Un subestudio de fase 3 para evaluar la función ejecutiva en adultos con PKU que participan en el estudio de fase 3, 165-302 (PRISM303)
Un subestudio de fase 3 para evaluar la función ejecutiva en adultos con fenilcetonuria que participan en el estudio de fase 3, 165-302
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio 165-303 es un subestudio de fase 3 en el que participan aproximadamente 100 sujetos, de ≥ 18 a ≤ 70 años de edad, con PKU que participan en el estudio de fase 3, 165-302.
Según el protocolo 165-303, el investigador no asigna una intervención específica a los participantes del estudio. De acuerdo con el protocolo del Estudio 165-303, se pidió a los sujetos que realizaran un conjunto seleccionado de tres tareas de la herramienta CANTAB (Procesamiento visual rápido [RVP], Memoria de trabajo espacial [SWM] y Tarea de señal de parada [SST]) para evaluar La función ejecutiva y la autopercepción de cada sujeto sobre su estado actual se midió mediante un cuestionario de evaluación global del sujeto que contiene siete preguntas sobre el estado actual de percepción de atención, nivel de energía, cansancio, confusión, tristeza, ira y tensión.
Los puntos de tiempo para administrar las herramientas anteriores son los siguientes, que coinciden con los puntos de tiempo en la parte 2 y la parte 4 del Estudio 165-302: detección (entrada en la Parte 2 165-302 Día 1 de la Semana 1), visita inicial (Parte 2 Semana 8), y 3 visitas de estudio adicionales en diferentes momentos en la Parte 4 del estudio 165-302.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky Medical Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Están participando actualmente en la Parte 1 del Estudio 165-302 y cumplen con los criterios para participar en la Parte 2 de 165-302
- Están dispuestos y son capaces de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
- Tener la capacidad de completar el CANTAB y la evaluación global de la materia.
- Están dispuestos y son capaces de cumplir con todos los procedimientos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, coloque al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente o de terminación anticipada del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor inicial en la latencia de respuesta media del procesamiento visual rápido (RVP) (tarea CANTAB)
Periodo de tiempo: Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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La tarea RVP mide la atención sostenida. En esta tarea, una serie de dígitos aleatorios aparecen continuamente en el medio de la pantalla. Se les pide a los sujetos que reconozcan una secuencia específica de dígitos y que presionen un botón en la pantalla cada vez que esta secuencia específica de dígitos aparece dentro de esta serie de dígitos continuos. La latencia media de RVP es la latencia de respuesta media durante los bloques de secuencia de evaluación en los que el sujeto respondió correctamente (las unidades de latencia son milisegundos). Las puntuaciones más bajas representan un mejor rendimiento. Rango observado para Pooled Active: -103,1 a 65,5 (cambio desde el inicio) Rango observado para Pooled Placebo: -10,4 a 39,0 (cambio desde el inicio) |
Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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Cambio desde la línea de base en la memoria de trabajo espacial (SWM) entre errores 4-8 cajas (tarea CANTAB)
Periodo de tiempo: Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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La tarea SWM mide la memoria de trabajo visuoespacial. Durante esta tarea, aparecen varios cuadros en una pantalla. El objetivo de la tarea es encontrar una ficha debajo de una caja y colocar esta ficha en un área designada. Solo hay una ficha debajo de una casilla durante cada ronda y la ubicación de la ficha rota en cada ronda a una casilla diferente, distinta de la casilla dentro de la cual se encontró la ficha en rondas anteriores. Por lo tanto, se le pide al sujeto que recuerde qué cajas contenían previamente fichas para mejorar las posibilidades y la velocidad de encontrar fichas debajo de cajas que previamente no contenían fichas. SWM entre errores mide el número total de veces que el sujeto vuelve a visitar un cuadro en el que se ha encontrado previamente un token en el mismo problema (calculado solo para problemas evaluados). Rango observado para Combinado Activo: -8 a 1 (cambio desde el inicio) Rango observado para Combinado Placebo: -5 a 12 (cambio desde el inicio) Las puntuaciones más bajas representan un mejor rendimiento. |
Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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Cambio desde la línea de base en la tarea de señal de parada (SST) Reacción de señal de parada T (tarea CANTAB)
Periodo de tiempo: Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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La tarea SST mide el control inhibitorio y la flexibilidad cognitiva. El SST es una tarea de 2 partes. Durante la parte 1, aparece una flecha en la pantalla y se les pide a los sujetos que presionen un botón de flecha en la pantalla correspondiente a la dirección de la flecha mostrada. Durante la parte 2 de la tarea, los sujetos siguen las mismas instrucciones que en la parte 1; sin embargo, se les pide que retengan su respuesta (no presionen un botón de flecha) si escuchan una señal auditiva (pitido) cuando se muestra la flecha. El retraso de la señal de parada de SST es el período de tiempo entre el estímulo de marcha y el estímulo de parada en el que el sujeto puede inhibir con éxito su respuesta en el 50 % de los intentos. Un tiempo más bajo representa un mejor rendimiento. Rango observado para Pooled Active: -31,6 a 48,7 (cambio desde el inicio) Rango observado para Pooled Placebo: 47,8 a 72,5 (cambio desde el inicio) |
Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde la línea de base en RVP A Prime - Medida de detección de señal de sensibilidad al objetivo (tarea CANTAB)
Periodo de tiempo: Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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La tarea RVP mide la atención sostenida. En esta tarea, una serie de dígitos aleatorios aparecen continuamente en el medio de la pantalla. Se les pide a los sujetos que reconozcan una secuencia específica de dígitos y que presionen un botón en la pantalla cada vez que esta secuencia específica de dígitos aparece dentro de esta serie de dígitos continuos. RVP Un primo representa la medida de detección de señal de sensibilidad al objetivo, independientemente de la tendencia de respuesta. En esencia, mide qué tan bueno es el sujeto para detectar secuencias objetivo. Rango observado para Pooled Active: -0,004 a 0,030 (cambio desde el inicio) Rango observado para Pooled Placebo: -0,057 a -0,001 (cambio desde el inicio) Una puntuación más alta en la prueba representa un mejor desempeño. |
Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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Cambio desde la línea de base en la estrategia SWM 6-8 Casillas: número de casillas distintas utilizadas por el sujeto para comenzar una nueva búsqueda de un token (tarea CANTAB)
Periodo de tiempo: Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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La tarea SWM mide la memoria de trabajo visuoespacial. Durante esta tarea, aparecen varios cuadros en una pantalla. El objetivo de la tarea es encontrar una ficha debajo de una caja y colocar esta ficha en un área designada. Solo hay una ficha debajo de una casilla durante cada ronda y la ubicación de la ficha rota en cada ronda a una casilla diferente, distinta de la casilla dentro de la cual se encontró la ficha en rondas anteriores. Por lo tanto, se le pide al sujeto que recuerde qué cajas contenían previamente fichas para mejorar las posibilidades y la velocidad de encontrar fichas debajo de cajas que previamente no contenían fichas. Para problemas evaluados con seis casillas o más, la estrategia SWM es el número de casillas distintas utilizadas por el sujeto para comenzar una nueva búsqueda de una ficha (dentro del mismo problema). Una puntuación alta representa un uso deficiente de esta estrategia y una puntuación baja equivale a un uso eficaz. Rango observado para Activo combinado: -3 a 3 (cambio desde el inicio) Rango observado para Placebo combinado: -3 a 1 (cambio desde el inicio) |
Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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Cambio desde la línea de base en SST Proporción de paradas exitosas: mide la proporción de pruebas de parada completadas que fueron paradas exitosas (tarea CANTAB)
Periodo de tiempo: Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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La tarea SST mide el control inhibitorio y la flexibilidad cognitiva. El SST es una tarea de 2 partes. Durante la parte 1, aparece una flecha en la pantalla y se les pide a los sujetos que presionen un botón de flecha en la pantalla correspondiente a la dirección de la flecha mostrada. Durante la parte 2 de la tarea, los sujetos siguen las mismas instrucciones que en la parte 1; sin embargo, se les pide que retengan su respuesta (no presionen un botón de flecha) si escuchan una señal auditiva (pitido) cuando se muestra la flecha. El retraso de la señal de parada de SST es el período de tiempo entre el estímulo de marcha y el estímulo de parada en el que el sujeto puede inhibir con éxito su respuesta en el 50 % de los intentos. La proporción de SST de paradas exitosas mide la proporción de pruebas de parada completadas que fueron paradas exitosas. Una puntuación más alta en la prueba representa un mejor desempeño. Rango observado para Pooled Active: -0,1 a 0,05 (cambio desde el inicio) Rango observado para Pooled Placebo: 0,0 a 0,0 (cambio desde el inicio) |
Línea de base a la Parte 2 Semana 8
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- 165-303
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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