Effekten av en Timolol nesespray som en behandling for neseblødning ved arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT) - (TEMPO) (TEMPO)
5. august 2025 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon
Effekten av en Timolol nesespray som en behandling for neseblødning ved arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT) - randomisert forsøk versus placebo
Timolol er en ikke-selektiv β-blokker som vanligvis brukes i behandlingen av glaukom. Nylig har det blitt brukt lokalt for behandling av overfladiske hemangiom. På grunn av dens potensielle virkningsmekanisme, er det mulig at timolol også kan være nyttig for behandling av neseblødning ved arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT). I tillegg ble det rapportert et tilfelle i 2012 som viste en bedring av neseblod ved bruk av lokal nesetimolol. Målet med studien er å evaluere effekten av timolol nesespray i HHT.
Hovedmålet med denne studien er å evaluere, 3 måneder etter avsluttet behandling, effekten på varigheten av neseblod av en 4 ukers timolol intranasal behandling hos HHT-pasienter med neseblødning (>20 min/måned). Sekundære mål er å evaluere toleransen, effekten 6 måneder etter avsluttet behandling, og effekten på anemi og på kliniske parametere (neseblod, livskvalitet og blodtransfusjoner).
Dette er en prospektiv dobbeltblind fase II-studie, randomisert versus placebo ved bruk av et allokeringsforhold på 1:1. Totalt vil 58 pasienter inkluderes. Produktet (løsning med timolol ved 0,5 % eller placebo) administreres selv av pasienten med en dosering på en spray (50 µL) i hvert nesebor to ganger daglig i 28 påfølgende dager.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
58
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant / Service de génétique Clinique
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder > 18 år
- Pasienter som gir frivillig, informert samtykke og signerer samtykkeskjema.
- Pasienter tilknyttet det franske universelle helsevesenet
- Pasienter behandlet for HHT, som er bekreftet klinisk (tilstedeværelse av minst 3 Curaçao-kriterier) og/eller av molekylærbiologi.
- Pasienter som presenterer neseblod i gjennomsnitt over 20 minutter i løpet av de tre månedene før inkludering, begrunnet med utfylte neseblod.
Ekskluderingskriterier:
- Gravide kvinner eller kvinner som kan bli gravide under studien, eller under amming
- Pasienter som ikke er tilknyttet det franske universelle helsevesenet
- Pasienter som er beskyttet voksne i henhold til lovens vilkår (franske folkehelselover).
- Nekter å gi samtykke.
- Pasienter hvis HHT-diagnose ikke er bekreftet klinisk og/eller molekylærbiologi.
- Deltakelse i en annen terapeutisk prøvelse som kan forstyrre den nåværende prøven (etterforskerens vurdering).
- Bronkial astma, tilstedeværelse eller historie med alvorlig kronisk obstruktiv lungesykdom
- Hjertehistorie: hjertesvikt eller kardiogent sjokk. Atrioventrikulær blokk (andre eller tredje grad) ikke kontrollert med pacemaker eller sinussykdom (inkludert sinoatrial blokk) bekreftet med EKG mindre enn ett år. Pågående behandling med kalsiumantagonister (bépridil, diltiazem, verapamil) eller antiarytmika (propafénon, kinidin, hydrokinidin, disopyramid) eller klonidin eller lidokain. Pågående betablokkerbehandling.
- Bradykardi (
- Hypotensjon (PAS < 90 Hg mm)
- Angina
- Ikke kontrollert feokromocytom
- Alvorlige perifere sirkulasjonsforstyrrelser (Raynauds sykdom)
- Overfølsomhet overfor virkestoffet, et eller flere av hjelpestoffene eller andre betablokkere
- Pågående behandling med floctafénin eller sultoprid eller amiodaron
- Pasienter som ikke fullfører neseblødninger på tre måneder før behandling
- Pasienter som har neseblødning i gjennomsnitt under 20 minutter i løpet av de tre månedene før inkludering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Timolol
Timolol 0,5 % øyedråper oppløsning pakket i en nesesprayenhet.
|
Timolol 0,5 % administreres av pasienten med en dosering på én spray (50 µL) i hvert nesebor to ganger daglig i 4 uker.
|
|
Placebo komparator: Placebo
NaCl-løsning pakket i en nesesprayenhet.
|
Placebo (NaCl) administreres av pasienten med en dosering på én spray (50 µL) i hvert nesebor to ganger daglig i 4 uker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt av timolol nesespray på varighet av neseblødning i 3 måneder etter avsluttet behandling.
Tidsramme: Dag 0 (inkludering); opptil 4 måneder
|
sammenligning av gjennomsnittlig månedlig neseblødningsvarighet 3 måneder før behandlingen og 3 måneder etter avsluttet behandling.
|
Dag 0 (inkludering); opptil 4 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Toleranse av timolol nesespray hos pasienter med HHT-relatert neseblødning
Tidsramme: opptil 7 måneder
|
Toleranse vil bli evaluert ved å observere bivirkninger og kliniske undersøkelser i løpet av oppfølgingsperioden.
|
opptil 7 måneder
|
|
Effekt på kliniske kriterier: neseblødningsfrekvens.
Tidsramme: Dag 0 (inkludering); opptil 4 måneder
|
Sammenligning av antall neseblødninger før og etter behandling.
|
Dag 0 (inkludering); opptil 4 måneder
|
|
Effekt på kliniske kriterier: biologiske parametere (hemoglobin- og ferritinnivå).
Tidsramme: Dag 0 (inkludering); opptil 4 måneder
|
Sammenligning av hemoglobin- og ferritinnivå før og etter behandling.
|
Dag 0 (inkludering); opptil 4 måneder
|
|
Effekt på kliniske kriterier: livskvalitet (SF36).
Tidsramme: Dag 0 (inkludering); opptil 4 måneder
|
Sammenligning av SF36 spørreskjema før og etter behandling.
|
Dag 0 (inkludering); opptil 4 måneder
|
|
Effekt av timolol nesespray på varighet av neseblod i 6 måneder etter avsluttet behandling.
Tidsramme: Dag 0 (inkludering); opptil 7 måneder
|
Sammenligning av gjennomsnittlig månedlig neseblødningsvarighet 3 måneder før behandlingen og 6 måneder etter avsluttet behandling.
|
Dag 0 (inkludering); opptil 7 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. november 2017
Studiet fullført (Faktiske)
29. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. juni 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. juni 2015
Først lagt ut (Antatt)
30. juni 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Blødning
- Hematologiske sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Nesesykdommer
- Otorhinolaryngologiske sykdommer
- Tegn og symptomer, luftveier
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Hemostatiske lidelser
- Hemoragiske lidelser
- Vaskulære misdannelser
- Epistaxis
- Telangiektase
- Telangiectasia, arvelig hemorragisk
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Nevrotransmittere agenter
- Anti-arytmimidler
- Adrenerge midler
- Antihypertensive midler
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Timolol
Andre studie-ID-numre
- 69HCL15_0063
- 2015-000385-55 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .