Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Подисследование фазы 3 для оценки исполнительной функции у взрослых с фенилкетонурией, которые участвуют в исследовании фазы 3, 165-302 (PRISM303)

21 мая 2020 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Подисследование фазы 3 для оценки исполнительной функции у взрослых с фенилкетонурией, которые участвуют в исследовании фазы 3, 165-302. В исследование будет включено около 100 человек в возрасте от ≥ 18 до ≤ 70 лет с фенилкетонурией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Фенилкетонурия

Вмешательство/лечение

Другой: Администрация CANTAB и глобальной оценки предмета

Подробное описание

Исследование 165-303 представляет собой субисследование фазы 3, в котором принимают участие около 100 субъектов в возрасте от 18 до 70 лет с ФКУ, которые участвуют в исследовании фазы 3, 165-302.

Согласно протоколу 165-303 исследователь не назначает конкретное вмешательство участникам исследования. В соответствии с протоколом исследования 165-303 испытуемых просили выполнить выбранный набор из трех задач из инструмента CANTAB (быстрая визуальная обработка [RVP], пространственная рабочая память [SWM] и задача стоп-сигнала [SST]) для оценки исполнительная функция и самовосприятие каждым субъектом своего текущего состояния измерялись с использованием вопросника глобальной оценки субъекта, который содержит семь вопросов о восприятии текущего состояния внимания, уровне энергии, усталости, замешательстве, печали, гневе и напряжении.

Моменты времени для введения вышеуказанных инструментов следующие, которые совпадают с моментами времени в части 2 и части 4 исследования 165-302: скрининг (вход в часть 2 165-302 день 1 недели 1), исходный визит (часть 2 8-я неделя) и 3 дополнительных учебных визита в разные моменты времени в части 4 исследования 165-302.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
    - University of Kentucky Medical Center
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
    - University Of Nebraska Medical Center
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
    - University of Oklahoma Health Sciences Center
- Oregon
  - Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
    - Oregon Health and Science University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты с ФКУ, которые в настоящее время зарегистрированы в 165-302 Часть 2.

Описание

Критерии включения:

В настоящее время участвуют в части 1 исследования 165-302 и соответствуют критериям для участия в части 2 исследования 165-302.
Готовы и способны предоставить письменное подписанное информированное согласие после объяснения характера исследования и до проведения любых процедур, связанных с исследованием.
Иметь возможность заполнить CANTAB и пройти глобальную оценку.
Готовы и способны соблюдать все процедуры обучения.

Критерий исключения:

Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима или досрочного прекращения участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение средней задержки ответа при быстрой визуальной обработке (RVP) по сравнению с исходным уровнем (задача CANTAB) Временное ограничение: От исходного уровня до части 2, неделя 8	Задача RVP измеряет устойчивое внимание. В этом задании в центре экрана постоянно появляется ряд случайных цифр. Субъектов просят распознать определенную последовательность цифр и просят нажимать кнопку на экране всякий раз, когда эта конкретная последовательность цифр появляется в этой серии непрерывных цифр. Средняя задержка RVP — это средняя задержка ответа во время блоков последовательности оценки, когда субъект ответил правильно (единицы задержки — миллисекунды). Более низкие баллы означают лучшую производительность. Наблюдаемый диапазон для объединенного активного вещества: от -103,1 до 65,5 (изменение от исходного уровня) Наблюдаемый диапазон для объединенного плацебо: от -10,4 до 39,0 (изменение от исходного уровня)	От исходного уровня до части 2, неделя 8
Изменение по сравнению с базовым уровнем пространственной рабочей памяти (SWM) между блоками ошибок 4–8 (задача CANTAB) Временное ограничение: От исходного уровня до части 2, неделя 8	Задача SWM измеряет зрительно-пространственную рабочую память. Во время выполнения этой задачи на экране появляется несколько ящиков. Цель задания — найти жетон под ящиком и поместить этот жетон в указанное место. В каждом раунде под одним ящиком находится только один жетон, и местонахождение жетона в каждом раунде меняется на другой ящик, отличный от ящика, в котором жетон был найден в предыдущих раундах. Поэтому испытуемого просят вспомнить, в каких ящиках ранее находились жетоны, чтобы повысить шансы и скорость нахождения жетонов под ящиками, в которых раньше не было жетонов. SWM между ошибками измеряет общее количество повторных посещений субъектом ящика, в котором ранее был найден жетон в той же задаче (рассчитывается только для оцениваемых задач). Наблюдаемый диапазон для объединенного активного вещества: от -8 до 1 (изменение от исходного уровня) Наблюдаемый диапазон для объединенного плацебо: от -5 до 12 (изменение от исходного уровня) Более низкие баллы означают лучшую производительность.	От исходного уровня до части 2, неделя 8
Изменение по сравнению с базовым уровнем в задаче стоп-сигнала (SST) Реакция стоп-сигнала T (задача CANTAB) Временное ограничение: От исходного уровня до части 2, неделя 8	Задача SST измеряет тормозной контроль и когнитивную гибкость. SST состоит из двух частей. Во время части 1 на экране появляется стрелка, и субъектов просят нажать кнопку со стрелкой на экране, соответствующую направлению отображаемой стрелки. Во второй части задания испытуемые следуют тем же инструкциям, что и в первой части; однако их просят воздержаться от ответа (не нажимать кнопку со стрелкой), если они услышат звуковой сигнал (звуковой сигнал) при отображении стрелки. Задержка стоп-сигнала SST — это промежуток времени между стартовым стимулом и стоп-стимулом, при котором субъект может успешно подавить свою реакцию в 50% попыток. Меньшее время означает лучшую производительность. Наблюдаемый диапазон для объединенного активного вещества: от -31,6 до 48,7 (изменение от исходного уровня) Наблюдаемый диапазон для объединенного плацебо: от 47,8 до 72,5 (изменение от исходного уровня)	От исходного уровня до части 2, неделя 8

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение по сравнению с базовым уровнем в RVP A Prime — измерение чувствительности обнаружения сигнала к цели (задача CANTAB) Временное ограничение: От исходного уровня до части 2, неделя 8	Задача RVP измеряет устойчивое внимание. В этом задании в центре экрана постоянно появляется ряд случайных цифр. Субъектов просят распознать определенную последовательность цифр и просят нажимать кнопку на экране всякий раз, когда эта конкретная последовательность цифр появляется в этой серии непрерывных цифр. RVP Штрих представляет собой меру чувствительности обнаружения сигнала к цели, независимо от тенденции ответа. По сути, мера того, насколько хорошо субъект обнаруживает целевые последовательности. Наблюдаемый диапазон для объединенного активного вещества: от -0,004 до 0,030 (изменение от исходного уровня) Наблюдаемый диапазон для объединенного плацебо: от -0,057 до -0,001 (изменение от исходного уровня) Более высокий балл в тесте означает лучшую производительность.	От исходного уровня до части 2, неделя 8
Изменение по сравнению с базовым уровнем в стратегии SWM 6-8. Блоки — количество отдельных блоков, используемых субъектом для начала нового поиска токена (задача CANTAB) Временное ограничение: От исходного уровня до части 2, неделя 8	Задача SWM измеряет зрительно-пространственную рабочую память. Во время выполнения этой задачи на экране появляется несколько ящиков. Цель задания — найти жетон под ящиком и поместить этот жетон в указанное место. В каждом раунде под одним ящиком находится только один жетон, и местонахождение жетона в каждом раунде меняется на другой ящик, отличный от ящика, в котором жетон был найден в предыдущих раундах. Поэтому испытуемого просят вспомнить, в каких ящиках ранее находились жетоны, чтобы повысить шансы и скорость нахождения жетонов под ящиками, в которых раньше не было жетонов. Для оцененных проблем с шестью или более ящиками стратегия SWM представляет собой количество различных ящиков, используемых субъектом, чтобы начать новый поиск маркера (в рамках той же проблемы). Высокий балл представляет собой плохое использование этой стратегии, а низкий балл соответствует эффективному использованию. Наблюдаемый диапазон для объединенного активного вещества: от -3 до 3 (изменение от исходного уровня) Наблюдаемый диапазон для объединенного плацебо: от -3 до 1 (изменение от исходного уровня)	От исходного уровня до части 2, неделя 8
Изменение доли успешных остановок SST по сравнению с базовым уровнем — измеряет долю завершенных попыток остановки, которые были успешными остановками (задача CANTAB). Временное ограничение: От исходного уровня до части 2, неделя 8	Задача SST измеряет тормозной контроль и когнитивную гибкость. SST состоит из двух частей. Во время части 1 на экране появляется стрелка, и субъектов просят нажать кнопку со стрелкой на экране, соответствующую направлению отображаемой стрелки. Во второй части задания испытуемые следуют тем же инструкциям, что и в первой части; однако их просят воздержаться от ответа (не нажимать кнопку со стрелкой), если они услышат звуковой сигнал (звуковой сигнал) при отображении стрелки. Задержка стоп-сигнала SST — это промежуток времени между стартовым стимулом и стоп-стимулом, при котором субъект может успешно подавить свою реакцию в 50% попыток. Доля SST успешных остановок измеряет долю завершенных попыток остановки, которые были успешными остановками. Более высокий балл в тесте означает лучшую производительность. Наблюдаемый диапазон для объединенного активного вещества: от -0,1 до 0,05 (изменение от исходного уровня) Наблюдаемый диапазон для объединенного плацебо: от 0,0 до 0,0 (изменение от исходного уровня)	От исходного уровня до части 2, неделя 8

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

Директор по исследованиям: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 августа 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июня 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 июня 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 июня 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 июня 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 мая 2020 г.

Последняя проверка

1 мая 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

165-303

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .