Effekten av enzymersättningsterapi på hjärtfunktionen hos patienter med Fabrys kardiomyopati (RECAFTURE-prövning)
23 juni 2021 uppdaterad av: Yonsei University
Effekten av enzymersättningsterapi på hjärtfunktionen hos patienter med Fabrys kardiomyopati: en prospektiv multimodalitetsstudie med diastolisk stressekokardiografi, LV Vortex Flow och Cardiac MRI (RECAFTURE Trial)
Syftet med denna studie är att utvärdera effekten av ERT på LV diastolisk funktion och flöde hos patienter med Fabrys kardiomyopati med hjälp av diastolisk stressekokardiografi, LV vortexflöde och CMR.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Detaljerad beskrivning
- Syfte - Syftet med denna studie är att utvärdera effekten av ERT på LV diastolisk funktion och flöde hos patienter med Fabrys kardiomyopati med hjälp av diastolisk stressekokardiografi, LV vortexflöde och CMR.
Primär/sekundär ändpunkt 1) Primär ändpunkt
Förändringar av toppövning E/E' genom diastolisk stressekokardiografi (RECAP-F STRESS-studie) och LV-virvelflödesparametrar (RECAP-F FLOW-studie) vid 1 års uppföljning.
2) Sekundär endpoint
Förändringar av extracellulär volym genom CMR(T1-kartläggning) vid 1 års uppföljning (RECAP-F-studie) ② Utvärdering av graden av den vilande LV-diastoliska funktionen ③ Andra ekoparametrar; LV mass index vid baslinjen, 1 års uppföljning, minskning av topp träning E/E prime vid 1 års uppföljning
- Förändringar i livskvalitet med hjälp av frågeformulär ⑤ Förändring av topp VO2, träningstid, AT genom diastolisk stressekokardiografi vid 1 års uppföljning ⑥ Förändring i T1 baslinje(myo, ms) & T1 baslinje(blod, ms) T1 postkontrast(myo, ms) ) & T1 baslinje (blod, ms) med CMR
- Studiemetoder 1) Studiedesign: 28 patienter med nyligen diagnostiserad genetiskt bekräftad Anderson-Fabrys sjukdom kommer att genomgå diastolisk stressekokardiografi, LV virvelflödesanalys och hjärt-MRT före enzymersättningsterapi (ERT) (baslinjestudie) och efter 1 års behandling med agalsides beta i dosen 1 mg/kg (uppföljningsstudie).
2) Studieprocedurer: Undersökningar som beskrivs nedan kommer att göras före ERT och 1 år senare
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Förväntat)
20
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
- Telefonnummer: 82-2-2228-8443
- E-post: grhong@yuhs.ac
Studieorter
-
-
-
Seoul, Korea, Republiken av, 120-752
- Rekrytering
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter i åldern 16~75 år med Fabrys sjukdom som bekräftades genom enzymanalys och genstudie
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter i åldern 16~75 år med Fabrys sjukdom som bekräftades genom enzymanalys och genstudie
- Alla patienter ska ha LV hypertrofi i 2D ekokardiografi (änddiastoliskt septum och bakre väggtjocklek ≥12 mm)
- Patienterna har fått skriftligt, informerat samtycke att delta i denna studie
Exklusions kriterier:
- Kontraindikation för agalsidas beta enzymersättningsbehandling
- Patienter som inte kan utföra liggande cykel stressekokardiografi, kontrastekokardiografi eller hjärt-MRT
- Hemodynamiskt signifikant hjärtklaffsjukdom eller arytmier
- Anamnes på akut hjärtinfarkt eller kronisk hjärtsvikt med reducerad LV-ejektionsfraktion på mindre än 35 %
- CVA under de senaste 6 månaderna
- Schemalagd eller planerad operation under de kommande 6 månaderna
- Kronisk levercirros
- Allergi mot kontrastmedel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
FD (Fabry sjukdom) grupp
28 patienter med nyligen diagnostiserad genetiskt bekräftad Anderson-Fabrys sjukdom kommer att genomgå diastolisk stressekokardiografi, LV virvelflödesanalys och hjärt-MR före enzymersättningsterapi (ERT) (baslinjestudie) och efter 1 års behandling med agalsides beta i dosen 1 mg /kg (uppföljningsstudie).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändringar av toppövningar E (tidlig hastighet)/E' (tidig diastolisk) genom diastolisk stressekokardiografi
Tidsram: 1 år efter ekokardiografin
|
1 år efter ekokardiografin
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring av topp VO2 genom diastolisk stressekokardiografi
Tidsram: 1 år efter ekokardiografin
|
1 år efter ekokardiografin
|
|
Ändring av maximal träningstid genom diastolisk stressekokardiografi
Tidsram: 1 år efter ekokardiografin
|
1 år efter ekokardiografin
|
|
LV (vänster kammare) virvelflödesanalys med kontraktekokardiografi
Tidsram: 1 år efter ekokardiografin
|
1 år efter ekokardiografin
|
|
Förändringar av extracellulär volym genom hjärt-MR (CMR)
Tidsram: 1 år efter CMR
|
1 år efter CMR
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 maj 2015
Primärt slutförande (Förväntat)
1 oktober 2024
Avslutad studie (Förväntat)
1 oktober 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 juni 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 juni 2015
Första postat (Uppskatta)
11 juni 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 juni 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 juni 2021
Senast verifierad
1 juni 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärtsjukdom
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Cerebrovaskulära störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Cerebrala småkärlsjukdomar
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Kardiomyopatier
- Fabrys sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- 4-2014-0679
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .