Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-delstudie for å evaluere utøvende funksjon hos voksne med PKU som deltar i fase 3-studien, 165-302 (PRISM303)

21. mai 2020 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase 3-delstudie for å evaluere utøvende funksjon hos voksne med fenylketonuri som deltar i fase 3-studien, 165-302

En fase 3-understudie for å evaluere eksekutiv funksjon hos voksne med fenylketonuri som deltar i fase 3-studien, 165-302. Omtrent 100 forsøkspersoner, i alderen ≥ 18 til ≤ 70 år, med PKU vil bli registrert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studie 165-303, er en fase 3-understudie som registrerer omtrent 100 forsøkspersoner, i alderen ≥ 18 til ≤ 70 år, med PKU som deltar i fase 3-studien, 165-302.

I henhold til 165-303-protokollen tildeler ikke etterforskeren en spesifikk intervensjon til studiedeltakerne. I samsvar med protokollen for studie 165-303 ble forsøkspersonene bedt om å utføre et utvalgt sett med tre oppgaver fra CANTAB-verktøyet (Rapid Visual Processing [RVP], Spatial Working Memory [SWM] og Stop Signal Task [SST]) for å vurdere eksekutiv funksjon og hver enkelt persons selvoppfatning av deres nåværende tilstand ble målt ved hjelp av et globalt vurderingsskjema for faget som inneholder syv spørsmål om nåværende tilstandsoppfatning av oppmerksomhet, energinivå, tretthet, forvirring, tristhet, sinne og spenning.

Tidspunktene for administrering av verktøyene ovenfor er som følger, som sammenfaller med tidspunktene i del 2 og del 4 av studie 165-302: screening (inngang i del 2 165-302 dag 1 i uke 1), baseline-besøk (del 2) Uke 8), og 3 ekstra studiebesøk på forskjellige tidspunkt i del 4 av 165-302-studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

9

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Emner med PKU som for tiden er registrert i 165-302 del 2.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltar for tiden i del 1 av studie 165-302 og oppfyller kriteriene for deltakelse i del 2 av 165-302
  • Er villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke etter at studiens art er forklart og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  • Ha evnen til å fullføre CANTAB og emne global vurdering.
  • Er villig og i stand til å overholde alle studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand som, etter etterforskerens syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig etterlevelse eller avsluttes tidlig fra studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Rapid Visual Processing (RVP) Gjennomsnittlig responsforsinkelse (CANTAB-oppgave)
Tidsramme: Grunnlinje til del 2 uke 8

RVP-oppgavetiltakene opprettholdt oppmerksomhet. I denne oppgaven vises det kontinuerlig en rekke tilfeldige sifre midt på skjermen. Forsøkspersonene blir bedt om å gjenkjenne en bestemt sekvens av sifre og blir bedt om å trykke på en knapp på skjermen hver gang denne spesifikke sekvensen av sifre vises i denne serien med kontinuerlige sifre.

RVP gjennomsnittlig latens er gjennomsnittlig responslatens under vurderingssekvensblokker der forsøkspersonen svarte riktig (latensenheter er millisekunder). Lavere score representerer bedre ytelse.

Observert område for Pooled Active: -103,1 til 65,5 (endring fra baseline) Observert område for Pooled Placebo: -10,4 til 39,0 (endring fra baseline)
Grunnlinje til del 2 uke 8
Endring fra grunnlinje i romlig arbeidsminne (SWM) mellom feil 4-8 bokser (CANTAB-oppgave)
Tidsramme: Grunnlinje til del 2 uke 8

SWM-oppgaven måler visuospatialt arbeidsminne. Under denne oppgaven vises en rekke bokser på en skjerm. Målet med oppgaven er å finne en brikke under en boks og å plassere denne brikken i et angitt område. Det er bare ett token under en boks i løpet av hver runde, og plasseringen av symbolet roterer i hver runde til en annen boks, bortsett fra en boks som symbolet ble funnet i i tidligere runder. Observanden blir derfor bedt om å huske hvilke bokser som tidligere inneholdt tokens for å bedre sjansene og hastigheten for å finne poletter under bokser som tidligere ikke inneholdt poletter.

SWM mellom feil måler det totale antallet ganger forsøkspersonen besøker en boks der et token tidligere er funnet i samme oppgave (beregnet kun for vurderte problemer).

Observert område for Pooled Active: -8 til 1 (endring fra baseline) Observert område for Pooled Placebo: -5 til 12 (endring fra baseline)

Lavere score representerer bedre ytelse.
Grunnlinje til del 2 uke 8
Endring fra baseline i stoppsignaloppgave (SST) stoppsignalreaksjon T (CANTAB-oppgave)
Tidsramme: Grunnlinje til del 2 uke 8

SST-oppgaven måler hemmende kontroll og kognitiv fleksibilitet. SST er en 2-delt oppgave. Under del 1 vises en pil på skjermen og forsøkspersonene blir bedt om å trykke på en pilknapp på skjermen som samsvarer med retningen til pilen som vises. Under del 2 av oppgaven følger fagene de samme instruksjonene som i del 1; de blir imidlertid bedt om å holde tilbake svaret (ikke trykk på en pilknapp) hvis de hører et lydsignal (pip) når pilen vises.

SST stoppsignalforsinkelse er lengden av tiden mellom go-stimulus og stoppstimulus der forsøkspersonen er i stand til å hemme responsen sin på 50 % av forsøkene. Lavere tid representerer bedre ytelse.

Observert område for Pooled Active: -31,6 til 48,7 (endring fra baseline) Observert område for Pooled Placebo: 47,8 til 72,5 (endring fra baseline)
Grunnlinje til del 2 uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i RVP A Prime - Signaldeteksjon Mål for følsomhet for målet (CANTAB-oppgave)
Tidsramme: Grunnlinje til del 2 uke 8

RVP-oppgavetiltakene opprettholdt oppmerksomhet. I denne oppgaven vises det kontinuerlig en rekke tilfeldige sifre midt på skjermen. Forsøkspersonene blir bedt om å gjenkjenne en bestemt sekvens av sifre og blir bedt om å trykke på en knapp på skjermen hver gang denne spesifikke sekvensen av sifre vises i denne serien med kontinuerlige sifre.

RVP A prime representerer signaldeteksjonsmålet for følsomhet for målet, uavhengig av responstendens. I hovedsak et mål på hvor god personen er til å oppdage målsekvenser.

Observert område for Pooled Active: -0,004 til 0,030 (endring fra baseline) Observert område for Pooled Placebo: -0,057 til -0,001 (endring fra baseline)

En høyere poengsum på testen representerer en bedre ytelse.
Grunnlinje til del 2 uke 8
Endring fra grunnlinjen i SWM-strategi 6-8 bokser - Antall distinkte bokser brukt av emnet for å starte et nytt søk etter et token (CANTAB-oppgave)
Tidsramme: Grunnlinje til del 2 uke 8

SWM-oppgaven måler visuospatialt arbeidsminne. Under denne oppgaven vises en rekke bokser på en skjerm. Målet med oppgaven er å finne en brikke under en boks og å plassere denne brikken i et angitt område. Det er bare ett token under en boks i løpet av hver runde, og plasseringen av symbolet roterer i hver runde til en annen boks, bortsett fra en boks som symbolet ble funnet i i tidligere runder. Observanden blir derfor bedt om å huske hvilke bokser som tidligere inneholdt tokens for å bedre sjansene og hastigheten for å finne poletter under bokser som tidligere ikke inneholdt tokens.

For vurderte problemer med seks bokser eller mer, er SWM-strategien antallet distinkte bokser som brukes av emnet for å starte et nytt søk etter et token (innenfor samme problem). En høy poengsum representerer dårlig bruk av denne strategien og en lav poengsum tilsvarer effektiv bruk.

Observert område for Pooled Active: -3 til 3 (endring fra baseline) Observert område for Pooled Placebo: -3 til 1 (endring fra baseline)
Grunnlinje til del 2 uke 8
Endring fra baseline i SST-andel av vellykkede stopp - måler andelen fullførte stoppforsøk som var vellykkede stopp (CANTAB-oppgave)
Tidsramme: Grunnlinje til del 2 uke 8

SST-oppgaven måler hemmende kontroll og kognitiv fleksibilitet. SST er en 2-delt oppgave. Under del 1 vises en pil på skjermen og forsøkspersonene blir bedt om å trykke på en pilknapp på skjermen som samsvarer med retningen til pilen som vises. Under del 2 av oppgaven følger fagene de samme instruksjonene som i del 1; de blir imidlertid bedt om å holde tilbake svaret (ikke trykk på en pilknapp) hvis de hører et lydsignal (pip) når pilen vises. SST stoppsignalforsinkelse er lengden av tiden mellom go-stimulus og stoppstimulus der forsøkspersonen er i stand til å hemme responsen sin på 50 % av forsøkene.

SST-andel av vellykkede stopp måler andelen fullførte stoppforsøk som var vellykkede stopp. En høyere poengsum på testen representerer en bedre ytelse.

Observert område for Pooled Active: -0,1 til 0,05 (endring fra baseline) Observert område for Pooled Placebo: 0,0 til 0,0 (endring fra baseline)
Grunnlinje til del 2 uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Studieleder: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2015

Først lagt ut (Anslag)

11. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2020

Sist bekreftet

1. mai 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 165-303

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Administrasjon av CANTAB og Subject Global Assessment

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Liberia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere