Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ enzymatycznej terapii zastępczej na czynność serca u pacjentów z kardiomiopatią Fabry'ego (badanie RECAFTURE)

23 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Yonsei University

Wpływ enzymatycznej terapii zastępczej na czynność serca u pacjentów z kardiomiopatią Fabry'ego: prospektywne wielomodalne badanie obrazowe z wykorzystaniem echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, przepływu wirowego w lewej komorze i rezonansu magnetycznego serca (badanie RECAFTURE)

Celem niniejszej pracy jest ocena wpływu ERT na czynność rozkurczową i przepływ LV u pacjentów z kardiomiopatią Fabry'ego za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, przepływu wirowego LV i CMR.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

  1. Cele -Celem tego badania jest ocena wpływu ERT na czynność rozkurczową i przepływ LV u pacjentów z kardiomiopatią Fabry'ego za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, przepływu wirowego LV i CMR.

  2. Pierwszorzędowy/Drugorzędowy punkt końcowy 1) Pierwszorzędowy punkt końcowy

    • Zmiany szczytowych wartości wysiłku E/E' w echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej (badanie RECAP-F STRESS) i parametrów przepływu wirowego w lewej komorze (badanie RECAP-F FLOW) po roku obserwacji.

      2) Drugorzędowy punkt końcowy

    • Zmiany objętości pozakomórkowej na podstawie CMR (mapowanie T1) po 1 roku obserwacji (badanie RECAP-F) ② Ocena stopnia spoczynkowej funkcji rozkurczowej LV ③ Inne parametry echokardiograficzne; Wskaźnik masy LV na początku badania, obserwacja po 1 roku, redukcja szczytu wysiłku E/E w fazie początkowej po 1 roku obserwacji

      • Zmiany jakości życia za pomocą kwestionariusza ⑤ Zmiana szczytowego VO2, czasu wysiłku, AT w echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej po 1 roku obserwacji ⑥ Zmiana linii podstawowej T1 (myo, ms) i linii podstawowej T1 (krew, ms) T1 po kontraście (myo, ms) ) & linia podstawowa T1 (krew, ms) przez CMR
  3. Metody badania 1) Projekt badania: 28 pacjentów z nowo zdiagnozowaną, potwierdzoną genetycznie chorobą Andersona-Fabry'ego zostanie poddanych echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, analizie przepływu wirowego w lewej komorze i rezonansowi magnetycznemu serca przed enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) (badanie podstawowe) i po 1 roku leczenia agalzydyna beta w dawce 1mg/kg (badanie kontrolne).

2) Procedury studiowania: Egzaminy opisane poniżej zostaną przeprowadzone przed ERT i 1 rok później

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
  • Numer telefonu: 82-2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 120-752
        • Rekrutacyjny
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku 16-75 lat z chorobą Fabry'ego potwierdzoną testem enzymatycznym i badaniem genów

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku 16-75 lat z chorobą Fabry'ego, u których potwierdzono test enzymatyczny i badanie genów
  • Wszyscy chorzy powinni mieć przerost LV w badaniu echokardiograficznym 2D (przegroda końcoworozkurczowa i grubość ściany tylnej ≥12 mm)
  • Pacjenci wyrazili pisemną, świadomą zgodę na udział w tym badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do leczenia substytucyjnego agalzydazą beta-enzymem
  • Pacjenci, którzy nie mogą wykonać echokardiografii wysiłkowej na rowerze w pozycji leżącej, echokardiografii z kontrastem lub rezonansu magnetycznego serca
  • Istotna hemodynamicznie wada zastawek serca lub arytmie
  • Przebyty ostry zawał mięśnia sercowego lub zastoinowa niewydolność serca ze zmniejszoną frakcją wyrzutową LV poniżej 35%
  • CVA w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Zaplanowana lub planowana operacja w ciągu najbliższych 6 miesięcy
  • Przewlekła marskość wątroby
  • Alergia na środek kontrastowy (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Grupa FD (choroba Fabry'ego).
28 pacjentów z nowo rozpoznaną genetycznie potwierdzoną chorobą Andersona-Fabry'ego zostanie poddanych echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, analizie przepływu wirowego lewej komory oraz MRI serca przed enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) (badanie podstawowe) oraz po 1 roku leczenia agalzydem beta w dawce 1mg /kg (badanie uzupełniające).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany szczytowego wysiłku E (prędkość wczesnego) / E' (wczesny rozkurcz) za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: Rok po echokardiografii
Rok po echokardiografii

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana szczytowego VO2 za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: Rok po echokardiografii
Rok po echokardiografii
Zmiana szczytowego czasu wysiłku za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: Rok po echokardiografii
Rok po echokardiografii
Analiza przepływu wirowego LV (lewej komory) za pomocą echokardiografii kontraktowej
Ramy czasowe: Rok po echokardiografii
Rok po echokardiografii
Zmiany objętości pozakomórkowej metodą rezonansu magnetycznego serca (CMR)
Ramy czasowe: 1 rok po CMR
1 rok po CMR

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yonsei University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4-2014-0679

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj