Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-understudie til evaluering af udøvende funktion hos voksne med PKU, der deltager i fase 3-studiet, 165-302 (PRISM303)

21. maj 2020 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et fase 3-understudie til evaluering af udøvende funktion hos voksne med phenylketonuri, der deltager i fase 3-studiet, 165-302

Et fase 3-understudie til evaluering af eksekutiv funktion hos voksne med phenylketonuri, som deltager i fase 3-studiet, 165-302. Ca. 100 forsøgspersoner i alderen ≥ 18 til ≤ 70 år med PKU vil blive tilmeldt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse 165-303 er et fase 3-understudie, der indskriver ca. 100 forsøgspersoner i alderen ≥ 18 til ≤ 70 år med PKU, som deltager i fase 3-studiet, 165-302.

I henhold til 165-303-protokollen tildeler investigator ikke en specifik intervention til undersøgelsesdeltagerne. I overensstemmelse med protokollen for undersøgelse 165-303 blev forsøgspersonerne bedt om at udføre udvalgte sæt af tre opgaver fra CANTAB-værktøjet (Rapid Visual Processing [RVP], Spatial Working Memory [SWM] og Stop Signal Task [SST]) for at vurdere eksekutiv funktion og hver enkelt persons selvopfattelse af deres nuværende tilstand blev målt ved hjælp af et globalt vurderingsspørgeskema, der indeholder syv spørgsmål om nuværende tilstandsopfattelse af opmærksomhed, energiniveau, træthed, forvirring, tristhed, vrede og spænding.

Tidspunkterne for administration af ovenstående værktøjer er som følger, som falder sammen med tidspunkter i del 2 og del 4 af undersøgelse 165-302: screening (indgang til del 2 165-302 dag 1 i uge 1), baseline besøg (del 2) Uge 8), og 3 yderligere studiebesøg på forskellige tidspunkter i del 4 af 165-302-undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

9

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Emner med PKU, som i øjeblikket er tilmeldt 165-302 del 2.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager i øjeblikket i del 1 af undersøgelse 165-302 og opfylder kriterierne for deltagelse i del 2 af 165-302
  • Er villige og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  • Har evnen til at fuldføre CANTAB og emne global vurdering.
  • Er villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig overholdelse eller afsluttes tidligt fra undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Rapid Visual Processing (RVP) Gennemsnitlig responsforsinkelse (CANTAB-opgave)
Tidsramme: Baseline til del 2 uge 8

RVP-opgaven måler vedvarende opmærksomhed. I denne opgave vises der løbende en række tilfældige cifre midt på skærmen. Forsøgspersoner bliver bedt om at genkende en specifik sekvens af cifre og bliver bedt om at trykke på en knap på skærmen, når denne specifikke sekvens af cifre vises i denne serie af kontinuerlige cifre.

RVP-middellatens er den gennemsnitlige responslatens under vurderingssekvensblokke, hvor forsøgspersonen svarede korrekt (latensenheder er millisekunder). Lavere score repræsenterer bedre ydeevne.

Observeret interval for Pooled Active: -103,1 til 65,5 (ændring fra baseline) Observeret interval for Pooled Placebo: -10,4 til 39,0 (ændring fra baseline)
Baseline til del 2 uge 8
Skift fra baseline i spatial arbejdshukommelse (SWM) mellem fejl 4-8 felter (CANTAB-opgave)
Tidsramme: Baseline til del 2 uge 8

SWM-opgaven måler visuospatial arbejdshukommelse. I løbet af denne opgave vises et antal bokse på en skærm. Formålet med opgaven er at finde et token under en æske og at placere dette token i et udpeget område. Der er kun én token under én boks under hver runde, og placeringen af ​​tokenet roterer i hver runde til en anden boks, bortset fra en boks, hvori tokenet blev fundet i tidligere runder. Forsøgspersonen bliver derfor bedt om at huske, hvilke kasser der tidligere indeholdt poletter for at forbedre chancerne og hastigheden for at finde poletter under kasser, der ikke tidligere indeholdt poletter.

SWM mellem fejl måler det samlede antal gange, forsøgspersonen genbesøger en boks, hvori et token tidligere er blevet fundet i det samme problem (kun beregnet for vurderede problemer).

Observeret interval for Pooled Active: -8 til 1 (ændring fra baseline) Observeret interval for Pooled Placebo: -5 til 12 (ændring fra baseline)

Lavere score repræsenterer bedre ydeevne.
Baseline til del 2 uge 8
Ændring fra baseline i stopsignalopgave (SST) Stopsignalreaktion T (CANTAB-opgave)
Tidsramme: Baseline til del 2 uge 8

SST-opgaven måler hæmmende kontrol og kognitiv fleksibilitet. SST er en 2-delt opgave. Under del 1 vises en pil på skærmen, og forsøgspersoner bliver bedt om at trykke på en pileknap på skærmen, der svarer til pilens retning. Under opgavens del 2 følger forsøgspersoner de samme instruktioner som i del 1; de bliver dog bedt om at tilbageholde deres svar (tryk ikke på en piletast), hvis de hører et lydsignal (bip), når pilen vises.

SST stopsignalforsinkelse er længden af ​​tid mellem startstimulus og stopstimulus, hvor forsøgspersonen er i stand til med succes at hæmme deres respons på 50 % af forsøgene. Lavere tid repræsenterer bedre ydeevne.

Observeret interval for Pooled Active: -31,6 til 48,7 (ændring fra baseline) Observeret interval for Pooled Placebo: 47,8 til 72,5 (ændring fra baseline)
Baseline til del 2 uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i RVP A Prime - Signaldetektionsmål for følsomhed over for målet (CANTAB-opgave)
Tidsramme: Baseline til del 2 uge 8

RVP-opgaven måler vedvarende opmærksomhed. I denne opgave vises der løbende en række tilfældige cifre midt på skærmen. Forsøgspersoner bliver bedt om at genkende en specifik sekvens af cifre og bliver bedt om at trykke på en knap på skærmen, når denne specifikke sekvens af cifre vises i denne serie af kontinuerlige cifre.

RVP A prime repræsenterer signaldetektionsmålet for følsomhed over for målet, uanset responstendens. Kort sagt et mål for, hvor god individet er til at detektere målsekvenser.

Observeret interval for Pooled Active: -0,004 til 0,030 (ændring fra baseline) Observeret interval for Pooled Placebo: -0,057 til -0,001 (ændring fra baseline)

En højere score på testen repræsenterer en bedre præstation.
Baseline til del 2 uge 8
Ændring fra basislinjen i SWM-strategi 6-8 bokse - antal distinkte bokse brugt af emnet til at begynde en ny søgning efter et token (CANTAB-opgave)
Tidsramme: Baseline til del 2 uge 8

SWM-opgaven måler visuospatial arbejdshukommelse. I løbet af denne opgave vises et antal bokse på en skærm. Formålet med opgaven er at finde et token under en æske og at placere dette token i et udpeget område. Der er kun én token under én boks under hver runde, og placeringen af ​​tokenet roterer i hver runde til en anden boks, bortset fra en boks, hvori tokenet blev fundet i tidligere runder. Forsøgspersonen bliver derfor bedt om at huske, hvilke kasser der tidligere indeholdt poletter for at forbedre chancerne og hastigheden for at finde poletter under kasser, der ikke tidligere indeholdt poletter.

For vurderede problemer med seks kasser eller mere, er SWM-strategi antallet af adskilte kasser, der bruges af emnet til at begynde en ny søgning efter et token (inden for samme problem). En høj score repræsenterer dårlig brug af denne strategi, og en lav score er lig med effektiv brug.

Observeret interval for Pooled Active: -3 til 3 (ændring fra baseline) Observeret interval for Pooled Placebo: -3 til 1 (ændring fra baseline)
Baseline til del 2 uge 8
Ændring fra baseline i SST-andel af vellykkede stop - Måler andelen af ​​gennemførte stopforsøg, der var vellykkede stop (CANTAB-opgave)
Tidsramme: Baseline til del 2 uge 8

SST-opgaven måler hæmmende kontrol og kognitiv fleksibilitet. SST er en 2-delt opgave. Under del 1 vises en pil på skærmen, og forsøgspersoner bliver bedt om at trykke på en pileknap på skærmen, der svarer til pilens retning. Under opgavens del 2 følger forsøgspersoner de samme instruktioner som i del 1; de bliver dog bedt om at tilbageholde deres svar (tryk ikke på en piletast), hvis de hører et lydsignal (bip), når pilen vises. SST stopsignalforsinkelse er længden af ​​tid mellem startstimulus og stopstimulus, hvor forsøgspersonen er i stand til med succes at hæmme deres respons på 50 % af forsøgene.

SST-andel af vellykkede stop måler andelen af ​​gennemførte stopforsøg, der var succesfulde stop. En højere score på testen repræsenterer en bedre præstation.

Observeret område for Pooled Active: -0,1 til 0,05 (ændring fra baseline) Observeret område for Pooled Placebo: 0,0 til 0,0 (ændring fra baseline)
Baseline til del 2 uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juni 2015

Først opslået (Skøn)

11. juni 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 165-303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med Administration af CANTAB og Subject Global Assessment

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner