Entsyymikorvaushoidon vaikutus sydämen toimintaan potilailla, joilla on Fabryn kardiomyopatia (RECAFTURE-tutkimus)
keskiviikko 23. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Yonsei University
Entsyymikorvaushoidon vaikutus sydämen toimintaan Fabryn kardiomyopatiaa sairastavilla potilailla: Tuleva multimodaalinen kuvantamistutkimus, jossa käytetään diastolista stressiä, kaikukardiografiaa, LV-pyörrevirtausta ja sydämen magneettikuvausta (RECAFTURE-tutkimus)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ERT:n vaikutusta LV:n diastoliseen toimintaan ja virtaukseen Fabryn kardiomyopatiaa sairastavilla potilailla käyttämällä diastolista stressikaikukardiografiaa, LV-pyörrevirtausta ja CMR:ää.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
- Tavoitteet - Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ERT:n vaikutusta LV:n diastoliseen toimintaan ja virtaukseen Fabryn kardiomyopatiaa sairastavilla potilailla käyttämällä diastolista stressikaikukardiografiaa, LV-pyörrevirtausta ja CMR:ää.
Ensisijainen / toissijainen päätepiste 1) Ensisijainen päätepiste
Huippukuormituksen E/E' muutokset diastolisella stressikaikukardiografialla (RECAP-F STRESS -tutkimus) ja LV-pyörrevirtausparametreilla (RECAP-F FLOW -koe) 1 vuoden seurannassa.
2) Toissijainen päätepiste
Solunulkoisen tilavuuden muutokset CMR:llä (T1-kartoitus) 1 vuoden seurannassa (RECAP-F-koe) ② Lepotilan LV diastolisen toiminnan asteen arviointi ③ Muut kaikuparametrit; LV-massaindeksi lähtötilanteessa, 1 vuoden seuranta, huippukuormituksen E/E prime vähentäminen 1 vuoden seurannassa
- Elämänlaadun muutokset kyselylomakkeella ⑤ Huippu VO2:n, harjoitusajan, AT:n muutos diastolisella stressikaikukardiografialla 1 vuoden seurannassa ⑥ Muutos T1-perusviivassa (myo, ms) & T1-perusviivassa (veri, ms) T1:n jälkeinen kontrasti (myo, ms) ) & T1-perusviiva (veri, ms) CMR:llä
- Tutkimusmenetelmät 1) Tutkimuksen suunnittelu: 28 potilaalle, joilla on äskettäin diagnosoitu geneettisesti vahvistettu Anderson-Fabryn tauti, tehdään diastolinen stressikaikukardiografia, LV-pyörrevirtausanalyysi ja sydämen MRI ennen entsyymikorvaushoitoa (ERT) (perustutkimus) ja vuoden hoidon jälkeen agalsidese beeta annoksella 1 mg/kg (seurantatutkimus).
2) Tutkimusmenettelyt: Alla kuvatut kokeet tehdään ennen ERT:tä ja vuoden kuluttua
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
- Puhelinnumero: 82-2-2228-8443
- Sähköposti: grhong@yuhs.ac
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 120-752
- Rekrytointi
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
16–75-vuotiaat potilaat, joilla on Fabryn tauti ja jotka varmistettiin entsyymimäärityksellä ja geenitutkimuksella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 16–75-vuotiaat potilaat, joilla on Fabryn tauti ja jotka vahvistettiin entsyymimäärityksellä ja geenitutkimuksella
- Kaikilla potilailla tulee olla LV-hypertrofiaa 2D-kaikukardiografiassa (pään diastolinen väliseinä ja takaseinämän paksuus ≥12 mm)
- Potilaat saivat kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuksen osallistua tähän tutkimukseen
Poissulkemiskriteerit:
- Agalsidaasi-beeta-entsyymikorvaushoidon vasta-aihe
- Potilaat, jotka eivät voi tehdä makuulla polkupyörällä tehtävää rasituskaikukardiografiaa, kontrastikaikukardiografiaa tai sydämen magneettikuvausta
- Hemodynaamisesti merkittävä sydänläppäsairaus tai rytmihäiriöt
- Aiemmin akuutti sydäninfarkti tai kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, jonka LV ejektiofraktio on vähentynyt alle 35 %
- CVA edellisten 6 kuukauden aikana
- Suunniteltu tai suunniteltu leikkaus seuraavan 6 kuukauden aikana
- Krooninen maksakirroosi
- Allergia varjoaineelle (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
FD (Fabryn tauti) -ryhmä
28 potilaalle, joilla on äskettäin diagnosoitu geneettisesti vahvistettu Anderson-Fabryn tauti, tehdään diastolinen stressikaikukardiografia, LV-pyörrevirtausanalyysi ja sydämen magneettikuvaus ennen entsyymikorvaushoitoa (ERT) (perustutkimus) ja yhden vuoden agalsidese-beeta-hoidon jälkeen 1 mg:n annoksella. /kg (seurantatutkimus).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Huippukuormituksen muutokset E (varhaisen diastolisen nopeuden) / E' (varhaisen diastolisen) diastolisen stressin kaikukardiografian avulla
Aikaikkuna: 1 vuosi kaikukardiografian jälkeen
|
1 vuosi kaikukardiografian jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
VO2-huipun muutos diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 1 vuosi kaikukardiografian jälkeen
|
1 vuosi kaikukardiografian jälkeen
|
|
Harjoituksen huippuajan muutos diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 1 vuosi kaikukardiografian jälkeen
|
1 vuosi kaikukardiografian jälkeen
|
|
LV (vasemman kammion) pyörrevirtausanalyysi supistuskaikukardiografialla
Aikaikkuna: 1 vuosi kaikukardiografian jälkeen
|
1 vuosi kaikukardiografian jälkeen
|
|
Solunulkoisen tilavuuden muutokset sydämen MRI:llä (CMR)
Aikaikkuna: 1 vuosi CMR:n jälkeen
|
1 vuosi CMR:n jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. toukokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 11. kesäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 24. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. kesäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydänsairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Kardiomyopatiat
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 4-2014-0679
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .