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Eine Phase-3-Teilstudie zur Bewertung der Exekutivfunktion bei Erwachsenen mit PKU, die an der Phase-3-Studie teilnehmen, 165-302 (PRISM303)

21. Mai 2020 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Phase-3-Teilstudie zur Bewertung der Exekutivfunktion bei Erwachsenen mit Phenylketonurie, die an der Phase-3-Studie teilnehmen, 165-302

Eine Phase-3-Substudie zur Bewertung der Exekutivfunktion bei Erwachsenen mit Phenylketonurie, die an der Phase-3-Studie teilnehmen, 165-302. Ungefähr 100 Probanden im Alter von ≥ 18 bis ≤ 70 Jahren mit PKU werden eingeschrieben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studie 165-303 ist eine Phase-3-Substudie, in die etwa 100 Probanden im Alter von ≥ 18 bis ≤ 70 Jahren mit PKU aufgenommen werden, die an der Phase-3-Studie 165-302 teilnehmen.

Gemäß dem 165-303-Protokoll weist der Prüfarzt den Studienteilnehmern keine spezifische Intervention zu. Gemäß dem Protokoll für Studie 165-303 wurden die Probanden gebeten, einen ausgewählten Satz von drei Aufgaben aus dem CANTAB-Tool (Rapid Visual Processing [RVP], Spatial Working Memory [SWM] und Stop Signal Task [SST]) zur Bewertung durchzuführen Die Exekutivfunktion und die Selbstwahrnehmung jedes Probanden bezüglich seines aktuellen Zustands wurden mit Hilfe eines Fragebogens zur globalen Bewertung des Probanden gemessen, der sieben Fragen zur Wahrnehmung des aktuellen Zustands von Aufmerksamkeit, Energieniveau, Müdigkeit, Verwirrung, Traurigkeit, Wut und Anspannung enthält.

Die Zeitpunkte für die Verabreichung der oben genannten Tools sind wie folgt und stimmen mit den Zeitpunkten in Teil 2 und Teil 4 der Studie 165-302 überein: Screening (Eintritt in Teil 2 165-302 Tag 1 von Woche 1), Basisuntersuchung (Teil 2 Woche 8) und 3 zusätzliche Studienbesuche zu unterschiedlichen Zeitpunkten in Teil 4 der Studie 165-302.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden mit PKU, die derzeit in 165-302 Teil 2 eingeschrieben sind.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Sie nehmen derzeit an Teil 1 der Studie 165-302 teil und erfüllen die Kriterien für die Teilnahme an Teil 2 der Studie 165-302
  • Sind bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
  • Sie haben die Fähigkeit, das CANTAB auszufüllen und sich einer globalen Bewertung zu unterziehen.
  • Sind bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Compliance oder eines vorzeitigen Abbruchs der Studie aussetzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der mittleren Antwortlatenz von Rapid Visual Processing (RVP) gegenüber dem Ausgangswert (CANTAB-Aufgabe)
Zeitfenster: Baseline zu Teil 2, Woche 8

Die RVP-Aufgabe misst die anhaltende Aufmerksamkeit. Bei dieser Aufgabe erscheint fortlaufend eine Reihe zufälliger Ziffern in der Mitte des Bildschirms. Die Probanden werden gebeten, eine bestimmte Ziffernfolge zu erkennen, und werden gebeten, eine Taste auf dem Bildschirm zu drücken, wann immer diese bestimmte Ziffernfolge innerhalb dieser Reihe fortlaufender Ziffern erscheint.

Die mittlere RVP-Latenz ist die mittlere Antwortlatenz während der Bewertungssequenzblöcke, in denen der Proband korrekt geantwortet hat (Latenzeinheiten sind Millisekunden). Niedrigere Werte stehen für eine bessere Leistung.

Beobachteter Bereich für gepoolten Wirkstoff: -103,1 bis 65,5 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) Beobachteter Bereich für gepooltes Placebo: -10,4 bis 39,0 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)
Baseline zu Teil 2, Woche 8
Änderung von der Grundlinie im räumlichen Arbeitsgedächtnis (SWM) zwischen Fehlern 4-8 Boxen (CANTAB-Aufgabe)
Zeitfenster: Baseline zu Teil 2, Woche 8

Die SWM-Aufgabe misst das visuell-räumliche Arbeitsgedächtnis. Während dieser Aufgabe erscheint eine Reihe von Feldern auf einem Bildschirm. Das Ziel der Aufgabe ist es, einen Spielstein unter einer Kiste zu finden und diesen Spielstein in einem bestimmten Bereich zu platzieren. In jeder Runde befindet sich nur ein Token unter einem Kästchen, und die Position des Tokens wechselt in jeder Runde zu einem anderen Kästchen als einem Kästchen, in dem das Token in früheren Runden gefunden wurde. Die Versuchsperson wird daher aufgefordert, sich zu merken, welche Kisten vorher Token enthielten, um die Wahrscheinlichkeit und Geschwindigkeit zu verbessern, dass Token unter Kisten gefunden werden, die vorher keine Token enthielten.

SWM zwischen Fehlern misst die Gesamtzahl der erneuten Besuche des Subjekts in einer Box, in der zuvor ein Token in demselben Problem gefunden wurde (nur für bewertete Probleme berechnet).

Beobachteter Bereich für gepoolten Wirkstoff: -8 bis 1 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) Beobachteter Bereich für gepooltes Placebo: -5 bis 12 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)

Niedrigere Werte stehen für eine bessere Leistung.
Baseline zu Teil 2, Woche 8
Änderung von der Grundlinie in Stoppsignalaufgabe (SST) Stoppsignalreaktion T (CANTAB-Aufgabe)
Zeitfenster: Baseline zu Teil 2, Woche 8

Die SST-Aufgabe misst die inhibitorische Kontrolle und die kognitive Flexibilität. Der SST ist eine zweiteilige Aufgabe. Während Teil 1 erscheint ein Pfeil auf dem Bildschirm und die Probanden werden gebeten, eine Pfeiltaste auf dem Bildschirm zu drücken, die der Richtung des angezeigten Pfeils entspricht. Während Teil 2 der Aufgabe befolgen die Probanden die gleichen Anweisungen wie in Teil 1; Sie werden jedoch gebeten, ihre Antwort zu unterdrücken (drücken Sie keine Pfeiltaste), wenn sie ein akustisches Signal (Piep) hören, wenn der Pfeil angezeigt wird.

Die Verzögerung des SST-Stoppsignals ist die Zeitdauer zwischen dem Go-Stimulus und dem Stopp-Stimulus, bei der der Proband seine Reaktion bei 50 % der Versuche erfolgreich unterdrücken kann. Eine geringere Zeit steht für eine bessere Leistung.

Beobachteter Bereich für gepoolten Wirkstoff: -31,6 bis 48,7 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) Beobachteter Bereich für gepooltes Placebo: 47,8 bis 72,5 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)
Baseline zu Teil 2, Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Grundlinie in RVP A Prime - Signalerkennungsmaß der Empfindlichkeit gegenüber dem Ziel (CANTAB-Aufgabe)
Zeitfenster: Baseline zu Teil 2, Woche 8

Die RVP-Aufgabe misst die anhaltende Aufmerksamkeit. Bei dieser Aufgabe erscheint fortlaufend eine Reihe zufälliger Ziffern in der Mitte des Bildschirms. Die Probanden werden gebeten, eine bestimmte Ziffernfolge zu erkennen, und werden gebeten, eine Taste auf dem Bildschirm zu drücken, wann immer diese bestimmte Ziffernfolge innerhalb dieser Reihe fortlaufender Ziffern erscheint.

RVP A prime repräsentiert das Signaldetektionsmaß der Empfindlichkeit gegenüber dem Ziel, unabhängig von der Reaktionstendenz. Im Wesentlichen ein Maß dafür, wie gut das Subjekt Zielsequenzen erkennen kann.

Beobachteter Bereich für gepoolten Wirkstoff: -0,004 bis 0,030 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) Beobachteter Bereich für gepooltes Placebo: -0,057 bis -0,001 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)

Eine höhere Punktzahl im Test bedeutet eine bessere Leistung.
Baseline zu Teil 2, Woche 8
Änderung gegenüber der Grundlinie in der SWM-Strategie 6–8 Kästchen – Anzahl der unterschiedlichen Kästchen, die vom Subjekt verwendet werden, um eine neue Suche nach einem Token zu beginnen (CANTAB-Aufgabe)
Zeitfenster: Baseline zu Teil 2, Woche 8

Die SWM-Aufgabe misst das visuell-räumliche Arbeitsgedächtnis. Während dieser Aufgabe erscheint eine Reihe von Feldern auf einem Bildschirm. Das Ziel der Aufgabe ist es, einen Spielstein unter einer Kiste zu finden und diesen Spielstein in einem bestimmten Bereich zu platzieren. In jeder Runde befindet sich nur ein Token unter einem Kästchen, und die Position des Tokens wechselt in jeder Runde zu einem anderen Kästchen als einem Kästchen, in dem das Token in früheren Runden gefunden wurde. Die Versuchsperson wird daher aufgefordert, sich zu merken, welche Kisten vorher Token enthielten, um die Wahrscheinlichkeit und Geschwindigkeit zu verbessern, dass Token unter Kisten gefunden werden, die vorher keine Token enthielten.

Bei bewerteten Problemen mit sechs Kästchen oder mehr ist die SWM-Strategie die Anzahl unterschiedlicher Kästchen, die von der Versuchsperson verwendet werden, um eine neue Suche nach einem Token (innerhalb desselben Problems) zu beginnen. Eine hohe Punktzahl steht für eine schlechte Nutzung dieser Strategie und eine niedrige Punktzahl für eine effektive Nutzung.

Beobachteter Bereich für gepoolten Wirkstoff: -3 bis 3 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) Beobachteter Bereich für gepooltes Placebo: -3 bis 1 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)
Baseline zu Teil 2, Woche 8
Änderung des SST-Anteils erfolgreicher Stopps gegenüber dem Ausgangswert – Misst den Anteil der abgeschlossenen Stoppversuche, die erfolgreiche Stopps waren (CANTAB-Aufgabe)
Zeitfenster: Baseline zu Teil 2, Woche 8

Die SST-Aufgabe misst die inhibitorische Kontrolle und die kognitive Flexibilität. Der SST ist eine zweiteilige Aufgabe. Während Teil 1 erscheint ein Pfeil auf dem Bildschirm und die Probanden werden gebeten, eine Pfeiltaste auf dem Bildschirm zu drücken, die der Richtung des angezeigten Pfeils entspricht. Während Teil 2 der Aufgabe befolgen die Probanden die gleichen Anweisungen wie in Teil 1; Sie werden jedoch gebeten, ihre Antwort zu unterdrücken (drücken Sie keine Pfeiltaste), wenn sie ein akustisches Signal (Piep) hören, wenn der Pfeil angezeigt wird. Die Verzögerung des SST-Stoppsignals ist die Zeitdauer zwischen dem Go-Stimulus und dem Stopp-Stimulus, bei der der Proband seine Reaktion bei 50 % der Versuche erfolgreich unterdrücken kann.

Der SST-Anteil erfolgreicher Stopps misst den Anteil der abgeschlossenen Stoppversuche, die erfolgreiche Stopps waren. Eine höhere Punktzahl im Test bedeutet eine bessere Leistung.

Beobachteter Bereich für gepoolten Wirkstoff: -0,1 bis 0,05 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) Beobachteter Bereich für gepooltes Placebo: 0,0 bis 0,0 (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert)
Baseline zu Teil 2, Woche 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Debra Lounsbury, Principal Scientist/Medical Monitor

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juni 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 165-303

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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