Impacto de la terapia de reemplazo enzimático en la función cardíaca en pacientes con miocardiopatía de Fabry (ensayo RECAFTURE)
23 de junio de 2021 actualizado por: Yonsei University
Impacto de la terapia de reemplazo enzimático en la función cardíaca en pacientes con miocardiopatía de Fabry: un estudio prospectivo de imágenes multimodales que utiliza ecocardiografía de estrés diastólico, flujo de vórtice del VI y resonancia magnética cardíaca (ensayo RECAFTURE)
El propósito de este estudio es evaluar el impacto de la ERT en la función y el flujo diastólico del VI en pacientes con miocardiopatía de Fabry mediante ecocardiografía de estrés diastólico, flujo de vórtice del VI y RMC.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
- Objetivos: el propósito de este estudio es evaluar el impacto de la TRE en la función y el flujo diastólico del VI en pacientes con miocardiopatía de Fabry mediante ecocardiografía de estrés diastólico, flujo de vórtice del VI y RMC.
Criterio de valoración principal/secundario 1) Criterio de valoración principal
Cambios en el E/E' de ejercicio máximo mediante ecocardiografía de estrés diastólico (ensayo RECAP-F STRESS) y parámetros de flujo de vórtice del VI (ensayo RECAP-F FLOW) al año de seguimiento.
2) Criterio de valoración secundario
Cambios del volumen extracelular por RMC (mapeo T1) al año de seguimiento (ensayo RECAP-F) ② Evaluación del grado de función diastólica del VI en reposo ③ Otros parámetros de eco; Índice de masa del VI al inicio, 1 año de seguimiento, reducción del ejercicio máximo E/E cebado al 1 año de seguimiento
- Cambios en la calidad de vida usando el cuestionario ⑤ Cambio del VO2 máximo, tiempo de ejercicio, AT por ecocardiografía de estrés diastólico al año de seguimiento ⑥ Cambio en la línea base T1 (mio, ms) y la línea base T1 (sangre, ms) T1 poscontraste (mio, ms) ) y línea base T1 (sangre, ms) por CMR
- Métodos de estudio 1) Diseño del estudio: 28 pacientes con diagnóstico reciente de enfermedad de Anderson-Fabry genéticamente confirmada se someterán a ecocardiografía de estrés diastólico, análisis de flujo de vórtice del VI y resonancia magnética cardíaca antes de la terapia de reemplazo enzimático (ERT) (estudio de referencia) y después de 1 año de tratamiento con agalsidese beta a la dosis de 1 mg/kg (estudio de seguimiento).
2) Procedimientos de estudio: los exámenes que se describen a continuación se realizarán antes del ERT y 1 año después.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
20
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
- Número de teléfono: 82-2-2228-8443
- Correo electrónico: grhong@yuhs.ac
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Seoul, Corea, república de, 120-752
- Reclutamiento
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes de 16 a 75 años con enfermedad de Fabry que fueron confirmados por ensayo enzimático y estudio genético
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 16 a 75 años con enfermedad de Fabry que fueron confirmados por ensayo enzimático y estudio genético.
- Todos los pacientes deben tener hipertrofia del VI en la ecocardiografía 2D (tabique telediastólico y grosor de la pared posterior ≥12 mm)
- Pacientes que recibieron el consentimiento informado por escrito para participar en este estudio.
Criterio de exclusión:
- Contraindicación para el tratamiento de reemplazo de la enzima agalsidasa beta
- Pacientes que no pueden realizar una ecocardiografía de esfuerzo en bicicleta en decúbito supino, una ecocardiografía de contraste o una resonancia magnética cardíaca
- Cardiopatía valvular hemodinámicamente significativa o arritmias
- Antecedentes de infarto agudo de miocardio o insuficiencia cardíaca congestiva con fracción de eyección del VI reducida de menos del 35 %
- CVA en los 6 meses anteriores
- Cirugía programada o planificada en los próximos 6 meses
- cirrosis hepática crónica
- Alergia al agente de contraste (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, EE. UU.)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Grupo FD (enfermedad de Fabry)
28 pacientes con enfermedad de Anderson-Fabry recién diagnosticada genéticamente confirmada se someterán a ecocardiografía de estrés diastólico, análisis de flujo de vórtice del VI y resonancia magnética cardíaca antes de la terapia de reemplazo enzimático (ERT) (estudio de referencia) y después de 1 año de tratamiento con agalsidese beta a la dosis de 1 mg /kg (estudio de seguimiento).
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambios de ejercicio máximo E (velocidad de inicio)/E' (diastólica temprana) por ecocardiografía de estrés diastólico
Periodo de tiempo: 1 año después de la ecocardiografía
|
1 año después de la ecocardiografía
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio de VO2 pico por ecocardiografía de estrés diastólico
Periodo de tiempo: 1 año después de la ecocardiografía
|
1 año después de la ecocardiografía
|
|
Cambio del tiempo pico de ejercicio por ecocardiografía de estrés diastólico
Periodo de tiempo: 1 año después de la ecocardiografía
|
1 año después de la ecocardiografía
|
|
Análisis de flujo de vórtice del VI (ventrículo izquierdo) mediante ecocardiografía de contrato
Periodo de tiempo: 1 año después de la ecocardiografía
|
1 año después de la ecocardiografía
|
|
Cambios de volumen extracelular por resonancia magnética cardíaca (CMR)
Periodo de tiempo: 1 año después de la CMR
|
1 año después de la CMR
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de mayo de 2015
Finalización primaria (Anticipado)
1 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de junio de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
11 de junio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de junio de 2021
Última verificación
1 de junio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Miocardiopatías
- Enfermedad de Fabry
Otros números de identificación del estudio
- 4-2014-0679
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .