Влияние заместительной ферментной терапии на сердечную функцию у пациентов с кардиомиопатией Фабри (исследование RECAFTURE)
23 июня 2021 г. обновлено: Yonsei University
Влияние заместительной ферментной терапии на сердечную функцию у пациентов с кардиомиопатией Фабри: проспективное мультимодальное исследование визуализации с использованием диастолической стресс-эхокардиографии, вихревого потока ЛЖ и МРТ сердца (испытание RECAFTURE)
Целью данного исследования является оценка влияния ФЗТ на диастолическую функцию и кровоток ЛЖ у пациентов с кардиомиопатией Фабри с помощью диастолической стресс-эхокардиографии, вихревого потока ЛЖ и МРТ.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
- Цели. Целью данного исследования является оценка влияния ФЗТ на диастолическую функцию и кровоток ЛЖ у пациентов с кардиомиопатией Фабри с помощью диастолической стресс-эхокардиографии, вихревого потока ЛЖ и МРТ.
Первичная/дополнительная конечная точка 1) Первичная конечная точка
Изменения пиковой нагрузки E/E' по данным диастолической стресс-эхокардиографии (исследование RECAP-F STRESS) и параметров вихревого потока ЛЖ (исследование RECAP-F FLOW) через 1 год наблюдения.
2) Вторичная конечная точка
Изменения внеклеточного объема по данным МРТ (картирование Т1) через 1 год наблюдения (исследование RECAP-F) ② Оценка степени диастолической функции ЛЖ в покое ③ Другие эхо-параметры; Индекс массы ЛЖ на исходном уровне, через 1 год наблюдения, снижение пиковой нагрузки E/E Prime через 1 год наблюдения
- Изменения качества жизни с помощью опросника ⑤ Изменение пикового VO2, времени физической нагрузки, АТ по данным диастолической стресс-эхокардиографии через 1 год наблюдения ⑥ Изменение исходного уровня Т1 (мио, мс) и исходного уровня Т1 (кровь, мс) Т1 после контрастирования (мио, мс) ) и исходный уровень T1 (кровь, мс) по CMR
- Методы исследования 1) Дизайн исследования: 28 пациентов с недавно диагностированной генетически подтвержденной болезнью Андерсона-Фабри будут подвергнуты диастолической стресс-эхокардиографии, анализу вихревого потока ЛЖ и МРТ сердца до заместительной ферментной терапии (ФЗТ) (исходное исследование) и после 1 года лечения с помощью агалсидезе бета в дозе 1 мг/кг (последующее исследование).
2) Процедуры исследования: Обследования, как описано ниже, будут проводиться до ФЗТ и через 1 год.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
20
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
- Номер телефона: 82-2-2228-8443
- Электронная почта: grhong@yuhs.ac
Места учебы
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 120-752
- Рекрутинг
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты в возрасте от 16 до 75 лет с болезнью Фабри, подтвержденной ферментативным анализом и генным исследованием.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте 16–75 лет с болезнью Фабри, подтвержденной ферментным анализом и генным исследованием.
- Все пациенты должны иметь гипертрофию ЛЖ при 2D эхокардиографии (конечная диастолическая перегородка и толщина задней стенки ≥12 мм)
- Пациенты, получившие письменное информированное согласие на участие в этом исследовании
Критерий исключения:
- Противопоказания к заместительной терапии ферментом агалсидазой бета
- Пациенты, которые не могут выполнить стресс-эхокардиографию на велосипеде в положении лежа, контрастную эхокардиографию или МРТ сердца.
- Гемодинамически значимые клапанные пороки сердца или аритмии
- История острого инфаркта миокарда или застойной сердечной недостаточности со сниженной фракцией выброса ЛЖ менее 35%
- CVA за предыдущие 6 месяцев
- Запланированная или планируемая операция в ближайшие 6 месяцев
- Хронический цирроз печени
- Аллергия на контрастное вещество (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Группа FD (болезнь Фабри)
28 пациентам с впервые диагностированной генетически подтвержденной болезнью Андерсона-Фабри будут выполнены диастолическая стресс-эхокардиография, анализ вихревого потока ЛЖ и МРТ сердца до заместительной ферментной терапии (ФЗТ) (базовое исследование) и через 1 год лечения агалсидезой бета в дозе 1 мг. /кг (повторное исследование).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменения пиковой нагрузки E(скорость ранней)/E'(ранней диастолической) по данным диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: Через 1 год после эхокардиографии
|
Через 1 год после эхокардиографии
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение пикового VO2 по данным диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: Через 1 год после эхокардиографии
|
Через 1 год после эхокардиографии
|
|
Изменение пикового времени нагрузки с помощью диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: Через 1 год после эхокардиографии
|
Через 1 год после эхокардиографии
|
|
Анализ вихревого потока ЛЖ (левого желудочка) с помощью контрактной эхокардиографии
Временное ограничение: Через 1 год после эхокардиографии
|
Через 1 год после эхокардиографии
|
|
Изменения внеклеточного объема на МРТ сердца (CMR)
Временное ограничение: 1 год после CMR
|
1 год после CMR
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 мая 2015 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 октября 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 октября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 июня 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 июня 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
11 июня 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 июня 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 июня 2021 г.
Последняя проверка
1 июня 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечные заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Кардиомиопатии
- Болезнь Фабри
Другие идентификационные номера исследования
- 4-2014-0679
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .