Une sous-étude de phase 3 pour évaluer la fonction exécutive chez les adultes atteints de PCU qui participent à l'étude de phase 3, 165-302 (PRISM303)
Une sous-étude de phase 3 pour évaluer la fonction exécutive chez les adultes atteints de phénylcétonurie qui participent à l'étude de phase 3, 165-302
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude 165-303 est une sous-étude de phase 3 portant sur environ 100 sujets, âgés de ≥ 18 à ≤ 70 ans, atteints de PCU qui participent à l'étude de phase 3, 165-302.
Selon le protocole 165-303, l'investigateur n'attribue pas d'intervention spécifique aux participants à l'étude. Conformément au protocole de l'étude 165-303, les sujets ont été invités à effectuer un ensemble sélectionné de trois tâches de l'outil CANTAB (traitement visuel rapide [RVP], mémoire de travail spatiale [SWM] et tâche de signal d'arrêt [SST]) pour évaluer La fonction exécutive et la perception de chaque sujet de son état actuel ont été mesurées à l'aide d'un questionnaire d'évaluation globale du sujet qui contient sept questions sur la perception de l'état actuel de l'attention, du niveau d'énergie, de la fatigue, de la confusion, de la tristesse, de la colère et de la tension.
Les points temporels pour l'administration des outils ci-dessus sont les suivants, qui coïncident avec les points temporels des parties 2 et 4 de l'étude 165-302 : dépistage (entrée dans la partie 2 165-302 jour 1 de la semaine 1), visite de référence (partie 2 Semaine 8), et 3 visites d'étude supplémentaires à différents moments dans la partie 4 de l'étude 165-302.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Participent actuellement à la partie 1 de l'étude 165-302 et répondent aux critères de participation à la partie 2 de l'étude 165-302
- Sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit et signé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche.
- Avoir la capacité de compléter le CANTAB et l'évaluation globale du sujet.
- Sont disposés et capables de se conformer à toutes les procédures d'étude.
Critère d'exclusion:
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance ou d'arrêt prématuré de l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans la latence de réponse moyenne du traitement visuel rapide (RVP) (tâche CANTAB)
Délai: Baseline à la partie 2 semaine 8
|
La tâche RVP mesure l'attention soutenue. Dans cette tâche, une série de chiffres aléatoires apparaît en continu au milieu de l'écran. Les sujets sont invités à reconnaître une séquence spécifique de chiffres et sont invités à appuyer sur un bouton à l'écran chaque fois que cette séquence spécifique de chiffres apparaît dans cette série de chiffres continus. La latence moyenne RVP est la latence moyenne de réponse pendant les blocs de séquence d'évaluation où le sujet a répondu correctement (les unités de latence sont des millisecondes). Les scores inférieurs représentent une meilleure performance. Plage observée pour les actifs regroupés : -103,1 à 65,5 (changement par rapport à la ligne de base) Plage observée pour le placebo regroupé : -10,4 à 39,0 (changement par rapport à la ligne de base) |
Baseline à la partie 2 semaine 8
|
|
Modification de la ligne de base dans la mémoire de travail spatiale (SWM) entre les cases d'erreurs 4 à 8 (tâche CANTAB)
Délai: Baseline à la partie 2 semaine 8
|
La tâche SWM mesure la mémoire de travail visuospatiale. Au cours de cette tâche, un certain nombre de cases apparaît sur un écran. L'objectif de la tâche est de trouver un jeton sous une boîte et de placer ce jeton dans une zone désignée. Il n'y a qu'un seul jeton sous une case à chaque tour et l'emplacement du jeton tourne à chaque tour vers une case différente, autre qu'une case dans laquelle le jeton a été trouvé lors des tours précédents. Il est donc demandé au sujet de se rappeler quelles boîtes contenaient auparavant des jetons afin d'améliorer les chances et la rapidité de trouver des jetons sous des boîtes qui ne contenaient pas auparavant de jetons. Le SWM entre les erreurs mesure le nombre total de fois que le sujet revisite une boîte dans laquelle un jeton a déjà été trouvé dans le même problème (calculé uniquement pour les problèmes évalués). Plage observée pour le groupe actif : -8 à 1 (changement par rapport à la ligne de base) Plage observée pour le groupe de placebo : -5 à 12 (changement par rapport à la ligne de base) Les scores inférieurs représentent une meilleure performance. |
Baseline à la partie 2 semaine 8
|
|
Modification de la ligne de base dans la tâche de signal d'arrêt (SST) Réaction du signal d'arrêt T (tâche CANTAB)
Délai: Baseline à la partie 2 semaine 8
|
La tâche SST mesure le contrôle inhibiteur et la flexibilité cognitive. Le SST est une tâche en 2 parties. Au cours de la partie 1, une flèche apparaît à l'écran et les sujets sont invités à appuyer sur un bouton fléché à l'écran correspondant à la direction de la flèche affichée. Pendant la partie 2 de la tâche, les sujets suivent les mêmes consignes que dans la partie 1 ; cependant, on leur demande de retenir leur réponse (n'appuyez pas sur un bouton fléché) s'ils entendent un signal sonore (bip) lorsque la flèche est affichée. Le délai du signal d'arrêt SST est la durée entre le stimulus de départ et le stimulus d'arrêt auquel le sujet est capable d'inhiber avec succès sa réponse sur 50 % des essais. Un temps inférieur représente une meilleure performance. Plage observée pour les actifs regroupés : -31,6 à 48,7 (changement par rapport à la ligne de base) Plage observée pour le placebo regroupé : 47,8 à 72,5 (changement par rapport à la ligne de base) |
Baseline à la partie 2 semaine 8
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans RVP A Prime - Mesure de détection de signal de sensibilité à la cible (tâche CANTAB)
Délai: Baseline à la partie 2 semaine 8
|
La tâche RVP mesure l'attention soutenue. Dans cette tâche, une série de chiffres aléatoires apparaît en continu au milieu de l'écran. Les sujets sont invités à reconnaître une séquence spécifique de chiffres et sont invités à appuyer sur un bouton à l'écran chaque fois que cette séquence spécifique de chiffres apparaît dans cette série de chiffres continus. RVP Un premier représente la mesure de détection de signal de la sensibilité à la cible, quelle que soit la tendance de réponse. Essentiellement, mesure de la capacité du sujet à détecter les séquences cibles. Plage observée pour l'actif regroupé : -0,004 à 0,030 (changement par rapport à la ligne de base) Plage observée pour le placebo regroupé : -0,057 à -0,001 (changement par rapport à la ligne de base) Un score plus élevé au test représente une meilleure performance. |
Baseline à la partie 2 semaine 8
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans les cases de la stratégie SWM 6-8 - Nombre de cases distinctes utilisées par le sujet pour commencer une nouvelle recherche d'un jeton (tâche CANTAB)
Délai: Baseline à la partie 2 semaine 8
|
La tâche SWM mesure la mémoire de travail visuospatiale. Au cours de cette tâche, un certain nombre de cases apparaît sur un écran. L'objectif de la tâche est de trouver un jeton sous une boîte et de placer ce jeton dans une zone désignée. Il n'y a qu'un seul jeton sous une case à chaque tour et l'emplacement du jeton tourne à chaque tour vers une case différente, autre qu'une case dans laquelle le jeton a été trouvé lors des tours précédents. Il est donc demandé au sujet de se rappeler quelles boîtes contenaient auparavant des jetons afin d'améliorer les chances et la rapidité de trouver des jetons sous des boîtes qui ne contenaient pas auparavant de jetons. Pour les problèmes évalués avec six cases ou plus, la stratégie SWM est le nombre de cases distinctes utilisées par le sujet pour commencer une nouvelle recherche d'un jeton (dans le même problème). Un score élevé représente une mauvaise utilisation de cette stratégie et un score faible correspond à une utilisation efficace. Plage observée pour les actifs regroupés : -3 à 3 (changement par rapport à la ligne de base) Plage observée pour le placebo regroupé : -3 à 1 (changement par rapport à la ligne de base) |
Baseline à la partie 2 semaine 8
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans la proportion SST d'arrêts réussis - Mesure la proportion d'essais d'arrêt terminés qui ont été des arrêts réussis (tâche CANTAB)
Délai: Baseline à la partie 2 semaine 8
|
La tâche SST mesure le contrôle inhibiteur et la flexibilité cognitive. Le SST est une tâche en 2 parties. Au cours de la partie 1, une flèche apparaît à l'écran et les sujets sont invités à appuyer sur un bouton fléché à l'écran correspondant à la direction de la flèche affichée. Pendant la partie 2 de la tâche, les sujets suivent les mêmes consignes que dans la partie 1 ; cependant, on leur demande de retenir leur réponse (n'appuyez pas sur un bouton fléché) s'ils entendent un signal sonore (bip) lorsque la flèche est affichée. Le délai du signal d'arrêt SST est la durée entre le stimulus de départ et le stimulus d'arrêt auquel le sujet est capable d'inhiber avec succès sa réponse sur 50 % des essais. La proportion SST d'arrêts réussis mesure la proportion d'essais d'arrêt terminés qui ont été des arrêts réussis. Un score plus élevé au test représente une meilleure performance. Plage observée pour l'actif regroupé : -0,1 à 0,05 (changement par rapport à la ligne de base) Plage observée pour le placebo regroupé : 0,0 à 0,0 (changement par rapport à la ligne de base) |
Baseline à la partie 2 semaine 8
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 165-303
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .