Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av en Timolol nässpray som en behandling för näsblod vid ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) - (TEMPO) (TEMPO)

5 augusti 2025 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

Effekten av en Timolol nässpray som en behandling för näsblod vid ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) - Randomiserad studie kontra placebo

Timolol är en icke-selektiv β-blockerare som vanligtvis används vid behandling av glaukom. Nyligen har det använts topiskt för behandling av ytliga hemangiom. På grund av dess potentiella verkningsmekanism är det möjligt att timolol också kan vara användbart för behandling av näsblod vid ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT). Dessutom rapporterades ett fall 2012 som visade en förbättring av näsblod med användning av topikal nasal timolol. Syftet med studien är att utvärdera timolol nässprays effekt vid HHT.

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera, 3 månader efter avslutad behandling, effekten på varaktigheten av näsblod av en 4 veckors timolol intranasal behandling hos HHT-patienter med näsblod (>20 min/månad). Sekundära mål är att utvärdera toleransen, effekten 6 månader efter behandlingens slut, och effekten på anemi och på kliniska parametrar (näsblod, livskvalitet och blodtransfusioner).

Detta är en prospektiv dubbelblind fas II-studie, randomiserad jämfört med placebo med ett allokeringsförhållande på 1:1. Totalt kommer 58 patienter att ingå. Produkten (lösning med timolol vid 0,5 % eller placebo) administreras själv av patienten med en dosering av en spray (50 µL) i varje näsborre två gånger om dagen under 28 dagar i följd.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

58

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69500
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant / Service de génétique Clinique

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder > 18 år
  • Patienter som ger frivilligt informerat samtycke och skriver under en samtyckesblankett.
  • Patienter anslutna till det franska universella hälsovårdssystemet
  • Patienter som behandlas för HHT, som har bekräftats kliniskt (närvaro av minst 3 Curaçao-kriterier) och/eller av molekylärbiologi.
  • Patienter som uppvisar näsblod i genomsnitt över 20 minuter under de tre månaderna före inkluderingen, motiverat av ifyllda näsblodsräkningar.

Exklusions kriterier:

  • Gravida kvinnor eller kvinnor som kan bli gravida under studien eller under amning
  • Patienter som inte är anslutna till det franska universella hälsovårdssystemet
  • Patienter som är skyddade vuxna enligt villkoren i lagen (franska folkhälsolagarna).
  • Vägra att ge samtycke.
  • Patienter vars HHT-diagnos inte har bekräftats kliniskt och/eller genom molekylärbiologi.
  • Deltagande i en annan terapeutisk prövning som skulle kunna störa den aktuella prövningen (utredarens bedömning).
  • Bronkialastma, närvaro eller historia av allvarlig kronisk obstruktiv lungsjukdom
  • Hjärthistoria: hjärtsvikt eller kardiogen chock. Atrioventrikulärt block (andra eller tredje graden) inte kontrollerat med pacemaker eller sinussjukdom (inklusive sinoatrial blockering) bekräftad med EKG mindre än ett år. Pågående behandling med kalciumantagonister (bépridil, diltiazem, verapamil) eller antiarytmika (propafénon, kinidin, hydrokinidin, disopyramid) eller klonidin eller lidokain. Pågående behandling med betablockerare.
  • Bradykardi (
  • Hypotension (PAS < 90 Hg mm)
  • Angina
  • Ej kontrollerat feokromocytom
  • Allvarliga perifera cirkulationsstörningar (Raynauds sjukdom)
  • Överkänslighet mot den aktiva substansen, något av hjälpämnena eller andra betablockerare
  • Pågående behandling med floctafénin eller sultoprid eller amiodaron
  • Patienter som inte fyller i näsblodsnät på tre månader före behandling
  • Patienter som uppvisar näsblod i genomsnitt under 20 minuter under de tre månaderna före inkluderingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Timolol
Timolol 0,5 % ögondroppar lösning förpackad i en nässprayanordning.
Läkemedel: Timolol nässpray
Timolol 0,5 % administreras av patienten med en dosering på en spray (50 µL) i varje näsborre två gånger om dagen i 4 veckor.
Placebo-jämförare: Placebo
NaCl-lösning förpackad i en nässprayanordning.
Läkemedel: Placebo nässpray
Placebo (NaCl) administreras av patienten med en dosering på en spray (50 µL) i varje näsborre två gånger om dagen i 4 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av timolol nässpray på varaktighet av näsblod i 3 månader efter avslutad behandling.
Tidsram: Dag 0 (inkludering); upp till 4 månader
jämförelse av genomsnittlig månatlig näsblodsvaraktighet 3 månader före behandlingen och 3 månader efter behandlingens slut.
Dag 0 (inkludering); upp till 4 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tolerans av timolol nässpray hos patienter med HHT-relaterad näsblod
Tidsram: upp till 7 månader
Toleransen kommer att utvärderas genom att observera negativa effekter och kliniska undersökningar under uppföljningsperioden.
upp till 7 månader
Effekt på kliniska kriterier: näsblodsfrekvens.
Tidsram: Dag 0 (inkludering); upp till 4 månader
Jämförelse av antal näsblod före och efter behandling.
Dag 0 (inkludering); upp till 4 månader
Effekt på kliniska kriterier: biologiska parametrar (hemoglobin- och ferritinnivå).
Tidsram: Dag 0 (inkludering); upp till 4 månader
Jämförelse av hemoglobin- och ferritinnivå före och efter behandling.
Dag 0 (inkludering); upp till 4 månader
Effekt på kliniska kriterier: livskvalitet (SF36).
Tidsram: Dag 0 (inkludering); upp till 4 månader
Jämförelse av SF36 frågeformulär före och efter behandling.
Dag 0 (inkludering); upp till 4 månader
Effekten av timolol nässpray på varaktigheten av näsblod i 6 månader efter avslutad behandling.
Tidsram: Dag 0 (inkludering); upp till 7 månader
Jämförelse av genomsnittlig månatlig näsblodslängd 3 månader före behandlingen och 6 månader efter avslutad behandling.
Dag 0 (inkludering); upp till 7 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2017

Avslutad studie (Faktisk)

29 januari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juni 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juni 2015

Första postat (Beräknad)

30 juni 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 69HCL15_0063
  • 2015-000385-55 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera