Effekten av enzymerstatningsterapi på hjertefunksjon hos pasienter med Fabrys kardiomyopati (RECAFTURE Trial)
23. juni 2021 oppdatert av: Yonsei University
Effekten av enzymerstatningsterapi på hjertefunksjon hos pasienter med Fabrys kardiomyopati: En prospektiv multimodalitetsavbildningsstudie ved bruk av diastolisk stressekkokardiografi, LV Vortex Flow og Cardiac MRI (RECAFTURE Trial)
Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av ERT på LV diastolisk funksjon og flyt hos pasienter med Fabrys kardiomyopati ved bruk av diastolisk stressekkokardiografi, LV vortex flow og CMR.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
- Mål - Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av ERT på LV diastolisk funksjon og flyt hos pasienter med Fabrys kardiomyopati ved bruk av diastolisk stressekkokardiografi, LV vortex flow og CMR.
Primært/sekundært endepunkt 1) Primært endepunkt
Endringer av toppøvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi (RECAP-F STRESS-forsøk) og LV-virvelstrømningsparametere (RECAP-F FLOW-forsøk) ved 1 års oppfølging.
2) Sekundært endepunkt
Endringer i ekstracellulært volum ved CMR(T1-kartlegging) ved 1 års oppfølging (RECAP-F-forsøk) ② Evaluering av graden av den hvilende LV-diastoliske funksjonen ③ Andre ekko-parametre; LV masseindeks ved baseline, 1 års oppfølging, reduksjon av topp trening E/E prime ved 1 års oppfølging
- Endringer i livskvalitet ved bruk av spørreskjema ⑤ Endring av topp VO2, treningstid, AT ved diastolisk stressekkokardiografi ved 1 års oppfølging ⑥ Endring i T1 baseline(myo, ms) & T1 baseline(blod, ms) T1 postkontrast(myo, ms) ) & T1 baseline (blod, ms) ved CMR
- Studiemetoder 1) Studiedesign: 28 pasienter med nylig diagnostisert genetisk bekreftet Anderson-Fabrys sykdom vil gjennomgå diastolisk stressekkokardiografi, LV vortex flow-analyse og hjerte-MR før enzymerstatningsterapi (ERT) (baseline-studie) og etter 1 års behandling med agalsidese beta ved dosen 1 mg/kg (oppfølgingsstudie).
2) Studieprosedyrer: Undersøkelser som beskrevet nedenfor vil bli gjort før ERT og 1 år senere
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
20
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
- Telefonnummer: 82-2-2228-8443
- E-post: grhong@yuhs.ac
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 120-752
- Rekruttering
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter i alderen 16~75 år med Fabrys sykdom som ble bekreftet ved enzymanalyse og genstudie
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter i alderen 16~75 år med Fabrys sykdom som ble bekreftet ved enzymanalyse og genstudie
- Alle pasienter bør ha LV-hypertrofi i 2D-ekkokardiografi (endediastolisk septum og bakre veggtykkelse ≥12 mm)
- Pasienter har gitt skriftlig, informert samtykke til å delta i denne studien
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikasjon for agalsidase beta enzymerstatningsbehandling
- Pasienter som ikke kan utføre stressekkokardiografi på liggende sykkel, kontrastekkokardiografi eller hjerte-MR
- Hemodynamisk signifikant hjerteklaffsykdom eller arytmier
- Anamnese med akutt hjerteinfarkt eller kongestiv hjertesvikt med redusert LV ejeksjonsfraksjon på mindre enn 35 %
- CVA i de foregående 6 månedene
- Planlagt eller planlagt operasjon i løpet av de neste 6 månedene
- Kronisk levercirrhose
- Allergi mot kontrastmiddel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
FD (Fabry sykdom) gruppe
28 pasienter med nylig diagnostisert genetisk bekreftet Anderson-Fabrys sykdom vil gjennomgå diastolisk stressekkokardiografi, LV vortex flow-analyse og hjerte-MR før enzymerstatningsterapi (ERT) (baseline-studie) og etter 1 års behandling med agalsidese beta i dosen 1 mg /kg (oppfølgingsstudie).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endringer i topptrening E(tidlig hastighet)/E'(tidlig diastolisk) ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 1 år etter ekkokardiografien
|
1 år etter ekkokardiografien
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring av topp VO2 ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 1 år etter ekkokardiografien
|
1 år etter ekkokardiografien
|
|
Endring av maksimal treningstid ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 1 år etter ekkokardiografien
|
1 år etter ekkokardiografien
|
|
LV(venstre ventrikkel) virvelstrømsanalyse ved kontraktekkokardiografi
Tidsramme: 1 år etter ekkokardiografien
|
1 år etter ekkokardiografien
|
|
Endringer i ekstracellulært volum ved hjerte-MR (CMR)
Tidsramme: 1 år etter CMR
|
1 år etter CMR
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. mai 2015
Primær fullføring (Forventet)
1. oktober 2024
Studiet fullført (Forventet)
1. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. juni 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. juni 2015
Først lagt ut (Anslag)
11. juni 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. juni 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. juni 2021
Sist bekreftet
1. juni 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjertesykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Kardiomyopatier
- Fabrys sykdom
Andre studie-ID-numre
- 4-2014-0679
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .