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ファブリー心筋症患者の心機能に対する酵素補充療法の影響（RECAFTURE試験）

2021年6月23日 更新者：Yonsei University

ファブリー心筋症患者の心機能に対する酵素補充療法の影響 : 拡張期負荷心エコー検査、左室渦流および心臓 MRI を用いた前向きマルチモダリティ画像研究 (RECAFTURE 試験)

この研究の目的は、拡張期負荷心エコー検査、LV 渦流量および CMR を使用して、ファブリー心筋症患者の LV 拡張機能および流量に対する ERT の影響を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

  1. 目的 - この研究の目的は、拡張期負荷心エコー検査、LV 渦流量および CMR を使用して、ファブリー心筋症患者における LV 拡張機能および流量に対する ERT の影響を評価することです。

  2. プライマリ/セカンダリエンドポイント 1) プライマリエンドポイント

    • 1年間の追跡調査における拡張期負荷心エコー検査（RECAP-F STRESS試験）およびLV渦流パラメータ（RECAP-F FLOW試験）によるピーク運動量E/E'の変化。

      2) 副次評価項目

    • 1年追跡時のCMR（T1マッピング）による細胞外容積の変化（RECAP-F試験） ②安静時左室拡張機能の程度の評価 ③その他のエコーパラメータ；ベースライン時のLVマスインデックス、1年間の追跡調査、1年間の追跡調査におけるピーク運動E/Eプライムの減少

      • アンケートによるQOLの変化 ⑤ 1年追跡時の拡張期負荷心エコー検査によるピークVO2、運動時間、ATの変化 ⑥ T1ベースライン(myo、ms)とT1ベースライン(血液、ms)の変化 T1ポストコントラスト(myo、ms) ) & T1 ベースライン (血液、ミリ秒) CMR による
  3. 研究方法 1) 研究デザイン: 新たに遺伝的に確認されたアンダーソン・ファブリー病と診断された患者 28 名は、酵素補充療法 (ERT) (ベースライン研究) の前と、酵素補充療法 (ERT) の 1 年間の治療後に、拡張期負荷心エコー検査、左室渦流解析、および心臓 MRI を受けます。アガルシデス ベータ 1mg/kg の用量 (追跡調査)。

2) 学習手順：ERT 前と 1 年後に以下のような検査を行います。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

20

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
  • 電話番号：82-2-2228-8443
  • メール：grhong@yuhs.ac

研究場所

  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、120-752
        • 募集
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～75年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

酵素検査および遺伝子検査によりファブリー病であることが確認された16～75歳の患者

説明

包含基準:

  • 酵素分析および遺伝子研究によりファブリー病であることが確認された16～75歳の患者
  • すべての患者は 2D 心エコー検査で LV 肥大を有している必要があります (拡張末期中隔および後壁の厚さが 12mm 以上)。
  • 患者には、この研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントが提供されています

除外基準:

  • アガルシダーゼβ酵素補充療法の禁忌
  • 仰臥位自転車負荷心エコー検査、造影心エコー検査、心臓MRI検査ができない患者
  • 血行動態的に重大な心臓弁膜症または不整脈
  • -LV駆出率が35％未満に低下した急性心筋梗塞またはうっ血性心不全の病歴
  • 過去6ヶ月間のCVA
  • 今後6か月以内に手術が予定されている、または計画されている
  • 慢性肝硬変
  • 造影剤に対するアレルギー (Definity®、Lantheus Medical Imaging、米国マサチューセッツ州ノースビレリカ)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
FD(ファブリー病)グループ
遺伝的に確認されたアンダーソン・ファブリー病と新たに診断された28人の患者は、酵素補充療法（ERT）（ベースライン研究）の前と、1mgの用量のアガルシデーゼ・ベータによる1年間の治療後に、拡張期負荷心エコー検査、左室渦流解析、および心臓MRIを受けます。 /kg (追跡調査)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
拡張期負荷心エコー検査によるピーク運動量E(初期速度)/E'(拡張期初期)の変化
時間枠：心エコー検査から1年後
心エコー検査から1年後

二次結果の測定

結果測定
時間枠
拡張期負荷心エコー検査によるピークVO2の変化
時間枠：心エコー検査から1年後
心エコー検査から1年後
拡張期負荷心エコー検査によるピーク運動時間の変化
時間枠：心エコー検査から1年後
心エコー検査から1年後
契約心エコー検査によるLV(左心室)渦流解析
時間枠：心エコー検査から1年後
心エコー検査から1年後
心臓MRI(CMR)による細胞外容積の変化
時間枠：CMRから1年後
CMRから1年後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Yonsei University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年5月21日

一次修了 (予想される)

2024年10月1日

研究の完了 (予想される)

2024年10月1日

試験登録日

最初に提出

2015年6月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年6月8日

最初の投稿 (見積もり)

2015年6月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年6月23日

最終確認日

2021年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 4-2014-0679

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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