Vliv enzymatické substituční terapie na srdeční funkci u pacientů s Fabryho kardiomyopatií (RECAFTURE Trial)
23. června 2021 aktualizováno: Yonsei University
Vliv enzymatické substituční terapie na srdeční funkce u pacientů s Fabryho kardiomyopatií: Prospektivní multimodální zobrazovací studie využívající diastolickou stresovou echokardiografii, LV Vortex Flow a srdeční MRI (RECAFTURE Trial)
Účelem této studie je vyhodnotit vliv ERT na diastolickou funkci a průtok LK u pacientů s Fabryho kardiomyopatií pomocí diastolické zátěžové echokardiografie, vírového průtoku LK a CMR.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
- Cíle - Účelem této studie je zhodnotit vliv ERT na diastolickou funkci a průtok LK u pacientů s Fabryho kardiomyopatií pomocí diastolické zátěžové echokardiografie, vírového průtoku LK a CMR.
Primární / sekundární cílový bod 1) Primární cílový bod
Změny vrcholové zátěže E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie (studie RECAP-F STRESS) a parametrů vortexového průtoku levé komory (studie RECAP-F FLOW) po 1 roce sledování.
2) Sekundární koncový bod
Změny extracelulárního objemu pomocí CMR (mapování T1) po 1 roce sledování (studie RECAP-F) ② Hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK ③ Další echoparametry; Index hmotnosti LV na začátku, jednoroční sledování, snížení maximální zátěže E/E prime po 1 roce sledování
- Změny kvality života pomocí dotazníku ⑤ Změna vrcholu VO2, doba zátěže, AT pomocí diastolické zátěžové echokardiografie po 1 roce sledování ⑥ Změna výchozí hodnoty T1 (myo, ms) a výchozí hodnoty T1 (krev, ms) T1 postkontrast (myo, ms ) & T1 základní linie (krev, ms) pomocí CMR
- Metody studie 1) Uspořádání studie: 28 pacientů s nově diagnostikovanou geneticky potvrzenou Anderson-Fabryho nemocí podstoupí diastolickou zátěžovou echokardiografii, analýzu vírového průtoku LK a MRI srdce před enzymovou substituční terapií (ERT) (základní studie) a po 1 roce léčby agalsidese beta v dávce 1 mg/kg (následná studie).
2) Studijní postupy: Zkoušky popsané níže budou provedeny před ERT a o 1 rok později
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
20
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Geu Ru Hong, M.D., Ph.D.
- Telefonní číslo: 82-2-2228-8443
- E-mail: grhong@yuhs.ac
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 120-752
- Nábor
- Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti ve věku 16~75 let s Fabryho chorobou, kteří byli potvrzeni enzymovým testem a genovou studií
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku 16~75 let s Fabryho chorobou, kteří byli potvrzeni enzymovým testem a genovou studií
- Všichni pacienti by měli mít hypertrofii LK při 2D echokardiografii (koncová diastolická přepážka a tloušťka zadní stěny ≥12 mm)
- Pacienti poskytli písemný informovaný souhlas s účastí v této studii
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace pro substituční léčbu enzymem agalsidázou beta
- Pacienti, kteří nemohou provádět zátěžovou echokardiografii na kole na zádech, kontrastní echokardiografii nebo srdeční MRI
- Hemodynamicky významné chlopenní onemocnění nebo arytmie
- Anamnéza akutního infarktu myokardu nebo městnavého srdečního selhání se sníženou ejekční frakcí LK méně než 35 %
- CVA za posledních 6 měsíců
- Plánovaná nebo plánovaná operace v příštích 6 měsících
- Chronická jaterní cirhóza
- Alergie na kontrastní látku (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Skupina FD (Fabryho choroba).
28 pacientů s nově diagnostikovanou geneticky potvrzenou Anderson-Fabryho nemocí podstoupí diastolickou zátěžovou echokardiografii, analýzu vortexového průtoku LK a MRI srdce před enzymatickou substituční terapií (ERT) (základní studie) a po 1 roce léčby agalsidesem beta v dávce 1 mg /kg (následná studie).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změny vrcholové zátěže E(rychlost časné)/E'(časné diastolické) diastolickou zátěžovou echokardiografií
Časové okno: 1 rok po echokardiografii
|
1 rok po echokardiografii
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna vrcholu VO2 diastolickou zátěžovou echokardiografií
Časové okno: 1 rok po echokardiografii
|
1 rok po echokardiografii
|
|
Změna doby špičkové zátěže pomocí diastolické zátěžové echokardiografie
Časové okno: 1 rok po echokardiografii
|
1 rok po echokardiografii
|
|
Analýza vírového toku levé komory (LV) smluvní echokardiografií
Časové okno: 1 rok po echokardiografii
|
1 rok po echokardiografii
|
|
Změny extracelulárního objemu pomocí MRI srdce (CMR)
Časové okno: 1 rok po CMR
|
1 rok po CMR
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. května 2015
Primární dokončení (Očekávaný)
1. října 2024
Dokončení studie (Očekávaný)
1. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. června 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. června 2015
První zveřejněno (Odhad)
11. června 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. června 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. června 2021
Naposledy ověřeno
1. června 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Kardiomyopatie
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- 4-2014-0679
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .