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Impact de la thérapie de remplacement enzymatique sur la fonction cardiaque chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry (essai RECAFTURE)

23 juin 2021 mis à jour par: Yonsei University

Impact de la thérapie de remplacement enzymatique sur la fonction cardiaque chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry : une étude prospective d'imagerie multimodalité utilisant l'échocardiographie de stress diastolique, le flux vortex VG et l'IRM cardiaque (essai RECAFTURE)

Le but de cette étude est d'évaluer l'impact de l'ERT sur la fonction et le débit diastolique VG chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry en utilisant l'échocardiographie de stress diastolique, le flux vortex VG et la CMR.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

La maladie de Fabry

Description détaillée

Objectifs - Le but de cette étude est d'évaluer l'impact de l'ERT sur la fonction et le flux diastolique VG chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry en utilisant l'échocardiographie de stress diastolique, le flux vortex VG et la CMR.
Critère principal/secondaire 1) Critère principal
- Modifications du pic d'effort E/E' par échocardiographie de stress diastolique (essai RECAP-F STRESS) et des paramètres de flux vortex LV (essai RECAP-F FLOW) à 1 an de suivi.
  2) Critère secondaire
- Modifications du volume extracellulaire par CMR (cartographie T1) à 1 an de suivi (essai RECAP-F) ② Évaluation du degré de la fonction diastolique VG au repos ③ Autres écho-paramètres ; Indice de masse VG au départ, suivi à 1 an, réduction du pic d'exercice E/E prime à 1 an de suivi
  - Changements de la qualité de vie à l'aide du questionnaire ⑤ Changement du pic VO2, du temps d'exercice, de l'AT par échocardiographie de stress diastolique à 1 an de suivi ⑥ Changement de la ligne de base T1 (myo, ms) et de la ligne de base T1 (sang, ms) T1 postcontraste (myo, ms ) & T1 ligne de base (sang, ms) par CMR
Méthodes d'étude 1) Conception de l'étude : 28 patients atteints de la maladie d'Anderson-Fabry nouvellement diagnostiquée génétiquement confirmée subiront une échocardiographie de stress diastolique, une analyse du flux vortex VG et une IRM cardiaque avant l'enzymothérapie substitutive (ERT) (étude de base) et après 1 an de traitement avec agalsidese beta à la dose de 1mg/kg (étude de suivi).

2) Procédures d'étude : les examens décrits ci-dessous seront effectués avant l'ERT et 1 an plus tard.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
Numéro de téléphone: 82-2-2228-8443
E-mail: grhong@yuhs.ac

Lieux d'étude

Corée, République de
- - Seoul, Corée, République de, 120-752
    - Recrutement
    - Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients âgés de 16 à 75 ans atteints de la maladie de Fabry qui ont été confirmés par dosage enzymatique et étude génétique

La description

Critère d'intégration:

Patients âgés de 16 à 75 ans atteints de la maladie de Fabry qui ont été confirmés par dosage enzymatique et étude génétique
Tous les patients doivent avoir une hypertrophie VG en échocardiographie 2D (septum télédiastolique et épaisseur de paroi postérieure ≥ 12 mm)
Patients ayant reçu le consentement écrit et éclairé pour participer à cette étude

Critère d'exclusion:

Contre-indication au traitement de remplacement de l'enzyme agalsidase bêta
Patients qui ne peuvent pas effectuer d'échocardiographie d'effort à vélo en décubitus dorsal, d'échocardiographie de contraste ou d'IRM cardiaque
Valvulopathies ou arythmies hémodynamiquement significatives
Antécédents d'infarctus aigu du myocarde ou d'insuffisance cardiaque congestive avec fraction d'éjection VG réduite inférieure à 35 %
CVA au cours des 6 mois précédents
Chirurgie programmée ou planifiée dans les 6 prochains mois
Cirrhose chronique du foie
Allergie aux produits de contraste (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Groupe DF (maladie de Fabry) 28 patients atteints d'une maladie d'Anderson-Fabry génétiquement confirmée nouvellement diagnostiquée subiront une échocardiographie de stress diastolique, une analyse du flux vortex VG et une IRM cardiaque avant l'enzymothérapie substitutive (ERT) (étude de base) et après 1 an de traitement par agalsidese bêta à la dose de 1 mg /kg (étude de suivi).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Délai
Modifications de l'exercice de pointe E (vitesse précoce)/E' (diastolique précoce) par échocardiographie de stress diastolique Délai: 1 an après l'échocardiographie	1 an après l'échocardiographie

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Délai
Modification du pic de VO2 par échocardiographie de stress diastolique Délai: 1 an après l'échocardiographie	1 an après l'échocardiographie
Changement du temps d'exercice maximal par échocardiographie de stress diastolique Délai: 1 an après l'échocardiographie	1 an après l'échocardiographie
Analyse du flux vortex VG (ventriculaire gauche) par échocardiographie contractuelle Délai: 1 an après l'échocardiographie	1 an après l'échocardiographie
Modifications du volume extracellulaire par IRM cardiaque (CMR) Délai: 1 an après le CMR	1 an après le CMR

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Yonsei University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 mai 2015

Achèvement primaire (Anticipé)

1 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juin 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2015

Première publication (Estimation)

11 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2021

Dernière vérification

1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

4-2014-0679

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .