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Einfluss der Enzymersatztherapie auf die Herzfunktion bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie (RECAFTURE-Studie)

23. Juni 2021 aktualisiert von: Yonsei University

Einfluss der Enzymersatztherapie auf die Herzfunktion bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie: Eine prospektive multimodale Bildgebungsstudie mit diastolischer Stressechokardiographie, LV-Vortex-Flow und Herz-MRT (RECAFTURE-Studie)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, den Einfluss von ERT auf die diastolische Funktion und den Fluss des LV bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie mittels diastolischer Stressechokardiographie, LV-Wirbelfluss und CMR zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

  1. Ziele – Der Zweck dieser Studie besteht darin, den Einfluss von ERT auf die diastolische Funktion und den Fluss des LV bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie mittels diastolischer Stressechokardiographie, LV-Wirbelfluss und CMR zu bewerten.

  2. Primärer / sekundärer Endpunkt 1) Primärer Endpunkt

    • Veränderungen des Spitzenbelastungs-E/E‘ durch diastolische Stressechokardiographie (RECAP-F STRESS-Studie) und LV-Wirbelströmungsparameter (RECAP-F FLOW-Studie) nach einem Jahr Follow-up.

      2) Sekundärer Endpunkt

    • Veränderungen des extrazellulären Volumens durch CMR (T1-Kartierung) nach einem Jahr Follow-up (RECAP-F-Studie) ② Bewertung des Grades der diastolischen Ruhe-LV-Funktion ③ Andere Echoparameter; LV-Massenindex zu Studienbeginn, 1-Jahres-Follow-up, Reduzierung des Spitzenbelastungs-E/E-Prime bei 1-Jahres-Follow-up

      • Veränderungen der Lebensqualität anhand des Fragebogens ⑤ Änderung des VO2-Spitzenwerts, der Trainingszeit, AT durch diastolische Stress-Echokardiographie nach einem Jahr Follow-up ⑥ Änderung der T1-Basislinie (Myo, ms) und T1-Basislinie (Blut, ms) T1-Postkontrast (Myo, ms). ) & T1-Basislinie (Blut, ms) durch CMR
  3. Studienmethoden 1) Studiendesign: 28 Patienten mit neu diagnostizierter genetisch bestätigter Anderson-Fabry-Krankheit werden einer diastolischen Stressechokardiographie, einer LV-Wirbelflussanalyse und einer kardialen MRT vor der Enzymersatztherapie (ERT) (Basisstudie) und nach 1 Jahr Behandlung unterzogen Agalsidese Beta in einer Dosis von 1 mg/kg (Folgestudie).

2) Studienabläufe: Die unten beschriebenen Prüfungen werden vor der ERT und ein Jahr später durchgeführt

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
  • Telefonnummer: 82-2-2228-8443
  • E-Mail: grhong@yuhs.ac

Studienorte

  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 120-752
        • Rekrutierung
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten im Alter von 16 bis 75 Jahren mit Morbus Fabry, die durch Enzymtests und Genstudien bestätigt wurden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten im Alter von 16 bis 75 Jahren mit Morbus Fabry, die durch Enzymtests und Genstudien bestätigt wurden
  • Alle Patienten sollten eine LV-Hypertrophie in der 2D-Echokardiographie aufweisen (enddiastolisches Septum und hintere Wandstärke ≥ 12 mm).
  • Patienten mit schriftlicher Einverständniserklärung zur Teilnahme an dieser Studie

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikation für eine Agalsidase-Beta-Enzym-Ersatzbehandlung
  • Patienten, die keine Fahrrad-Stress-Echokardiographie, Kontrast-Echokardiographie oder Herz-MRT in Rückenlage durchführen können
  • Hämodynamisch signifikante Herzklappenerkrankung oder Arrhythmien
  • Vorgeschichte eines akuten Myokardinfarkts oder einer Herzinsuffizienz mit einer reduzierten LV-Ejektionsfraktion von weniger als 35 %
  • CVA in den letzten 6 Monaten
  • Geplante oder geplante Operation in den nächsten 6 Monaten
  • Chronische Leberzirrhose
  • Allergie gegen Kontrastmittel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
FD-Gruppe (Morbus Fabry).
28 Patienten mit neu diagnostizierter genetisch bestätigter Anderson-Fabry-Krankheit werden vor der Enzymersatztherapie (ERT) (Basisstudie) und nach einjähriger Behandlung mit Agalsidese Beta in einer Dosis von 1 mg einer diastolischen Stressechokardiographie, einer LV-Wirbelflussanalyse und einer kardialen MRT unterzogen /kg (Folgestudie).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen der Spitzenbelastungsgeschwindigkeit E (frühe Geschwindigkeit)/E' (frühe diastolische Geschwindigkeit) durch diastolische Stressechokardiographie
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Echokardiographie
1 Jahr nach der Echokardiographie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des VO2-Spitzenwerts durch diastolische Stressechokardiographie
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Echokardiographie
1 Jahr nach der Echokardiographie
Änderung der Spitzenbelastungszeit durch diastolische Stressechokardiographie
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Echokardiographie
1 Jahr nach der Echokardiographie
LV (linksventrikuläre) Wirbelströmungsanalyse mittels Vertragsechokardiographie
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Echokardiographie
1 Jahr nach der Echokardiographie
Veränderungen des extrazellulären Volumens durch kardiale MRT (CMR)
Zeitfenster: 1 Jahr nach dem CMR
1 Jahr nach dem CMR

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yonsei University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Mai 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juni 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4-2014-0679

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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