Un sottostudio di fase 3 per valutare la funzione esecutiva negli adulti con PKU che partecipano allo studio di fase 3, 165-302 (PRISM303)
Un sottostudio di fase 3 per valutare la funzione esecutiva negli adulti con fenilchetonuria che partecipano allo studio di fase 3, 165-302
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo Studio 165-303 è un sottostudio di Fase 3 che ha arruolato circa 100 soggetti, di età compresa tra ≥ 18 e ≤ 70 anni, affetti da PKU che partecipano allo studio di Fase 3, 165-302.
Secondo il protocollo 165-303, lo sperimentatore non assegna un intervento specifico ai partecipanti allo studio. In conformità con il protocollo per lo Studio 165-303, ai soggetti è stato chiesto di eseguire una serie selezionata di tre attività dallo strumento CANTAB (Rapid Visual Processing [RVP], Spatial Working Memory [SWM] e Stop Signal Task [SST]) per valutare la funzione esecutiva e l'autopercezione di ciascun soggetto del proprio stato attuale sono state misurate utilizzando un questionario di valutazione globale del soggetto che contiene sette domande sulla percezione dello stato attuale di attenzione, livello di energia, stanchezza, confusione, tristezza, rabbia e tensione.
I punti temporali per la somministrazione degli strumenti di cui sopra sono i seguenti, che coincidono con i punti temporali nella parte 2 e nella parte 4 dello Studio 165-302: screening (ingresso nella Parte 2 165-302 Giorno 1 della Settimana 1), visita di riferimento (Parte 2 Settimana 8) e 3 visite di studio aggiuntive in momenti diversi nella Parte 4 dello studio 165-302.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipano attualmente alla Parte 1 dello Studio 165-302 e soddisfano i criteri per la partecipazione alla Parte 2 dello Studio 165-302
- Sono disposti e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
- Avere la capacità di completare il CANTAB e sottoporre la valutazione globale.
- Sono disposti e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione che, dal punto di vista dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance o di interruzione anticipata dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione rispetto al basale nella latenza media della risposta rapida dell'elaborazione visiva (RVP) (compito CANTAB)
Lasso di tempo: Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
Il compito RVP misura l'attenzione sostenuta. In questa attività, una serie di cifre casuali appare continuamente al centro dello schermo. Ai soggetti viene chiesto di riconoscere una specifica sequenza di cifre e viene chiesto di premere un pulsante sullo schermo ogni volta che questa specifica sequenza di cifre appare all'interno di questa serie di cifre continue. La latenza media RVP è la latenza media della risposta durante i blocchi della sequenza di valutazione in cui il soggetto ha risposto correttamente (le unità di latenza sono millisecondi). I punteggi più bassi rappresentano prestazioni migliori. Intervallo osservato per Pooled Active: da -103,1 a 65,5 (variazione rispetto al basale) Intervallo osservato per Pooled Placebo: da -10,4 a 39,0 (variazione rispetto al basale) |
Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
|
Modifica dalla linea di base nella memoria di lavoro spaziale (SWM) tra gli errori 4-8 caselle (attività CANTAB)
Lasso di tempo: Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
L'attività SWM misura la memoria di lavoro visuospaziale. Durante questa attività, sullo schermo vengono visualizzate diverse caselle. L'obiettivo del compito è trovare un token sotto una scatola e posizionare questo token in un'area designata. C'è solo un gettone sotto una casella durante ogni round e la posizione del gettone ruota in ogni round in una casella diversa, diversa da una casella all'interno della quale è stato trovato il gettone nei round precedenti. Si chiede quindi al soggetto di ricordare quali caselle contenevano in precedenza gettoni in modo da migliorare le possibilità e la velocità di reperimento di gettoni sotto scatole che in precedenza non contenevano gettoni. SWM tra errori misura il numero totale di volte in cui il soggetto rivisita una casella in cui è stato precedentemente trovato un token nello stesso problema (calcolato solo per i problemi valutati). Intervallo osservato per Pooled Active: da -8 a 1 (variazione rispetto al basale) Intervallo osservato per Pooled Placebo: da -5 a 12 (variazione rispetto al basale) I punteggi più bassi rappresentano prestazioni migliori. |
Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
|
Cambiamento rispetto alla linea di base nel compito del segnale di arresto (SST) Reazione del segnale di arresto T (compito CANTAB)
Lasso di tempo: Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
Il compito SST misura il controllo inibitorio e la flessibilità cognitiva. L'SST è un'attività in 2 parti. Durante la parte 1, sullo schermo appare una freccia e ai soggetti viene chiesto di premere un pulsante freccia sullo schermo corrispondente alla direzione della freccia visualizzata. Durante la parte 2 del compito, i soggetti seguono le stesse istruzioni della parte 1; tuttavia, viene chiesto loro di sospendere la risposta (non premere un pulsante freccia) se sentono un segnale acustico (bip) quando viene visualizzata la freccia. Il ritardo del segnale di arresto SST è il periodo di tempo tra lo stimolo go e lo stimolo stop in cui il soggetto è in grado di inibire con successo la propria risposta nel 50% delle prove. Un tempo inferiore rappresenta prestazioni migliori. Intervallo osservato per Pooled Active: da -31,6 a 48,7 (variazione rispetto al basale) Intervallo osservato per Pooled Placebo: da 47,8 a 72,5 (variazione rispetto al basale) |
Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione rispetto al basale in RVP A Prime - Misura di rilevamento del segnale di sensibilità al bersaglio (compito CANTAB)
Lasso di tempo: Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
Il compito RVP misura l'attenzione sostenuta. In questa attività, una serie di cifre casuali appare continuamente al centro dello schermo. Ai soggetti viene chiesto di riconoscere una specifica sequenza di cifre e viene chiesto di premere un pulsante sullo schermo ogni volta che questa specifica sequenza di cifre appare all'interno di questa serie di cifre continue. RVP Un numero primo rappresenta la misura di rilevamento del segnale della sensibilità al bersaglio, indipendentemente dalla tendenza alla risposta. In sostanza, misura di quanto è bravo il soggetto a rilevare le sequenze target. Intervallo osservato per Pooled Active: da -0,004 a 0,030 (variazione rispetto al basale) Intervallo osservato per Pooled Placebo: da -0,057 a -0,001 (variazione rispetto al basale) Un punteggio più alto nel test rappresenta una prestazione migliore. |
Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
|
Modifica dalla linea di base nella strategia SWM 6-8 caselle - Numero di caselle distinte utilizzate dal soggetto per iniziare una nuova ricerca di un token (attività CANTAB)
Lasso di tempo: Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
L'attività SWM misura la memoria di lavoro visuospaziale. Durante questa attività, sullo schermo vengono visualizzate diverse caselle. L'obiettivo del compito è trovare un token sotto una scatola e posizionare questo token in un'area designata. C'è solo un gettone sotto una casella durante ogni round e la posizione del gettone ruota in ogni round in una casella diversa, diversa da una casella all'interno della quale è stato trovato il gettone nei round precedenti. Si chiede quindi al soggetto di ricordare quali caselle contenevano in precedenza gettoni in modo da migliorare le possibilità e la velocità di reperimento di gettoni sotto scatole che in precedenza non contenevano gettoni. Per problemi valutati con sei caselle o più, la strategia SWM è il numero di caselle distinte utilizzate dal soggetto per iniziare una nuova ricerca di un token (all'interno dello stesso problema). Un punteggio alto rappresenta uno scarso utilizzo di questa strategia e un punteggio basso equivale a un uso efficace. Intervallo osservato per Pooled Active: da -3 a 3 (variazione rispetto al basale) Intervallo osservato per Pooled Placebo: da -3 a 1 (variazione rispetto al basale) |
Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
|
Variazione rispetto al basale nella proporzione SST di arresti riusciti: misura la proporzione di prove di arresto completate che sono state arresti riusciti (compito CANTAB)
Lasso di tempo: Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
Il compito SST misura il controllo inibitorio e la flessibilità cognitiva. L'SST è un'attività in 2 parti. Durante la parte 1, sullo schermo appare una freccia e ai soggetti viene chiesto di premere un pulsante freccia sullo schermo corrispondente alla direzione della freccia visualizzata. Durante la parte 2 del compito, i soggetti seguono le stesse istruzioni della parte 1; tuttavia, viene chiesto loro di sospendere la risposta (non premere un pulsante freccia) se sentono un segnale acustico (bip) quando viene visualizzata la freccia. Il ritardo del segnale di arresto SST è il periodo di tempo tra lo stimolo go e lo stimolo stop in cui il soggetto è in grado di inibire con successo la propria risposta nel 50% delle prove. La percentuale SST di arresti riusciti misura la percentuale di prove di arresto completate che sono state arresti riusciti. Un punteggio più alto nel test rappresenta una prestazione migliore. Intervallo osservato per Pooled Active: da -0,1 a 0,05 (variazione rispetto al basale) Intervallo osservato per Pooled Placebo: da 0,0 a 0,0 (variazione rispetto al basale) |
Dal basale alla parte 2 settimana 8
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- 165-303
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .