Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dílčí studie fáze 3 k hodnocení výkonné funkce u dospělých s PKU, kteří se účastní studie fáze 3, 165-302 (PRISM303)

21. května 2020 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Podstudie 3. fáze k hodnocení výkonné funkce u dospělých s fenylketonurií, kteří se účastní studie 3. fáze, 165-302

Podstudie 3. fáze k hodnocení výkonné funkce u dospělých s fenylketonurií, kteří se účastní studie 3. fáze, 165-302. Zapsáno bude přibližně 100 subjektů ve věku ≥ 18 až ≤ 70 let s PKU.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie 165-303 je podstudií fáze 3, do které je zařazeno přibližně 100 subjektů ve věku ≥ 18 až ≤ 70 let s PKU, kteří se účastní studie fáze 3, 165-302.

Podle protokolu 165-303 výzkumník nepřiděluje účastníkům studie konkrétní zásah. V souladu s protokolem pro studii 165-303 byly subjekty požádány, aby provedly vybranou sadu tří úkolů z nástroje CANTAB (Rapid Visual Processing [RVP], Spatial Working Memory [SWM] a Stop Signal Task [SST]) k posouzení exekutivní funkce a vlastní vnímání aktuálního stavu každého subjektu bylo měřeno pomocí dotazníku globálního hodnocení subjektu, který obsahuje sedm otázek týkajících se vnímání aktuálního stavu pozornosti, úrovně energie, únavy, zmatenosti, smutku, hněvu a napětí.

Časové body pro podávání výše uvedených nástrojů jsou následující, které se shodují s časovými body v části 2 a části 4 studie 165-302: screening (vstup do části 2 165-302 Den 1 týdne 1), základní návštěva (část 2 8. týden) a 3 další studijní návštěvy v různých časových bodech ve 4. části studie 165-302.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

9

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s PKU, které jsou aktuálně zapsány do 165-302 Část 2.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • V současné době se účastníte části 1 studie 165-302 a splňují kritéria pro účast v části 2 studie 165-302
  • Jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  • Mít schopnost dokončit CANTAB a podstoupit globální hodnocení.
  • Jsou ochotni a schopni dodržovat všechny studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatné kompliance nebo předčasného ukončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna střední latence odezvy rychlého vizuálního zpracování (RVP) (úloha CANTAB)
Časové okno: Výchozí stav k části 2, týden 8

Úkol RVP měří trvalou pozornost. V tomto úkolu se uprostřed obrazovky nepřetržitě objevuje řada náhodných číslic. Subjekty jsou požádány, aby rozpoznaly určitou sekvenci číslic, a jsou požádány, aby stiskly tlačítko na obrazovce, kdykoli se tato specifická sekvence číslic objeví v této sérii nepřetržitých číslic.

Střední latence RVP je průměrná latence odezvy během bloků sekvence hodnocení, kdy subjekt reagoval správně (jednotky latence jsou milisekundy). Nižší skóre znamená lepší výkon.

Pozorované rozmezí pro sdružené aktivní: -103,1 až 65,5 (změna od základní linie) Pozorované rozmezí pro sdružené placebo: -10,4 až 39,0 (změna od základní linie)
Výchozí stav k části 2, týden 8
Změna od základního stavu v prostorové pracovní paměti (SWM) mezi chybami 4–8 polí (úloha CANTAB)
Časové okno: Výchozí stav k části 2, týden 8

Úloha SWM měří visuoprostorovou pracovní paměť. Během tohoto úkolu se na obrazovce objeví několik políček. Cílem úkolu je najít žeton pod krabicí a umístit tento žeton na určené místo. V každém kole je pod jednou krabicí pouze jeden žeton a umístění žetonu se v každém kole otočí do jiného pole, než je pole, ve kterém byl žeton nalezen v předchozích kolech. Subjekt je proto požádán, aby si zapamatoval, které krabice dříve obsahovaly žetony, aby se zvýšila šance a rychlost nalezení žetonů pod krabicemi, které dříve žetony neobsahovaly.

SWM mezi chybami měří celkový počet, kolikrát subjekt znovu navštíví schránku, ve které byl dříve nalezen token ve stejném problému (počítáno pouze pro hodnocené problémy).

Pozorovaný rozsah pro sdružené aktivní: -8 až 1 (změna od základní linie) Pozorovaný rozsah pro sdružené placebo: -5 až 12 (změna od základní linie)

Nižší skóre znamená lepší výkon.
Výchozí stav k části 2, týden 8
Změna od základní linie v úloze Stop Signal (SST) Stop Signal Reaction T (CANTAB Task)
Časové okno: Výchozí stav k části 2, týden 8

Úloha SST měří inhibiční kontrolu a kognitivní flexibilitu. SST je úkol sestávající ze dvou částí. Během části 1 se na obrazovce objeví šipka a subjekty jsou požádány, aby stiskly tlačítko se šipkou na obrazovce, které odpovídá směru zobrazené šipky. Během části 2 úkolu se subjekty řídí stejnými pokyny jako v části 1; jsou však požádáni, aby odmítli svou odpověď (nestiskli tlačítko se šipkou), pokud při zobrazení šipky uslyší zvukový signál (pípnutí).

Zpoždění signálu zastavení SST je doba mezi stimulem go a stimulem zastavení, při kterém je subjekt schopen úspěšně inhibovat svou reakci v 50 % pokusů. Nižší čas znamená lepší výkon.

Pozorované rozmezí pro sdružené aktivní: -31,6 až 48,7 (změna od základní linie) Pozorované rozmezí pro sdružené placebo: 47,8 až 72,5 (změna od základní linie)
Výchozí stav k části 2, týden 8

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v RVP A Prime – Měření citlivosti k cíli detekce signálu (úloha CANTAB)
Časové okno: Výchozí stav k části 2, týden 8

Úkol RVP měří trvalou pozornost. V tomto úkolu se uprostřed obrazovky nepřetržitě objevuje řada náhodných číslic. Subjekty jsou požádány, aby rozpoznaly určitou sekvenci číslic, a jsou požádány, aby stiskly tlačítko na obrazovce, kdykoli se tato specifická sekvence číslic objeví v této sérii nepřetržitých číslic.

RVP A prime představuje míru citlivosti k detekci signálu na cíl bez ohledu na tendenci odezvy. V podstatě měření toho, jak dobrý je subjekt v detekci cílových sekvencí.

Pozorované rozmezí pro sdružené aktivní: -0,004 až 0,030 (změna od základní linie) Pozorované rozmezí pro sdružené placebo: -0,057 až -0,001 (změna od základní linie)

Vyšší skóre v testu znamená lepší výkon.
Výchozí stav k části 2, týden 8
Změna od základní linie ve strategii SWM 6–8 polí – Počet odlišných polí, které subjekt používá k zahájení nového hledání tokenu (úloha CANTAB)
Časové okno: Výchozí stav k části 2, týden 8

Úloha SWM měří visuoprostorovou pracovní paměť. Během tohoto úkolu se na obrazovce objeví několik políček. Cílem úkolu je najít žeton pod krabicí a umístit tento žeton na určené místo. V každém kole je pod jednou krabicí pouze jeden žeton a umístění žetonu se v každém kole otočí do jiného pole, než je pole, ve kterém byl žeton nalezen v předchozích kolech. Subjekt je proto požádán, aby si zapamatoval, které krabice dříve obsahovaly žetony, aby se zvýšila šance a rychlost nalezení žetonů pod krabicemi, které dříve žetony neobsahovaly.

Pro hodnocené problémy se šesti nebo více boxy je SWM strategie počet různých boxů, které subjekt použije k zahájení nového hledání tokenu (v rámci stejného problému). Vysoké skóre představuje špatné využití této strategie a nízké skóre se rovná efektivnímu využití.

Pozorovaný rozsah pro sdružené aktivní: -3 až 3 (změna od základní linie) Pozorovaný rozsah pro sdružené placebo: -3 až 1 (změna od základní linie)
Výchozí stav k části 2, týden 8
Změna od základní linie v SST Podíl úspěšných zastávek – měří podíl dokončených zastávek, které byly úspěšnými zastávkami (úloha CANTAB)
Časové okno: Výchozí stav k části 2, týden 8

Úloha SST měří inhibiční kontrolu a kognitivní flexibilitu. SST je úkol sestávající ze dvou částí. Během části 1 se na obrazovce objeví šipka a subjekty jsou požádány, aby stiskly tlačítko se šipkou na obrazovce, které odpovídá směru zobrazené šipky. Během části 2 úkolu se subjekty řídí stejnými pokyny jako v části 1; jsou však požádáni, aby odmítli svou odpověď (nestiskli tlačítko se šipkou), pokud při zobrazení šipky uslyší zvukový signál (pípnutí). Zpoždění signálu zastavení SST je doba mezi stimulem go a stimulem zastavení, při kterém je subjekt schopen úspěšně inhibovat svou reakci v 50 % pokusů.

Podíl SST úspěšných zastávek měří podíl dokončených zastávkových pokusů, které byly úspěšnými zastávkami. Vyšší skóre v testu znamená lepší výkon.

Pozorovaný rozsah pro sdružené aktivní: -0,1 až 0,05 (změna od základní linie) Pozorovaný rozsah pro sdružené placebo: 0,0 až 0,0 (změna od základní linie)
Výchozí stav k části 2, týden 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. června 2015

První zveřejněno (Odhad)

11. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 165-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Administrace CANTAB a Subject Global Assessment

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit