PRISM303)
评估参与第 3 期研究的苯丙酮尿症成人执行功能的第 3 期子研究,165-302
研究概览
详细说明
研究 165-303 是一项 3 期子研究,招募了大约 100 名受试者,年龄≥ 18 岁至 ≤ 70 岁,参加 3 期研究 165-302 的北京大学。
根据 165-303 协议,研究人员不会为研究参与者分配特定的干预措施。 根据研究 165-303 的协议,受试者被要求执行从 CANTAB 工具(快速视觉处理 [RVP]、空间工作记忆 [SWM] 和停止信号任务 [SST])中选择的三项任务来评估执行功能和每个受试者对其当前状态的自我感知是使用受试者整体评估问卷测量的,该问卷包含七个关于注意力、能量水平、疲倦、困惑、悲伤、愤怒和紧张的当前状态感知的问题。
施用上述工具的时间点如下,与研究 165-302 的第 2 部分和第 4 部分的时间点一致:筛选(进入第 2 部分 165-302 第 1 周第 1 天)、基线访问(第 2 部分)第 8 周),以及 165-302 研究第 4 部分不同时间点的 3 次额外研究访视。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536
- University of Kentucky Medical Center
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68198
- University of Nebraska Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准:
- 目前正在参与研究 165-302 的第 1 部分并符合参与 165-302 的第 2 部分的标准
- 在研究的性质得到解释后,在任何与研究相关的程序之前,愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书。
- 有能力完成CANTAB和科目全球评估。
- 愿意并能够遵守所有学习程序。
排除标准:
- 在研究者看来,任何使受试者处于依从性差或提前终止研究的高风险的情况
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 观测模型:队列
- 时间观点:预期
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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快速视觉处理 (RVP) 平均响应延迟(CANTAB 任务)中的基线变化
大体时间:第 2 部分第 8 周的基线
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RVP 任务衡量持续关注。 在这个任务中,一系列随机数字连续出现在屏幕中间。 受试者被要求识别一个特定的数字序列,并被要求在这个特定的数字序列出现在这一系列连续数字中时按下屏幕上的按钮。 RVP 平均延迟是受试者正确响应的评估序列块期间的平均响应延迟(延迟单位为毫秒)。 较低的分数代表更好的性能。 Pooled Active 的观察范围:-103.1 至 65.5(相对于基线的变化) Pooled Placebo 的观察范围:-10.4 至 39.0(相对于基线的变化) |
第 2 部分第 8 周的基线
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错误 4-8 框之间空间工作记忆 (SWM) 从基线的变化(CANTAB 任务)
大体时间:第 2 部分第 8 周的基线
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SWM 任务测量视觉空间工作记忆。 在此任务期间,屏幕上会出现许多框。 任务的目标是在一个盒子下面找到一个令牌并将这个令牌放在指定区域。 在每一轮中,一个盒子下面只有一个令牌,并且令牌的位置在每一轮中旋转到不同的盒子,而不是在前几轮中找到令牌的盒子。 因此要求受试者记住哪些盒子以前包含令牌,以便更好地找到以前不包含令牌的盒子下的令牌的机会和速度。 错误之间的 SWM 测量受试者重新访问先前在同一问题中找到标记的框的总次数(仅针对评估问题计算)。 Pooled Active 的观察范围:-8 到 1(相对于基线的变化) Pooled Placebo 的观察范围:-5 到 12(相对于基线的变化) 较低的分数代表更好的性能。 |
第 2 部分第 8 周的基线
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停止信号任务 (SST) 中的基线变化停止信号反应 T(CANTAB 任务)
大体时间:第 2 部分第 8 周的基线
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SST 任务测量抑制控制和认知灵活性。 SST 是一个由两部分组成的任务。 在第 1 部分中,屏幕上会出现一个箭头,要求受试者按下屏幕上与显示的箭头方向相对应的箭头按钮。 在任务的第 2 部分中,受试者遵循与第 1 部分相同的指示;但是,如果他们在显示箭头时听到听觉信号(哔哔声),则要求他们停止响应(不要按箭头按钮)。 SST 停止信号延迟是开始刺激和停止刺激之间的时间长度,在此期间受试者能够在 50% 的试验中成功抑制其反应。 时间越短代表性能越好。 Pooled Active 的观察范围:-31.6 至 48.7(相对于基线的变化) Pooled Placebo 的观察范围:47.8 至 72.5(相对于基线的变化) |
第 2 部分第 8 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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RVP A Prime 中基线的变化 - 目标灵敏度的信号检测测量(CANTAB 任务)
大体时间:第 2 部分第 8 周的基线
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RVP 任务测量持续注意力。 在这个任务中,一系列随机数字连续出现在屏幕中间。 受试者被要求识别一个特定的数字序列,并被要求在这个特定的数字序列出现在这一系列连续数字中时按下屏幕上的按钮。 RVP A 素数表示对目标的灵敏度的信号检测度量,与响应趋势无关。 本质上,衡量受试者在检测目标序列方面的能力。 Pooled Active 的观察范围:-0.004 至 0.030(相对于基线的变化) Pooled Placebo 的观察范围:-0.057 至 -0.001(相对于基线的变化) 测试得分越高代表表现越好。 |
第 2 部分第 8 周的基线
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从 SWM 策略中的基线改变 6-8 个框 - 主题用于开始新的令牌搜索的不同框的数量(CANTAB 任务)
大体时间:第 2 部分第 8 周的基线
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SWM 任务测量视觉空间工作记忆。 在此任务期间,屏幕上会出现许多框。 任务的目标是在一个盒子下面找到一个令牌并将这个令牌放在指定区域。 在每一轮中,一个盒子下面只有一个令牌,并且令牌的位置在每一轮中旋转到不同的盒子,而不是在前几轮中找到令牌的盒子。 因此要求受试者记住哪些盒子以前包含令牌,以便更好地找到以前不包含令牌的盒子下的令牌的机会和速度。 对于具有六个或更多框的评估问题,SWM 策略是主体用于开始新的令牌搜索(在同一问题中)的不同框的数量。 高分表示该策略使用不当,低分表示有效使用。 Pooled Active 的观察范围:-3 到 3(相对于基线的变化) Pooled Placebo 的观察范围:-3 到 1(相对于基线的变化) |
第 2 部分第 8 周的基线
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成功停止的 SST 比例相对于基线的变化 - 测量成功停止的已完成停止试验的比例(CANTAB 任务)
大体时间:第 2 部分第 8 周的基线
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SST 任务测量抑制控制和认知灵活性。 SST 是一个由两部分组成的任务。 在第 1 部分中,屏幕上会出现一个箭头,要求受试者按下屏幕上与显示的箭头方向相对应的箭头按钮。 在任务的第 2 部分中,受试者遵循与第 1 部分相同的指示;但是,如果他们在显示箭头时听到听觉信号(哔哔声),则要求他们停止响应(不要按箭头按钮)。 SST 停止信号延迟是开始刺激和停止刺激之间的时间长度,在此期间受试者能够在 50% 的试验中成功抑制其反应。 SST 成功停止比例衡量已完成的停止试验成功停止的比例。 测试得分越高代表表现越好。 Pooled Active 的观察范围:-0.1 到 0.05(相对于基线的变化) Pooled Placebo 的观察范围:0.0 到 0.0(相对于基线的变化) |
第 2 部分第 8 周的基线
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任:Debra Lounsbury、Principal Scientist/Medical Monitor
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 165-303
计划个人参与者数据 (IPD)
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