酶替代疗法对法布里心肌病患者心功能的影响（RECAFTURE 试验）
2021年6月23日 更新者：Yonsei University
酶替代疗法对法布里心肌病患者心功能的影响：使用舒张期负荷超声心动图、左室涡流和心脏 MRI 的前瞻性多模式成像研究（RECAFTURE 试验）
本研究的目的是使用舒张期负荷超声心动图、左室涡流和 CMR 评估 ERT 对法布里心肌病患者左室舒张功能和血流的影响。
研究概览
地位
招聘中
条件
详细说明
- 目的 - 本研究的目的是使用舒张期负荷超声心动图、左室涡流和 CMR 评估 ERT 对法布里心肌病患者左室舒张功能和血流的影响。
主要/次要终点 1) 主要终点
舒张期负荷超声心动图（RECAP-F STRESS 试验）和 LV 涡流参数（RECAP-F FLOW 试验）在 1 年随访时峰值运动 E/E' 的变化。
2) 次要终点
1 年随访（RECAP-F 试验）中 CMR（T1 映射）细胞外体积的变化 ② 评估静息 LV 舒张功能的程度 ③ 其他回声参数；基线时的 LV 质量指数，1 年随访，1 年随访时峰值运动 E/E prime 的减少
- 使用问卷调查生活质量的变化 ⑤ 1 年随访时通过舒张负荷超声心动图测量的峰值 VO2、运动时间、AT 的变化 ⑥ T1 基线（myo，ms）和 T1 基线（血液，ms）的变化 T1 postcontrast（myo，ms ) & CMR 的 T1 基线（血液，毫秒）
- 研究方法 1) 研究设计：28 名新诊断的经基因证实的安德森-法布里病患者将在酶替代疗法 (ERT)（基线研究）和治疗 1 年后接受舒张期负荷超声心动图、左室涡流分析和心脏 MRI 1mg/kg 剂量的 agalsidese beta（后续研究）。
2) 学习程序 : 如下所述的考试将在 ERT 之前和 1 年后进行
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
20
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
- 电话号码：82-2-2228-8443
- 邮箱：grhong@yuhs.ac
学习地点
-
-
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Seoul、大韩民国、120-752
- 招聘中
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 75年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
16~75岁经酶学和基因研究确诊的法布里病患者
描述
纳入标准：
- 16~75岁经酶法和基因研究确诊的法布里病患者
- 所有患者二维超声心动图应有左室肥厚（舒张末期间隔和后壁厚度≥12mm）
- 获得参与本研究的书面知情同意书的患者
排除标准：
- 阿加糖酶 β 酶替代治疗的禁忌症
- 无法进行仰卧自行车负荷超声心动图、造影超声心动图或心脏 MRI 的患者
- 血流动力学显着的瓣膜性心脏病或心律失常
- 急性心肌梗死或充血性心力衰竭病史，左室射血分数降低小于 35%
- 过去 6 个月的 CVA
- 预定或计划在未来 6 个月内进行手术
- 慢性肝硬化
- 对造影剂过敏（Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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FD（法布里病）组
28 名新诊断的基因确诊安德森-法布里病患者将在酶替代疗法 (ERT) 前（基线研究）和 1 mg 剂量的阿加糖苷治疗 1 年后接受舒张期负荷超声心动图、左室涡流分析和心脏 MRI /公斤（后续研究）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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舒张期负荷超声心动图运动峰值E(velocity of early)/E'(Early diastolic)的变化
大体时间：超声心动图检查后 1 年
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超声心动图检查后 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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舒张期负荷超声心动图对峰值 VO2 的变化
大体时间：超声心动图检查后 1 年
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超声心动图检查后 1 年
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舒张期负荷超声心动图对运动峰值时间的变化
大体时间：超声心动图检查后 1 年
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超声心动图检查后 1 年
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通过收缩超声心动图分析 LV（左心室）涡流
大体时间：超声心动图检查后 1 年
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超声心动图检查后 1 年
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心脏MRI(CMR)细胞外容积的变化
大体时间：CMR 后 1 年
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CMR 后 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年5月21日
初级完成 (预期的)
2024年10月1日
研究完成 (预期的)
2024年10月1日
研究注册日期
首次提交
2015年6月3日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月8日
首次发布 (估计)
2015年6月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月23日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
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