噻吗洛尔鼻腔喷雾剂治疗遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 鼻出血的疗效 - (TEMPO) (TEMPO)
2025年8月5日 更新者：Hospices Civils de Lyon
噻吗洛尔鼻喷雾剂治疗遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 鼻出血的疗效 - 随机试验与安慰剂对比
噻吗洛尔是一种非选择性β受体阻滞剂，常用于治疗青光眼。 最近，它已被局部用于治疗浅表血管瘤。 由于其潜在的作用机制，噻吗洛尔也可能用于治疗遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 的鼻出血。 此外，2012 年报告的一个病例表明使用局部鼻用噻吗洛尔后鼻出血有所改善。 该研究的目的是评估噻吗洛尔鼻喷雾剂在 HHT 中的疗效。
该试验的主要目的是评估治疗结束后 3 个月，4 周噻吗洛尔鼻内治疗对 HHT 流鼻血患者（>20 分钟/月）的流鼻血持续时间的疗效。 次要目标是评估耐受性、治疗结束后 6 个月的疗效，以及对贫血和临床参数（流鼻血、生活质量和输血）的疗效。
这是一项前瞻性双盲 II 期研究，随机对照安慰剂，分配比例为 1:1。 总共将包括 58 名患者。 该产品（含 0.5% 噻吗洛尔或安慰剂的溶液）由患者自行给药，连续 28 天每天两次在每个鼻孔中喷洒一次 (50 µL)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
58
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bron、法国、69500
- Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant / Service de génétique Clinique
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 > 18 岁
- 给予自愿、知情同意并签署同意书的患者。
- 隶属于法国全民医疗保健系统的患者
- 接受 HHT 治疗的患者，已通过临床（存在至少 3 项库拉索标准）和/或分子生物学证实。
- 在纳入前三个月内出现鼻出血的患者平均超过 20 分钟，由完整的鼻出血记录表证明是合理的。
排除标准：
- 孕妇或可能在研究期间或哺乳期间怀孕的女性
- 不属于法国全民医疗保健系统的患者
- 根据法律条款（法国公共卫生法）受保护的成年人的患者。
- 拒绝同意。
- 尚未通过临床和/或分子生物学确认 HHT 诊断的患者。
- 参与可能干扰当前试验的另一项治疗试验（研究者判断）。
- 支气管哮喘，严重慢性阻塞性肺病的存在或病史
- 心脏病史：心力衰竭或心源性休克。 起搏器未控制的房室传导阻滞（二度或三度）或经心电图证实的鼻窦疾病（包括窦房传导阻滞）不足一年。 正在接受钙离子拮抗剂（苯普地尔、地尔硫卓、维拉帕米）或抗心律失常药（普罗帕酮、奎尼丁、氢奎尼丁、丙吡胺）或可乐定或利多卡因的持续治疗。 正在进行的 β 受体阻滞剂治疗。
- 心动过缓 (
- 低血压（PAS < 90 Hg mm）
- 心绞痛
- 不受控制的嗜铬细胞瘤
- 严重的外周循环障碍（雷诺病）
- 对活性物质、任何赋形剂或其他 β 受体阻滞剂过敏
- 正在接受氟他芬宁或舒托必利或胺碘酮的持续治疗
- 治疗前三个月未完成鼻出血网格的患者
- 入组前三个月内出现鼻出血的患者平均少于 20 分钟
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：噻吗洛尔
Timolol 0.5% 滴眼液包装在鼻腔喷雾装置中。
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噻吗洛尔 0.5% 由患者给药，每次在每个鼻孔中喷洒一次 (50 µL)，每天两次，持续 4 周。
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安慰剂比较：安慰剂
装在鼻腔喷雾装置中的 NaCl 溶液。
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安慰剂 (NaCl) 由患者给药，每个鼻孔每次喷洒一次 (50 µL)，每天两次，持续 4 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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噻吗洛尔鼻喷雾剂对治疗结束后 3 个月流鼻血持续时间的疗效。
大体时间：第 0 天（纳入）；长达 4 个月
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比较治疗前 3 个月和治疗结束后 3 个月的平均每月鼻出血持续时间。
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第 0 天（纳入）；长达 4 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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HHT相关鼻出血患者对噻吗洛尔鼻喷雾剂的耐受性
大体时间：长达 7 个月
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在随访期间将通过观察不良反应和临床检查来评估耐受性。
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长达 7 个月
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临床疗效标准：鼻出血频率。
大体时间：第 0 天（纳入）；长达 4 个月
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治疗前后鼻衄次数比较。
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第 0 天（纳入）；长达 4 个月
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临床标准的功效：生物学参数（血红蛋白和铁蛋白水平）。
大体时间：第 0 天（纳入）；长达 4 个月
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治疗前后血红蛋白和铁蛋白水平比较。
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第 0 天（纳入）；长达 4 个月
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临床标准的功效：生活质量 (SF36)。
大体时间：第 0 天（纳入）；长达 4 个月
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SF36问卷治疗前后比较。
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第 0 天（纳入）；长达 4 个月
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噻吗洛尔鼻喷雾剂对治疗结束后 6 个月流鼻血持续时间的疗效。
大体时间：第 0 天（纳入）；长达 7 个月
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比较治疗前 3 个月和治疗结束后 6 个月的平均每月鼻出血持续时间。
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第 0 天（纳入）；长达 7 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年6月1日
初级完成 (实际的)
2017年11月1日
研究完成 (实际的)
2018年1月29日
研究注册日期
首次提交
2015年6月17日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月29日
首次发布 (估计的)
2015年6月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月5日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
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