Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

3. fázisú altanulmány a 3. fázisú vizsgálatban részt vevő PKU-s felnőttek végrehajtó funkcióinak értékelésére, 165-302 (PRISM303)

2020. május 21. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

3. fázisú alvizsgálat a fenilketonuriás felnőttek végrehajtó funkcióinak értékelésére, akik részt vesznek a 3. fázisú vizsgálatban, 165-302

3. fázisú alvizsgálat a fenilketonuriában szenvedő felnőttek végrehajtó funkcióinak értékelésére, akik részt vesznek a 3. fázisú vizsgálatban, 165-302. Körülbelül 100, ≥ 18 és ≤ 70 év közötti, PKU-val rendelkező alanyt vesznek fel.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

A 165-303. számú vizsgálat egy 3. fázisú alvizsgálat, amelyben körülbelül 100 alany vett részt, életkoruk ≥ 18 és ≤ 70 év között, a PKU-val, akik részt vesznek a 3. fázisú vizsgálatban, 165-302.

A 165-303 protokoll szerint a vizsgáló nem rendel konkrét beavatkozást a vizsgálat résztvevőihez. A 165-303-as vizsgálat protokolljával összhangban az alanyokat arra kérték, hogy hajtsanak végre három kiválasztott feladatsort a CANTAB eszközből (Rapid Visual Processing [RVP], Spatial Working Memory [SWM] és Stop Signal Task [SST]) az értékelés érdekében. A végrehajtó funkciót és az egyes alanyok aktuális állapotáról alkotott önértékelését egy alany globális értékelő kérdőív segítségével mérték, amely hét kérdést tartalmaz a figyelem aktuális állapotáról, az energiaszintről, a fáradtságról, a zavartságról, a szomorúságról, a haragról és a feszültségről.

A fenti eszközök beadásának időpontjai a következők, amelyek egybeesnek a 165-302 vizsgálat 2. és 4. részében szereplő időpontokkal: szűrés (belépés a 2. részbe 165-302, az 1. hét 1. napja), kiindulási látogatás (2. rész) 8. hét), és 3 további tanulmányi látogatás különböző időpontokban a 165-302 tanulmány 4. részében.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

9

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

PKU-val rendelkező alanyok, akik jelenleg a 165-302 2. részbe vannak beiratkozva.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Jelenleg a 165-302-es tanulmány 1. részében vesznek részt, és megfelelnek a 165-302-es tanulmány 2. részében való részvétel feltételeinek
  • hajlandóak és képesek írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni a vizsgálat természetének ismertetése után és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás előtt.
  • Legyen képes a CANTAB és a tantárgy globális értékelésének kitöltésére.
  • Hajlandóak és képesek megfelelni minden tanulmányi eljárásnak.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a vizsgálati alanyt a rossz megfelelés vagy a vizsgálat korai befejezése szempontjából.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a gyors vizuális feldolgozás (RVP) átlagos válaszkésleltetésében (CANTAB-feladat)
Időkeret: Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét

Az RVP feladat a tartós figyelmet méri. Ebben a feladatban egy sor véletlenszerű számjegy folyamatosan jelenik meg a képernyő közepén. Az alanyokat arra kérik, hogy ismerjenek fel egy meghatározott számjegysorozatot, és arra kérik őket, hogy nyomjanak meg egy gombot a képernyőn, amikor ez a meghatározott számsorozat megjelenik a folyamatos számjegyek sorozatán belül.

Az RVP átlagos késleltetése az átlagos válaszlatencia azon értékelési sorozatblokkok során, ahol az alany helyesen válaszolt (a késleltetés mértékegységei ezredmásodpercek). Az alacsonyabb pontszámok jobb teljesítményt jelentenek.

Megfigyelt tartomány a Pooled Active esetén: -103,1 és 65,5 között (változás az alapvonalhoz képest) Megfigyelt tartomány a Pooled Placebo esetében: -10,4 és 39,0 között (változás az alapvonalhoz képest)

Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét
Változás az alapvonalról a térbeli munkamemóriában (SWM) 4-8 hibadoboz között (CANTAB-feladat)
Időkeret: Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét

Az SWM feladat a vizuális térbeli munkamemóriát méri. A feladat során számos doboz jelenik meg a képernyőn. A feladat célja egy jelző megtalálása egy doboz alatt, és egy kijelölt helyen történő elhelyezése. Minden körben csak egy jelző van egy doboz alatt, és a jelző helye minden körben egy másik dobozba fordul, kivéve azt a dobozt, amelyben a jelzőt az előző körökben megtalálták. Ezért arra kérik az alanyt, hogy emlékezzen, mely dobozok tartalmaztak korábban tokeneket, hogy nagyobb eséllyel és gyorsabban találjanak jelzőket olyan dobozok alatt, amelyek korábban nem tartalmaztak tokent.

A hibák közötti SWM azt méri, hogy az alany hányszor ismételten felkeres egy dobozt, amelyben korábban találtak egy tokent ugyanabban a problémában (csak a kiértékelt problémákra számítva).

Megfigyelt tartomány a Pooled Active esetén: -8-tól 1-ig (változás az alapvonalhoz képest) Megfigyelt tartomány a Pooled Placebo esetén: -5 és 12 között (változás az alapvonalhoz képest)

Az alacsonyabb pontszámok jobb teljesítményt jelentenek.

Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét
Változás az alapvonalról a Stop Signal Task (SST) Stop Signal Reaction T (CANTAB Task) szakaszban
Időkeret: Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét

Az SST feladat a gátló kontrollt és a kognitív rugalmasságot méri. Az SST egy 2 részből álló feladat. Az 1. rész alatt egy nyíl jelenik meg a képernyőn, és az alanyok arra kérik, hogy nyomjanak meg egy nyíl gombot a képernyőn, amely megfelel a megjelenített nyíl irányának. A feladat 2. részében a tantárgyak ugyanazokat az utasításokat követik, mint az 1. részben; azonban megkérjük őket, hogy tartsák vissza válaszukat (ne nyomjanak meg nyílgombot), ha hallható jelet (sípolást) hallanak a nyíl kijelzésekor.

Az SST leállítási jel késleltetése az az idő, amely az indulási inger és a leállítási inger között eltelik, ameddig az alany a kísérletek 50%-ában sikeresen gátolni tudja a válaszát. Az alacsonyabb idő jobb teljesítményt jelent.

Megfigyelt tartomány a Pooled Active esetén: -31,6 és 48,7 között (változás az alapvonalhoz képest) Megfigyelt tartomány a Pooled Placebo esetében: 47,8 és 72,5 között (változás az alapvonalhoz képest)

Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalról az RVP A Prime-ban – a cél érzékenységének jelészlelési mértéke (CANTAB-feladat)
Időkeret: Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét

Az RVP feladat a tartós figyelmet méri. Ebben a feladatban egy sor véletlenszerű számjegy folyamatosan jelenik meg a képernyő közepén. Az alanyokat arra kérik, hogy ismerjenek fel egy meghatározott számjegysorozatot, és arra kérik őket, hogy nyomjanak meg egy gombot a képernyőn, amikor ez a meghatározott számsorozat megjelenik a folyamatos számjegyek sorozatán belül.

Az RVP A prime a célpontra való érzékenység jelérzékelési mértékét jelenti, függetlenül a válaszhajlamtól. Lényegében annak mérése, hogy az alany mennyire képes a célszekvenciák észlelésére.

Megfigyelt tartomány a Pooled Active esetén: -0,004 és 0,030 között (változás az alapvonalhoz képest) Megfigyelt tartomány a Pooled Placebo esetében: -0,057 és -0,001 között (változás az alapvonalhoz képest)

A teszt magasabb pontszáma jobb teljesítményt jelent.

Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét
Változás az alapvonaltól az SWM-stratégia 6-8 dobozában – Az alany által a token új keresésének megkezdéséhez használt különálló dobozok száma (CANTAB feladat)
Időkeret: Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét

Az SWM feladat a vizuális térbeli munkamemóriát méri. A feladat során számos doboz jelenik meg a képernyőn. A feladat célja egy jelző megtalálása egy doboz alatt, és egy kijelölt helyen történő elhelyezése. Minden körben csak egy jelző van egy doboz alatt, és a jelző helye minden körben egy másik dobozba fordul, kivéve azt a dobozt, amelyben a jelzőt az előző körökben megtalálták. Ezért arra kérik az alanyt, hogy emlékezzen, mely dobozok tartalmaztak korábban tokeneket, hogy nagyobb eséllyel és gyorsabban találjanak jelzőket olyan dobozok alatt, amelyek korábban nem tartalmaztak tokent.

Hat vagy több dobozzal rendelkező értékelt problémák esetén az SWM-stratégia az alany által használt különböző dobozok száma egy token új keresésének megkezdéséhez (ugyanabban a problémában). A magas pontszám ennek a stratégiának a rossz alkalmazását jelenti, az alacsony pontszám pedig a hatékony használatot jelenti.

Megfigyelt tartomány a Pooled Active esetén: -3-tól 3-ig (változás az alapvonalhoz képest) Megfigyelt tartomány a Pooled Placebo esetében: -3-tól 1-ig (változás az alapvonalhoz képest)

Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét
Változás az alapvonalhoz képest az SST sikeres megállások arányában – a sikeres leállások befejezett leállítási kísérleteinek arányát méri (CANTAB-feladat)
Időkeret: Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét

Az SST feladat a gátló kontrollt és a kognitív rugalmasságot méri. Az SST egy 2 részből álló feladat. Az 1. rész alatt egy nyíl jelenik meg a képernyőn, és az alanyok arra kérik, hogy nyomjanak meg egy nyíl gombot a képernyőn, amely megfelel a megjelenített nyíl irányának. A feladat 2. részében a tantárgyak ugyanazokat az utasításokat követik, mint az 1. részben; azonban megkérjük őket, hogy tartsák vissza válaszukat (ne nyomjanak meg nyílgombot), ha hallható jelet (sípolást) hallanak a nyíl kijelzésekor. Az SST leállítási jel késleltetése az az idő, amely az indulási inger és a leállítási inger között eltelik, ameddig az alany a kísérletek 50%-ában sikeresen gátolni tudja a válaszát.

A sikeres leállítások SST aránya azt méri, hogy a befejezett leállítási próbák milyen arányban voltak sikeresek. A teszt magasabb pontszáma jobb teljesítményt jelent.

Megfigyelt tartomány a Pooled Active esetén: -0,1 és 0,05 között (változás az alapvonalhoz képest) Megfigyelt tartomány a Pooled Placebo esetében: 0,0 és 0,0 között (változás az alapvonalhoz képest)

Kiindulási helyzet a 2. részhez 8. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. augusztus 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. június 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. június 8.

Első közzététel (Becslés)

2015. június 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. június 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 21.

Utolsó ellenőrzés

2020. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel