Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az enzimpótló terápia hatása a szívműködésre Fabry-féle kardiomiopátiában szenvedő betegeknél (RECAFTURE próba)

2021. június 23. frissítette: Yonsei University

Az enzimpótló terápia hatása a szívműködésre Fabry-féle kardiomiopátiában szenvedő betegeknél: Prospektív multimodalitású képalkotó vizsgálat diasztolés stressz echokardiográfiával, LV Vortex Flow-val és szív MRI-vel (RECAFTURE próba)

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az ERT hatását a bal kamrai diasztolés funkcióra és az áramlásra Fabry-féle kardiomiopátiában szenvedő betegeknél diasztolés stressz echokardiográfiával, LV vortex áramlással és CMR-rel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

  1. Célkitűzések – A tanulmány célja, hogy értékelje az ERT hatását a bal kamrai diasztolés funkcióra és áramlásra Fabry-féle cardiomyopathiában szenvedő betegeknél diasztolés stressz echokardiográfiával, LV örvényáramlással és CMR-rel.

  2. Elsődleges / Másodlagos végpont 1) Elsődleges végpont

    • Az E/E' csúcsterhelés változásai diasztolés stressz echokardiográfiával (RECAP-F STRESS vizsgálat) és bal bal örvényáramlási paraméterekkel (RECAP-F FLOW vizsgálat) 1 éves követés után.

      2) Másodlagos végpont

    • Extracelluláris térfogat változása CMR-rel (T1 térképezés) 1 éves követés után (RECAP-F vizsgálat) ② A nyugalmi bal kamrai diasztolés funkció mértékének értékelése ③ Egyéb echo-paraméterek; LV tömegindex a kiinduláskor, 1 éves követés, az E/E csúcsterhelés csökkentése 1 éves követéskor

      • Az életminőség változásai kérdőív segítségével ⑤ A csúcs VO2, edzésidő, AT változása diasztolés stressz echokardiográfiával 1 éves követés után ⑥ T1 alapvonal (myo, ms) és T1 alapvonal (vér, ms) változása T1 kontraszt után (myo, ms) ) & T1 alapvonal (vér, ms) CMR-rel
  3. Vizsgálati módszerek 1) A vizsgálat elrendezése: 28, újonnan diagnosztizált, genetikailag igazolt Anderson-Fabry-betegségben szenvedő betegen diasztolés stressz echokardiográfiát, LV örvényáramlás elemzést és szív MRI-t vetnek alá az enzimpótló terápia (ERT) előtt (alapvizsgálat) és 1 éves kezelés után. béta agalzidáz 1 mg/kg dózisban (utókövetési vizsgálat).

2) Tanulmányi eljárások: Az alábbiakban leírt vizsgákra az ERT előtt és 1 évvel később kerül sor

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

20

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
  • Telefonszám: 82-2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Tanulmányi helyek

  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 120-752
        • Toborzás
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

16-75 év közötti, Fabry-betegségben szenvedő betegek, akiket enzimvizsgálat és génvizsgálat igazolt

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 16-75 év közötti, Fabry-betegségben szenvedő betegek, akiket enzimvizsgálat és génvizsgálat igazolt
  • Minden betegnek LV-hipertrófiával kell rendelkeznie a 2D echokardiográfiában (a végdiasztolés septum és a hátsó fal vastagsága ≥12 mm)
  • A betegek írásos, tájékozott beleegyezését kapták a vizsgálatban való részvételhez

Kizárási kritériumok:

  • Az agalzidáz béta enzimpótló kezelés ellenjavallata
  • Olyan betegek, akik nem tudnak fekve kerékpáros stressz echokardiográfiát, kontrasztos echokardiográfiát vagy szív MRI-t végezni
  • Hemodinamikailag jelentős szívbillentyű-betegség vagy aritmiák
  • A kórelőzményben szereplő akut szívinfarktus vagy pangásos szívelégtelenség 35%-nál kevesebb bal kamrai ejekciós frakcióval
  • CVA az előző 6 hónapban
  • Tervezett vagy tervezett műtét a következő 6 hónapban
  • Krónikus májcirrhosis
  • Allergia kontrasztanyagra (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
FD (Fabry-kór) csoport
28, újonnan diagnosztizált, genetikailag igazolt Anderson-Fabry-kórban szenvedő betegen diasztolés stressz echokardiográfiát, LV örvényáramlás-analízist és szív MRI-t vetnek alá az enzimpótló terápia (ERT) előtt (alapvizsgálat) és 1 mg-os béta agalzidáz 1 mg-os kezelést követően. /kg (követő vizsgálat).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A csúcsterhelés E (korai diasztolés sebessége)/E' (korai diasztolés) változásai diasztolés stressz echokardiográfiával
Időkeret: 1 évvel az echokardiográfia után
1 évvel az echokardiográfia után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A VO2 csúcs változása diasztolés stressz echokardiográfiával
Időkeret: 1 évvel az echokardiográfia után
1 évvel az echokardiográfia után
A csúcsterhelési idő változása diasztolés stressz echokardiográfiával
Időkeret: 1 évvel az echokardiográfia után
1 évvel az echokardiográfia után
LV (bal kamrai) örvényáramlás elemzés kontraktus echokardiográfiával
Időkeret: 1 évvel az echokardiográfia után
1 évvel az echokardiográfia után
Az extracelluláris térfogat változásai szív MRI-vel (CMR)
Időkeret: 1 évvel a CMR után
1 évvel a CMR után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Yonsei University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. május 21.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. október 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. június 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. június 8.

Első közzététel (Becslés)

2015. június 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 23.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 4-2014-0679

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel