Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van een timolol-neusspray als behandeling voor epistaxis bij erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT) - (TEMPO) (TEMPO)

5 augustus 2025 bijgewerkt door: Hospices Civils de Lyon

Werkzaamheid van een timolol-neusspray als behandeling voor epistaxis bij erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT) - gerandomiseerde studie versus placebo

Timolol is een niet-selectieve bètablokker die vaak wordt gebruikt bij de behandeling van glaucoom. Onlangs is het topisch gebruikt voor de behandeling van oppervlakkige hemangiomen. Vanwege het potentiële werkingsmechanisme is het mogelijk dat timolol ook nuttig zou kunnen zijn voor de behandeling van epistaxis bij erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT). Bovendien werd in 2012 een geval gemeld dat een verbetering van neusbloedingen liet zien bij gebruik van topische nasale timolol. Het doel van de studie is om de werkzaamheid van timolol-neusspray bij HHT te evalueren.

Het hoofddoel van deze studie is het evalueren, 3 maanden na het einde van de behandeling, van de werkzaamheid op de duur van neusbloedingen van een 4 weken durende timolol intranasale behandeling bij HHT-patiënten met bloedneuzen (>20 min/maand). Secundaire doelstellingen zijn het evalueren van de tolerantie, de werkzaamheid 6 maanden na het einde van de behandeling, en de werkzaamheid op anemie en op klinische parameters (neusbloedingen, kwaliteit van leven en bloedtransfusies).

Dit is een prospectieve dubbelblinde fase II-studie, gerandomiseerd versus placebo met een toewijzingsratio van 1:1. In totaal zullen 58 patiënten worden opgenomen. Het product (oplossing met 0,5% timolol of placebo) wordt door de patiënt zelf toegediend met een dosering van één verstuiving (50 µl) in elk neusgat tweemaal daags gedurende 28 opeenvolgende dagen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

58

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69500
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant / Service de génétique Clinique

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd > 18 jaar
  • Patiënten die vrijwillige, geïnformeerde toestemming geven en een toestemmingsformulier ondertekenen.
  • Patiënten aangesloten bij het Franse universele gezondheidszorgsysteem
  • Patiënten behandeld voor HHT, dat klinisch is bevestigd (aanwezigheid van ten minste 3 Curaçaose criteria) en/of door moleculaire biologie.
  • Patiënten die in de drie maanden voorafgaand aan opname gemiddeld meer dan 20 minuten epistaxis vertonen, gerechtvaardigd door ingevulde epistaxis-statistieken.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere vrouwen of vrouwen die zwanger kunnen worden tijdens het onderzoek of tijdens borstvoeding
  • Patiënten die niet zijn aangesloten bij het Franse universele gezondheidszorgsysteem
  • Patiënten die volgens de wet beschermde volwassenen zijn (Franse volksgezondheidswetten).
  • Weigering toestemming te geven.
  • Patiënten bij wie de HHT-diagnose niet klinisch en/of moleculair biologisch is bevestigd.
  • Deelname aan een ander therapeutisch onderzoek dat het huidige onderzoek zou kunnen verstoren (onderzoekersoordeel).
  • Bronchiale astma, aanwezigheid of voorgeschiedenis van ernstige chronische obstructieve longziekte
  • Hartgeschiedenis: hartfalen of cardiogene shock. Atrioventriculair blok (tweede of derde graad) niet onder controle met pacemaker of sinusziekte (inclusief sinoatriaal blok) bevestigd door ECG minder dan een jaar. Voortdurende behandeling met calciumantagonisten (bépridil, diltiazem, verapamil) of antiaritmica (propafénon, kinidine, hydrokinidine, disopyramide) of clonidine of lidocaîne. Lopende behandeling met bètablokkers.
  • Bradycardie (
  • Hypotensie (PAS < 90 Hg mm)
  • Angina
  • Niet gecontroleerd feochromocytoom
  • Ernstige stoornissen van de perifere bloedsomloop (ziekte van Raynaud)
  • Overgevoeligheid voor de werkzame stof, een van de hulpstoffen of andere bètablokkers
  • Doorlopende behandeling met floctafénine of sultopride of amiodaron
  • Patiënten die gedurende drie maanden vóór de behandeling geen epistaxisroosters hebben voltooid
  • Patiënten die in de drie maanden voorafgaand aan opname gemiddeld minder dan 20 minuten epistaxis vertonen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Timolol
Timolol 0,5% oogdruppels, oplossing verpakt in een neusspray.
Geneesmiddel: Timolol neusspray
Timolol 0,5% wordt door de patiënt toegediend met een dosering van één verstuiving (50 µl) in elk neusgat tweemaal daags gedurende 4 weken.
Placebo-vergelijker: Placebo
NaCl-oplossing verpakt in een neussprayapparaat.
Geneesmiddel: Placebo neusspray
Placebo (NaCl) wordt door de patiënt toegediend met een dosering van één verstuiving (50 µl) in elk neusgat tweemaal daags gedurende 4 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid van timolol-neusspray op de duur van bloedneuzen gedurende 3 maanden na het einde van de behandeling.
Tijdsspanne: Dag 0 (inbegrepen) ; tot 4 maanden
vergelijking van de gemiddelde duur van de maandelijkse epistaxis 3 maanden voor de behandeling en 3 maanden na het einde van de behandeling.
Dag 0 (inbegrepen) ; tot 4 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tolerantie van timolol-neusspray bij patiënten met HHT-gerelateerde epistaxis
Tijdsspanne: tot 7 maanden
Tolerantie zal worden geëvalueerd door het observeren van bijwerkingen en klinische onderzoeken tijdens de follow-up periode.
tot 7 maanden
Werkzaamheid op klinische criteria: frequentie van epistaxis.
Tijdsspanne: Dag 0 (inbegrepen) ; tot 4 maanden
Vergelijking van het aantal epistaxis voor en na de behandeling.
Dag 0 (inbegrepen) ; tot 4 maanden
Werkzaamheid op klinische criteria: biologische parameters (hemoglobine- en ferritinegehalte).
Tijdsspanne: Dag 0 (inbegrepen) ; tot 4 maanden
Vergelijking van het hemoglobine- en ferritinegehalte voor en na de behandeling.
Dag 0 (inbegrepen) ; tot 4 maanden
Werkzaamheid op klinische criteria: kwaliteit van leven (SF36).
Tijdsspanne: Dag 0 (inbegrepen) ; tot 4 maanden
Vergelijking van de SF36-vragenlijst voor en na de behandeling.
Dag 0 (inbegrepen) ; tot 4 maanden
Werkzaamheid van timolol-neusspray op de duur van bloedneuzen gedurende 6 maanden na het einde van de behandeling.
Tijdsspanne: Dag 0 (inbegrepen) ; tot 7 maanden
Vergelijking van de gemiddelde duur van de maandelijkse epistaxis 3 maanden vóór de behandeling en 6 maanden na het einde van de behandeling.
Dag 0 (inbegrepen) ; tot 7 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juni 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

30 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 69HCL15_0063
  • 2015-000385-55 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren