Een fase 3-subonderzoek om de uitvoerende functie te evalueren bij volwassenen met PKU die deelnemen aan het fase 3-onderzoek, 165-302 (PRISM303)
Een fase 3-subonderzoek om de uitvoerende functie te evalueren bij volwassenen met fenylketonurie die deelnemen aan het fase 3-onderzoek, 165-302
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studie 165-303 is een fase 3-substudie waaraan ongeveer 100 proefpersonen van ≥ 18 tot ≤ 70 jaar met PKU deelnamen die deelnemen aan de fase 3-studie 165-302.
Volgens het 165-303-protocol wijst de onderzoeker geen specifieke interventie toe aan de studiedeelnemers. In overeenstemming met het protocol voor studie 165-303 werd de proefpersonen gevraagd om een geselecteerde set van drie taken uit de CANTAB-tool uit te voeren (Rapid Visual Processing [RVP], Spatial Working Memory [SWM] en Stop Signal Task [SST]) om te beoordelen uitvoerende functie en de zelfperceptie van elk onderwerp van hun huidige toestand werd gemeten met behulp van een globale beoordelingsvragenlijst die zeven vragen bevat over de perceptie van de huidige toestand van aandacht, energieniveau, vermoeidheid, verwarring, verdriet, woede en spanning.
De tijdstippen voor het toedienen van de bovenstaande hulpmiddelen zijn als volgt, die samenvallen met de tijdstippen in deel 2 en deel 4 van onderzoek 165-302: screening (toegang tot deel 2 165-302 dag 1 van week 1), basisbezoek (deel 2 week 8), en 3 aanvullende studiebezoeken op verschillende tijdstippen in deel 4 van de 165-302-studie.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Neemt momenteel deel aan deel 1 van onderzoek 165-302 en voldoet aan de criteria voor deelname aan deel 2 van onderzoek 165-302
- Bereid en in staat zijn om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures.
- De mogelijkheid hebben om de CANTAB en de globale beoordeling te voltooien.
- Bereid en in staat zijn om alle studieprocedures na te leven.
Uitsluitingscriteria:
- Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of voortijdige beëindiging van het onderzoek
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Rapid Visual Processing (RVP) Gemiddelde responslatentie (CANTAB-taak)
Tijdsspanne: Baseline naar Deel 2 Week 8
|
De RVP-taak meet volgehouden aandacht. In deze taak verschijnt continu een reeks willekeurige cijfers in het midden van het scherm. Proefpersonen wordt gevraagd een specifieke reeks cijfers te herkennen en wordt gevraagd om op een knop op het scherm te drukken telkens wanneer deze specifieke reeks cijfers binnen deze reeks doorlopende cijfers verschijnt. De gemiddelde latentie van RVP is de gemiddelde reactielatentie tijdens beoordelingsreeksblokken waarin de proefpersoon correct heeft gereageerd (Latency-eenheden zijn milliseconden). Lagere scores staan voor betere prestaties. Waargenomen bereik voor gepoolde actieve stof: -103,1 tot 65,5 (verandering ten opzichte van baseline) Waargenomen bereik voor gepoolde placebo: -10,4 tot 39,0 (verandering ten opzichte van baseline) |
Baseline naar Deel 2 Week 8
|
|
Verandering van basislijn in ruimtelijk werkgeheugen (SWM) tussen fouten 4-8 vakken (CANTAB-taak)
Tijdsspanne: Baseline naar Deel 2 Week 8
|
De SWM-taak meet het visueel-ruimtelijke werkgeheugen. Tijdens deze taak verschijnen er een aantal vakjes op een scherm. Het doel van de taak is om een fiche onder een doos te vinden en deze fiche in een aangewezen gebied te plaatsen. Tijdens elke ronde ligt er slechts één fiche onder één kist en de locatie van de fiche roteert in elke ronde naar een andere kist, anders dan een kist waarin de fiche in vorige rondes werd gevonden. De proefpersoon wordt daarom gevraagd te onthouden welke dozen eerder tokens bevatten om de kans en snelheid te vergroten om tokens te vinden onder dozen die voorheen geen tokens bevatten. SWM tussen fouten meet het totale aantal keren dat de proefpersoon een doos opnieuw bezoekt waarin eerder een token in dezelfde opgave is gevonden (alleen berekend voor beoordeelde opgaven). Waargenomen bereik voor gepoolde actieve stof: -8 tot 1 (verandering ten opzichte van baseline) Waargenomen bereik voor gepoolde placebo: -5 tot 12 (verandering ten opzichte van baseline) Lagere scores staan voor betere prestaties. |
Baseline naar Deel 2 Week 8
|
|
Verandering van basislijn in Stopsignaaltaak (SST) Stopsignaalreactie T (CANTAB-taak)
Tijdsspanne: Baseline naar Deel 2 Week 8
|
De SST-taak meet remmende controle en cognitieve flexibiliteit. De SST is een 2-delige taak. Tijdens deel 1 verschijnt er een pijl op het scherm en wordt proefpersonen gevraagd op het scherm op een pijlknop te drukken die overeenkomt met de richting van de weergegeven pijl. Tijdens deel 2 van de taak volgen proefpersonen dezelfde instructies als in deel 1; ze worden echter gevraagd om hun reactie in te houden (druk niet op een pijlknop) als ze een geluidssignaal (pieptoon) horen wanneer de pijl wordt weergegeven. SST-stopsignaalvertraging is de tijdsduur tussen de go-stimulus en de stop-stimulus waarbij de proefpersoon in 50% van de proeven zijn respons met succes kan onderdrukken. Een lagere tijd staat voor betere prestaties. Waargenomen bereik voor gepoolde actieve stof: -31,6 tot 48,7 (verandering ten opzichte van baseline) Waargenomen bereik voor gepoolde placebo: 47,8 tot 72,5 (verandering ten opzichte van baseline) |
Baseline naar Deel 2 Week 8
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van basislijn in RVP A Prime - Signaaldetectie Maatstaf van gevoeligheid voor het doel (CANTAB-taak)
Tijdsspanne: Baseline naar Deel 2 Week 8
|
De RVP-taak meet volgehouden aandacht. In deze taak verschijnt continu een reeks willekeurige cijfers in het midden van het scherm. Proefpersonen wordt gevraagd een specifieke reeks cijfers te herkennen en wordt gevraagd om op een knop op het scherm te drukken telkens wanneer deze specifieke reeks cijfers binnen deze reeks doorlopende cijfers verschijnt. RVP Een priemgetal vertegenwoordigt de signaaldetectiemaatstaf van gevoeligheid voor het doel, ongeacht de responsneiging. Meet in wezen hoe goed het onderwerp is in het detecteren van doelsequenties. Waargenomen bereik voor gepoolde actieve stof: -0,004 tot 0,030 (verandering ten opzichte van baseline) Waargenomen bereik voor gepoolde placebo: -0,057 tot -0,001 (verandering ten opzichte van baseline) Een hogere score op de test staat voor een betere prestatie. |
Baseline naar Deel 2 Week 8
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in SWM-strategie 6-8 vakken - Aantal afzonderlijke vakken gebruikt door het onderwerp om een nieuwe zoektocht naar een token te beginnen (CANTAB-taak)
Tijdsspanne: Baseline naar Deel 2 Week 8
|
De SWM-taak meet het visueel-ruimtelijke werkgeheugen. Tijdens deze taak verschijnen er een aantal vakjes op een scherm. Het doel van de taak is om een fiche onder een doos te vinden en deze fiche in een aangewezen gebied te plaatsen. Tijdens elke ronde ligt er slechts één fiche onder één kist en de locatie van de fiche roteert in elke ronde naar een andere kist, anders dan een kist waarin de fiche in vorige rondes werd gevonden. De proefpersoon wordt daarom gevraagd te onthouden welke dozen eerder tokens bevatten om de kans en snelheid te vergroten om tokens te vinden onder dozen die voorheen geen tokens bevatten. Voor beoordeelde opgaven met zes vakjes of meer is de SWM-strategie het aantal afzonderlijke vakjes dat door de proefpersoon wordt gebruikt om een nieuwe zoektocht naar een token te beginnen (binnen hetzelfde probleem). Een hoge score staat voor slecht gebruik van deze strategie en een lage score komt overeen met effectief gebruik. Waargenomen bereik voor gepoolde actieve stof: -3 tot 3 (verandering ten opzichte van baseline) Waargenomen bereik voor gepoolde placebo: -3 tot 1 (verandering ten opzichte van baseline) |
Baseline naar Deel 2 Week 8
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in SST-aandeel van geslaagde stops - meet het aandeel van voltooide stoppogingen dat geslaagde stops waren (CANTAB-taak)
Tijdsspanne: Baseline naar Deel 2 Week 8
|
De SST-taak meet remmende controle en cognitieve flexibiliteit. De SST is een 2-delige taak. Tijdens deel 1 verschijnt er een pijl op het scherm en wordt proefpersonen gevraagd op het scherm op een pijlknop te drukken die overeenkomt met de richting van de weergegeven pijl. Tijdens deel 2 van de taak volgen proefpersonen dezelfde instructies als in deel 1; ze worden echter gevraagd om hun reactie in te houden (druk niet op een pijlknop) als ze een geluidssignaal (pieptoon) horen wanneer de pijl wordt weergegeven. SST-stopsignaalvertraging is de tijdsduur tussen de go-stimulus en de stop-stimulus waarbij de proefpersoon in staat is om zijn respons met succes te onderdrukken bij 50% van de proeven. Het SST-aandeel van succesvolle stops meet het aandeel van voltooide stoppogingen dat succesvolle stops waren. Een hogere score op de test staat voor een betere prestatie. Waargenomen bereik voor gepoolde actieve stof: -0,1 tot 0,05 (verandering ten opzichte van baseline) Waargenomen bereik voor gepoolde placebo: 0,0 tot 0,0 (verandering ten opzichte van baseline) |
Baseline naar Deel 2 Week 8
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 165-303
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .