Virkning af enzymerstatningsterapi på hjertefunktion hos patienter med Fabrys kardiomyopati (RECAFTURE-forsøg)
23. juni 2021 opdateret af: Yonsei University
Effekt af enzymerstatningsterapi på hjertefunktion hos patienter med Fabrys kardiomyopati: En prospektiv multimodalitetsbilledundersøgelse ved brug af diastolisk stressekkokardiografi, LV Vortex Flow og hjerte-MR (RECAFTURE-forsøg)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningen af ERT på LV diastolisk funktion og flow hos patienter med Fabrys kardiomyopati ved hjælp af diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow og CMR.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
- Formål - Formålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningen af ERT på LV diastolisk funktion og flow hos patienter med Fabrys kardiomyopati ved hjælp af diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow og CMR.
Primært/sekundært endepunkt 1) Primært endepunkt
Ændringer af peak træning E/E' ved diastolisk stress ekkokardiografi (RECAP-F STRESS forsøg) og LV vortex flow parametre (RECAP-F FLOW forsøg) ved 1 års opfølgning.
2) Sekundært endepunkt
Ændringer i ekstracellulært volumen ved CMR(T1-kortlægning) ved 1 års opfølgning (RECAP-F forsøg) ② Evaluering af graden af den hvilende LV diastoliske funktion ③ Andre ekko-parametre; LV masseindeks ved baseline, 1 års opfølgning, reduktion af peak træning E/E prime ved 1 års opfølgning
- Ændringer i livskvalitet ved hjælp af spørgeskema ⑤ Ændring af peak VO2, træningstid, AT ved diastolisk stress ekkokardiografi ved 1 års opfølgning ⑥ Ændring i T1 baseline(myo, ms) & T1 baseline(blod, ms) T1 postkontrast(myo, ms) ) & T1 baseline (blod, ms) ved CMR
- Undersøgelsesmetoder 1) Undersøgelsesdesign: 28 patienter med nyligt diagnosticeret genetisk bekræftet Anderson-Fabrys sygdom vil gennemgå diastolisk stressekkokardiografi, LV vortex flow-analyse og hjerte-MRI før enzymerstatningsterapi (ERT) (baseline-undersøgelse) og efter 1 års behandling med agalsidese beta i en dosis på 1 mg/kg (opfølgningsundersøgelse).
2) Undersøgelsesprocedurer: Undersøgelser som beskrevet nedenfor vil blive udført før ERT og 1 år senere
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Forventet)
20
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
- Telefonnummer: 82-2-2228-8443
- E-mail: grhong@yuhs.ac
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 120-752
- Rekruttering
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter i alderen 16~75 år med Fabrys sygdom, som blev bekræftet ved enzymanalyse og genundersøgelse
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter i alderen 16~75 år med Fabrys sygdom, som blev bekræftet ved enzymanalyse og genundersøgelse
- Alle patienter skal have LV hypertrofi i 2D ekkokardiografi (end diastolisk septum og posterior vægtykkelse ≥12 mm)
- Patienterne har fået det skriftlige, informerede samtykke til at deltage i denne undersøgelse
Ekskluderingskriterier:
- Kontraindikation for agalsidase beta enzymerstatningsbehandling
- Patienter, der ikke kan udføre liggende cykelstressekkokardiografi, kontrastekkokardiografi eller hjerte-MR
- Hæmodynamisk signifikant hjerteklapsygdom eller arytmier
- Anamnese med akut myokardieinfarkt eller kongestiv hjertesvigt med reduceret LV ejektionsfraktion på mindre end 35 %
- CVA i de foregående 6 måneder
- Planlagt eller planlagt operation inden for de næste 6 måneder
- Kronisk levercirrhose
- Allergi over for kontrastmiddel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
FD (Fabry sygdom) gruppe
28 patienter med nyligt diagnosticeret genetisk bekræftet Anderson-Fabrys sygdom vil gennemgå diastolisk stressekkokardiografi, LV vortex flow-analyse og hjerte-MR før enzymerstatningsterapi (ERT) (baseline-undersøgelse) og efter 1 års behandling med agalsidese beta i en dosis på 1 mg /kg (opfølgende undersøgelse).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændringer af spidsbelastning E(tidlig hastighed)/E'(tidlig diastolisk) ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 1 år efter ekkokardiografien
|
1 år efter ekkokardiografien
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring af peak VO2 ved diastolisk stress ekkokardiografi
Tidsramme: 1 år efter ekkokardiografien
|
1 år efter ekkokardiografien
|
|
Ændring af spidsbelastningstid ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 1 år efter ekkokardiografien
|
1 år efter ekkokardiografien
|
|
LV(venstre ventrikulær) hvirvelstrømsanalyse ved kontraktekkokardiografi
Tidsramme: 1 år efter ekkokardiografien
|
1 år efter ekkokardiografien
|
|
Ændringer i ekstracellulært volumen ved hjerte-MR (CMR)
Tidsramme: 1 år efter CMR
|
1 år efter CMR
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. maj 2015
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. oktober 2024
Studieafslutning (Forventet)
1. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. juni 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. juni 2015
Først opslået (Skøn)
11. juni 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. juni 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. juni 2021
Sidst verificeret
1. juni 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjertesygdomme
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Metaboliske sygdomme
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Cerebrale småkarsygdomme
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Kardiomyopatier
- Fabrys sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- 4-2014-0679
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .