Impatto della terapia enzimatica sostitutiva sulla funzione cardiaca nei pazienti con cardiomiopatia di Fabry (studio RECAFTURE)
23 giugno 2021 aggiornato da: Yonsei University
Impatto della terapia enzimatica sostitutiva sulla funzione cardiaca nei pazienti con cardiomiopatia di Fabry: uno studio prospettico di imaging multimodale che utilizza l'ecocardiografia da stress diastolico, il flusso vorticoso LV e la risonanza magnetica cardiaca (studio RECAFTURE)
Lo scopo di questo studio è valutare l'impatto dell'ERT sulla funzione diastolica e sul flusso LV in pazienti con cardiomiopatia di Fabry mediante ecocardiografia da stress diastolico, flusso vorticoso LV e CMR.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
- Obiettivi -Lo scopo di questo studio è valutare l'impatto della ERT sulla funzione e sul flusso diastolico del ventricolo sinistro in pazienti con cardiomiopatia di Fabry utilizzando l'ecocardiografia da sforzo diastolico, il flusso vorticoso del ventricolo sinistro e la CMR.
Endpoint primario/secondario 1) Endpoint primario
Variazioni del picco di esercizio E/E' mediante ecocardiografia da stress diastolico (studio RECAP-F STRESS) e parametri del flusso vorticoso LV (studio RECAP-F FLOW) a 1 anno di follow-up.
2) Endpoint secondario
Variazioni del volume extracellulare mediante CMR(mappatura T1) a 1 anno di follow-up (studio RECAP-F) ② Valutazione del grado della funzione diastolica del ventricolo sinistro a riposo ③ Altri ecoparametri; Indice di massa ventricolare sinistra al basale, follow-up a 1 anno, riduzione del picco di esercizio E/E prime al follow-up a 1 anno
- Cambiamenti della qualità della vita utilizzando il questionario ⑤ Variazione del VO2 di picco, tempo di esercizio, AT mediante ecocardiografia da sforzo diastolico a 1 anno di follow-up ⑥ Variazione del basale T1 (mio, ms) e del basale T1 (sangue, ms) T1 postcontrasto (mio, ms) ) & linea di base T1 (sangue, ms) mediante CMR
- Metodi dello studio 1) Disegno dello studio: 28 pazienti con malattia di Anderson-Fabry confermata geneticamente di nuova diagnosi saranno sottoposti a ecocardiografia da stress diastolico, analisi del flusso vortex LV e risonanza magnetica cardiaca prima della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) (studio di base) e dopo 1 anno di trattamento con agalsidese beta alla dose di 1 mg/kg (studio di follow-up).
2) Procedure di studio: gli esami descritti di seguito verranno effettuati prima dell'ERT e 1 anno dopo
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
20
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
- Numero di telefono: 82-2-2228-8443
- Email: grhong@yuhs.ac
Luoghi di studio
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Seoul, Corea, Repubblica di, 120-752
- Reclutamento
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti di età compresa tra 16 e 75 anni con malattia di Fabry che sono stati confermati mediante analisi enzimatica e studio genetico
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 16 e 75 anni con malattia di Fabry che sono stati confermati mediante analisi enzimatica e studio genetico
- Tutti i pazienti devono presentare ipertrofia del ventricolo sinistro all'ecocardiografia 2D (setto telediastolico e spessore della parete posteriore ≥12 mm)
- Pazienti a cui è stato fornito il consenso informato scritto per partecipare a questo studio
Criteri di esclusione:
- Controindicazione per il trattamento sostitutivo dell'enzima beta agalsidasi
- Pazienti che non possono eseguire l'ecocardiografia da sforzo in bicicletta supina, l'ecocardiografia con mezzo di contrasto o la risonanza magnetica cardiaca
- Cardiopatie valvolari emodinamicamente significative o aritmie
- Storia di infarto miocardico acuto o scompenso cardiaco congestizio con frazione di eiezione del ventricolo sinistro inferiore al 35%
- CVA nei 6 mesi precedenti
- Intervento programmato o pianificato nei prossimi 6 mesi
- Cirrosi epatica cronica
- Allergia al mezzo di contrasto (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Gruppo FD (malattia di Fabry).
28 pazienti con malattia di Anderson-Fabry confermata geneticamente di nuova diagnosi saranno sottoposti a ecocardiografia da stress diastolico, analisi del flusso vorticoso LV e risonanza magnetica cardiaca prima della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) (studio di base) e dopo 1 anno di trattamento con agalsidese beta alla dose di 1 mg /kg (studio di follow-up).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazioni del picco di esercizio E (velocità iniziale)/E' (diastolica precoce) mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'ecocardiografia
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1 anno dopo l'ecocardiografia
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione del picco VO2 mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'ecocardiografia
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1 anno dopo l'ecocardiografia
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Modifica del tempo di picco dell'esercizio mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'ecocardiografia
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1 anno dopo l'ecocardiografia
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Analisi del flusso vorticoso LV (ventricolare sinistro) mediante ecocardiografia a contratto
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'ecocardiografia
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1 anno dopo l'ecocardiografia
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Cambiamenti del volume extracellulare mediante risonanza magnetica cardiaca (CMR)
Lasso di tempo: 1 anno dopo il CMR
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1 anno dopo il CMR
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 maggio 2015
Completamento primario (Anticipato)
1 ottobre 2024
Completamento dello studio (Anticipato)
1 ottobre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 giugno 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 giugno 2015
Primo Inserito (Stima)
11 giugno 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 giugno 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 giugno 2021
Ultimo verificato
1 giugno 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie cardiache
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie metaboliche
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Sfingolipidi
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattie dei piccoli vasi cerebrali
- Lipidosi
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Cardiomiopatie
- Malattia di Fabri
Altri numeri di identificazione dello studio
- 4-2014-0679
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