Impacto da terapia de reposição enzimática na função cardíaca em pacientes com cardiomiopatia de Fabry (ensaio RECAFTURE)
23 de junho de 2021 atualizado por: Yonsei University
Impacto da Terapia de Reposição Enzimática na Função Cardíaca em Pacientes com Cardiomiopatia de Fabry: Um Estudo Prospectivo de Imagem Multimodal Usando Ecocardiografia de Estresse Diastólico, Fluxo de Vortex LV e Ressonância Magnética Cardíaca (Teste RECAFTURE)
O objetivo deste estudo é avaliar o impacto da TRE na função diastólica do VE e fluxo em pacientes com cardiomiopatia de Fabry usando ecocardiografia de estresse diastólico, fluxo de vórtice do VE e RMC.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
- Objetivos -O objetivo deste estudo é avaliar o impacto da TRE na função e fluxo diastólico do VE em pacientes com cardiomiopatia de Fabry usando ecocardiografia de estresse diastólico, fluxo de vórtice do VE e RMC.
Endpoint primário/secundário 1) Endpoint primário
Mudanças de E/E' de pico de exercício por ecocardiografia de estresse diastólico (estudo RECAP-F STRESS) e parâmetros de fluxo de vórtice LV (estudo RECAP-F FLOW) em 1 ano de acompanhamento.
2) Ponto final secundário
Alterações do volume extracelular por RMC (mapeamento T1) após 1 ano de acompanhamento (ensaio RECAP-F) ② Avaliação do grau da função diastólica do VE em repouso ③ Outros ecoparâmetros; Índice de massa do VE no início do estudo, 1 ano de acompanhamento, redução do pico do exercício E/E prime no 1 ano de acompanhamento
- Alterações na qualidade de vida usando questionário ⑤ Alteração do pico de VO2, tempo de exercício, AT por ecocardiografia de estresse diastólico em 1 ano de acompanhamento ⑥ Alteração na linha de base T1 (mio, ms) e linha de base T1 (sangue, ms) T1 pós-contraste (mio, ms) ) & linha de base T1 (sangue, ms) por CMR
- Métodos de estudo 1) Desenho do estudo: 28 pacientes com doença de Anderson-Fabry geneticamente confirmada recém-diagnosticada serão submetidos a ecocardiografia de estresse diastólico, análise de fluxo de vórtice LV e ressonância magnética cardíaca antes da terapia de reposição enzimática (TRE) (estudo de linha de base) e após 1 ano de tratamento com agalsidese beta na dose de 1mg/kg (estudo de seguimento).
2) Procedimentos do estudo: Os exames descritos abaixo serão feitos antes do ERT e 1 ano depois
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
20
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
- Número de telefone: 82-2-2228-8443
- E-mail: grhong@yuhs.ac
Locais de estudo
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Seoul, Republica da Coréia, 120-752
- Recrutamento
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes de 16 a 75 anos com doença de Fabry confirmada por ensaio enzimático e estudo genético
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes de 16 a 75 anos com doença de Fabry confirmada por ensaio enzimático e estudo genético
- Todos os pacientes devem ter hipertrofia do VE na ecocardiografia 2D (septo diastólico final e espessura da parede posterior ≥12mm)
- Os pacientes receberam o consentimento informado por escrito para participar deste estudo
Critério de exclusão:
- Contra-indicação para o tratamento de reposição da enzima agalsidase beta
- Pacientes que não podem realizar ecocardiografia de estresse em bicicleta supina, ecocardiografia de contraste ou ressonância magnética cardíaca
- Doença cardíaca valvar hemodinamicamente significativa ou arritmias
- História de infarto agudo do miocárdio ou insuficiência cardíaca congestiva com redução da fração de ejeção do VE inferior a 35%
- AVC nos últimos 6 meses
- Cirurgia programada ou planejada nos próximos 6 meses
- Cirrose Hepática Crônica
- Alergia ao agente de contraste (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, EUA)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Grupo FD (doença de Fabry)
28 pacientes com diagnóstico recente de doença de Anderson-Fabry geneticamente confirmada serão submetidos a ecocardiograma de estresse diastólico, análise de fluxo de vórtice LV e ressonância magnética cardíaca antes da terapia de reposição enzimática (TRE) (estudo inicial) e após 1 ano de tratamento com agalsidese beta na dose de 1 mg /kg (estudo de acompanhamento).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alterações do pico do exercício E(velocidade precoce)/E'(diastólica precoce) por ecocardiografia de estresse diastólico
Prazo: 1 ano após a ecocardiografia
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1 ano após a ecocardiografia
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração do VO2 pico pela ecocardiografia sob estresse diastólico
Prazo: 1 ano após a ecocardiografia
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1 ano após a ecocardiografia
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Alteração do tempo de pico do exercício pela ecocardiografia sob estresse diastólico
Prazo: 1 ano após a ecocardiografia
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1 ano após a ecocardiografia
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Análise de fluxo de vórtice do VE (ventrículo esquerdo) por ecocardiografia de contrato
Prazo: 1 ano após a ecocardiografia
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1 ano após a ecocardiografia
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Alterações do volume extracelular por ressonância magnética cardíaca (RMC)
Prazo: 1 ano após a RMC
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1 ano após a RMC
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de maio de 2015
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de junho de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de junho de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
11 de junho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de junho de 2021
Última verificação
1 de junho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardíacas
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Cardiomiopatias
- Doença de Fabry
Outros números de identificação do estudo
- 4-2014-0679
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