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GZ/SAR402671 在初治成年男性法布里病患者中的长期安全性、药效学和探索性疗效评价

2021年2月26日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

GZ/SAR402671 在诊断为法布里病的成年男性患者中的长期安全性、药效学和探索性疗效的开放标签、多中心、多国扩展研究

主要目标：

评估 GZ/SAR402671 在先前完成研究 ACT13739 (NCT02489344) 的法布里病成年男性参与者中的长期安全性。

次要目标：

评估 GZ/SAR402671 对先前完成 ACT13739 研究的法布里病成年男性参与者的药效学和探索性疗效终点的长期影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该扩展研究 (LTS14116) 的总持续时间长达 31 个月（30 个月的治疗和一个月的治疗后随访）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

8

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、125167
        • Investigational Site Number 643002
  • 法国
      • Garches、法国、92380
        • Investigational Site Number 250001
  • 波兰
      • Warszawa、波兰、04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • Investigational Site Number 840001
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 先前完成研究 ACT13739 的法布里病男性参与者。
  • 参与者愿意并能够提供签署的知情同意书。
  • 性活跃的参与者，愿意按照他们喜欢的和通常的生活方式进行真正的禁欲，或使用两种可接受的有效避孕方法。

排除标准 ：

-研究者认为参与者无法遵守研究的要求。

上述信息并非旨在包含与参与者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：GZ/SAR402671
在此扩展研究 (LTS14116) 中，参与者每天口服一次 GZ/SAR402671 15 毫克 (mg)，持续 30 个月。
药品：GZ/SAR402671

药物剂型：胶囊

给药途径：口服

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗突发不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月
接受研究药物的参与者发生的任何不良医疗事件均被视为不良事件 (AE)，而不考虑与该治疗存在因果关系的可能性。 TEAE 被定义为在 TEAE 期间（从 ACT13739 中首次服用研究药物到 ACT13739/LTS14116 联合治疗期最后一次服用研究药物的时间加上 1 个月或参与者参与研究结束的时间段）发生或恶化的 AE，以先发生者为准）。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月
具有潜在临床意义实验室异常的参与者人数：血液学参数
大体时间：从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月

潜在临床显着异常的标准：

  • 血红蛋白：小于或等于（<=）115克每升（g/L）；大于或等于（>=）185 克/升；从基线下降 (DFB) >=20 g/L
  • 血细胞比容：<=0.37体积/体积（v/v）； >=0.55 伏/伏
  • 红细胞：>=6 Tera/L
  • 血小板：小于（<）100 Giga/L； >=700 千兆/升
  • 白细胞：<3.0 Giga/L（非黑色 [NB]）或 <2.0 Giga/L（黑色 [B]）； >=16.0 千兆/升
  • 中性粒细胞：<1.5 Giga/L (NB) 或 <1.0 Giga/L (B)；
  • 淋巴细胞：大于 (>) 4.0 Giga/L
  • 单核细胞：>0.7 Giga/L
  • 嗜碱性粒细胞：>0.1 Giga/L
  • 嗜酸性粒细胞：>0.5 Giga/L 或 > 正常上限 (ULN)（如果 ULN >=0.5 Giga/L）对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月
具有潜在临床意义实验室异常的参与者人数：电解质
大体时间：从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月

潜在临床显着异常的标准：

  • 钠：<=129毫摩尔（mmol）/L； >=160 毫摩尔/升
  • 钾：<3 mmol/L； >=5.5 毫摩尔/升
  • 氯化物：<80 mmol/L； >115 毫摩尔/升。
从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月
具有潜在临床意义实验室异常的参与者人数：肝功能参数
大体时间：从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月

潜在临床显着异常的标准：

  • 丙氨酸转氨酶 (ALT)：>3 ULN； >5 正常值上限； >10 正常值上限和 >20 正常值上限
  • 天冬氨酸转氨酶 (AST)：>3 ULN； >5 正常值上限； >10 正常值上限和 >20 正常值上限
  • 碱性磷酸酶：>1.5 ULN
  • 胆红素：>1.5 ULN； >2 正常值上限。
从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月
具有潜在临床意义实验室异常的参与者人数：代谢参数
大体时间：从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月

潜在临床显着异常的标准：

  • 葡萄糖：<=3.9 mmol/L 且 < 正常下限 (LLN)； >=11.1 mmol/L（空腹 [unfas]）或 >=7 mmol/L（空腹 [fas]）
  • 脂肪酶：>= 3 ULN
  • C 反应蛋白 (CRP)：> 2 ULN 或 > 10 毫克 (mg)/L（如果未提供 ULN）。
从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月
具有潜在临床意义实验室异常的参与者人数：肾功能参数
大体时间：从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月

潜在临床显着异常的标准：

  • 肌酐：>=150 微摩尔每升 (mcmol/L)（成人）； >=30% 相对于基线的变化； >= 100% 相对于基线的变化
  • 血尿素氮：>=17 mmol/L
  • 尿酸盐：<120 mcmol/L； >408 mcmol/L 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月
具有潜在临床意义实验室异常的参与者人数：尿液分析
大体时间：从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月

具有潜在临床意义的尿液异常的标准：

酸碱度：<=4.6；酸碱度：>=8.0
从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月
具有潜在临床显着生命体征异常的参与者人数
大体时间：从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月

具有潜在临床意义的生命体征异常的标准：

  • 仰卧收缩压 (SBP)：<=95 毫米汞柱 (mmHg) 且 DFB >=20 mmHg； >=160 mmHg 并从基线增加 (IFB) >=20 mmHg
  • 舒张压 (DBP) 仰卧位：<=45 mmHg 且 DFB >=10 mmHg； >=110 mmHg 且 IFB >=10 mmHg
  • 仰卧心率 (HR)：<=50 次/分钟 (bpm) 且 DFB >=20 bpm； >=120 bpm 且 IFB >=20 bpm
  • 重量：>=5% DFB； >=5% IFB 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月
具有潜在临床意义心电图 (ECG) 异常的参与者人数
大体时间：从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月

潜在临床显着心电图异常的标准：

  • 心电图平均心率：<30 bpm； <30 bpm 且 DFB >=20 bpm； <40 次/分； <40 bpm 且 DFB >=20 bpm； <50 次/分； <50 bpm 且 DFB >=20 bpm； >90 次/分； <90 bpm 且 DFB >=20 bpm； >100 次/分； <100 bpm 且 DFB >=20 bpm； >120 次/分； <120 bpm 和 DFB >=20 bpm
  • PR 间隔：>200 毫秒 (ms)； >200 毫秒且 IFB >=25%； >220 毫秒； >220 毫秒且 IFB >=25%； >240 毫秒； >240 毫秒和 IFB >=25%
  • QRS 持续时间：>110 毫秒； >110 毫秒且 IFB >=25%； >120 毫秒； >120 毫秒且 IFB >=25%
  • QTc Bazett (QTcB) 间期：>450 毫秒； >480 毫秒； >500 毫秒； IFB >30 且 <=60 毫秒，IFB >60 毫秒
  • QTc Fridericia (QTc F)：>450 毫秒； >480 毫秒； >500 毫秒； IFB >30 且 <=60 毫秒； IFB >60 毫秒
  • QT 间期：>500 ms 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
从 ACT13739 研究的基线到 ACT13739 基线后 37 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 26、52、104 和 156 周血浆三糖神经酰胺 (GL-3) 浓度相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
通过从第 26、52、104 和 156 周的基线后值中减去基线值，获得血浆 GL-3 相对于基线的变化。 使用经过验证的液相色谱串联质谱 (LC-MS/MS) 方法测定血浆中 GL-3 的浓度。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
第 26、52、104 和 156 周血浆溶血球三糖神经酰胺 (Lyso GL-3) 浓度相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
通过从第 26、52、104 和 156 周的基线后值中减去基线值，获得血浆 GL-3 相对于基线的变化。 使用经过验证的 LC-MS/MS 方法测定血浆中 lyso-GL-3 的浓度。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
第 26、52、104 和 156 周血浆葡萄糖神经酰胺 (GL-1) 浓度相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
通过从第 26、52、104 和 156 周的基线后值中减去基线值，获得血浆 GL-1 相对于基线的变化。 使用经过验证的 LC-MS/MS 方法测定血浆中 GL-1 的浓度。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
第 26、52、104 和 156 周血浆单唾液酸二己糖基神经节苷脂 (GM3) 浓度相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
通过从第 26、52、104 和 156 周的基线后值中减去基线值，获得血浆 GM3 相对于基线的变化。 使用经过验证的 LC-MS/MS 方法测定血浆中 GM3 的浓度。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
第 26、52、104 和 156 周尿液 GL-3 浓度相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
通过从第 26、52、104 和 156 周的基线后值中减去基线值，获得尿液 GL-3 相对于基线的变化。 使用经过验证的 LC-MS/MS 方法测定尿液中 GL-3 的浓度。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
第 26、52、104 和 156 周高敏心肌肌钙蛋白 T 相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
通过从第 26、52、104 和 156 周的基线后值中减去基线值，获得高灵敏度心肌肌钙蛋白 T 相对于基线的变化。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
第 12、26 和 156 周时足细胞尿计数（每毫克肌酐）相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 12、26 和 156 周的基线
通过从第 12、26 和 156 周的基线后值中减去基线值，获得足细胞尿相对于基线的变化。 处理尿液样本以鉴定足细胞（podocalyxin，PCX）和壁细胞（claudin 1，CL1）标记物。 PCX +/CL1 阴性细胞被鉴定为足细胞，PCX +/CL1 阳性细胞被鉴定为具有足细胞表型的壁细胞。 所有计数都针对尿 Cr 进行了校正。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 12、26 和 156 周的基线
浅表毛细血管内皮细胞皮肤 GL-3 评分随时间从基线变化的总结：GL-3 评分变化类别中的参与者人数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 12、26、52 和 156 周的基线
进行皮肤活组织检查以通过光学显微镜对 GL-3 积聚/包涵体进行评分。 三位独立的病理学家使用包含严重程度评分 0（无/微量）、1（轻度）、2（中度）和 3（严重）对 GL-3 清除率进行评分，其中评分越高表示病情越严重。 每个参与者每个时间点的单个分数是通过获取大多数病理学家的评分得出的；如果无法得出多数分数，则使用中位数分数。 根据从基线 GL-3 评分转变为第 12、26、52 和 156 周 GL-3 评分的参与者人数来总结和报告数据。 从基线到较低分数的转变表明在相应时间点的情况不太严重。 未报告任何未观察到的基线分数/周分数的转变类别（没有参与者有该类别的数据）。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 12、26、52 和 156 周的基线
深血管内皮细胞皮肤 GL-3 评分随时间从基线变化的总结：GL-3 评分变化类别中的参与者人数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 12、26、52 和 156 周的基线
进行皮肤活组织检查以通过光学显微镜对 GL-3 积聚/包涵体进行评分。 三位独立的病理学家使用包含严重程度评分 0（无/微量）、1（轻度）、2（中度）和 3（严重）对 GL-3 清除率进行评分，其中评分越高表示病情越严重。 每个参与者每个时间点的单个分数是通过获取大多数病理学家的评分得出的；如果无法得出多数分数，则使用中位数分数。 根据从基线 GL-3 评分转变为第 12、26、52 和 156 周 GL-3 评分的参与者人数来总结和报告数据。 从基线转移到较低的分数表明在相应时间点的情况不太严重。 未报告任何未观察到的基线分数/周分数的转变类别（没有参与者有该类别的数据）。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 12、26、52 和 156 周的基线
深血管平滑肌细胞皮肤 GL-3 评分随时间变化的总结：GL-3 评分变化类别中的参与者人数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 12、26、52 和 156 周的基线
进行皮肤活组织检查以通过光学显微镜对 GL-3 积聚/包涵体进行评分。 三位独立的病理学家使用包含严重程度评分 0（无/微量）、1（轻度）、2（中度）和 3（严重）对 GL-3 清除率进行评分，其中评分越高表示病情越严重。 每个参与者每个时间点的单个分数是通过获取大多数病理学家的评分得出的；如果无法得出多数分数，则使用中位数分数。 根据从基线 GL-3 评分转变为第 12、26、52 和 156 周 GL-3 评分的参与者人数来总结和报告数据。 从基线到较低分数的转变表明在相应时间点的情况不太严重。 未报告任何未观察到的基线分数/周分数的转变类别（没有参与者有该类别的数据）。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 12、26、52 和 156 周的基线
神经束膜细胞皮肤 GL-3 评分随时间从基线变化的总结：GL-3 评分变化类别中的参与者人数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 12、26、52 和 156 周的基线
进行皮肤活组织检查以通过光学显微镜对 GL-3 积聚/包涵体进行评分。 三位独立的病理学家使用包含严重程度评分 0（无/微量）、1（轻度）、2（中度）和 3（严重）对 GL-3 清除率进行评分，其中评分越高表示病情越严重。 每个参与者每个时间点的单个分数是通过获取大多数病理学家的评分得出的；如果无法得出多数分数，则使用中位数分数。 根据从基线 GL-3 评分转变为第 12、26、52 和 156 周 GL-3 评分的参与者人数来总结和报告数据。 从基线到较低分数的转变表明在相应时间点的情况不太严重。 未报告任何未观察到的基线分数/周分数的转变类别（没有参与者有该类别的数据）。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 12、26、52 和 156 周的基线
在第 26、52、104 和 156 周时，简短 Form-36 (SF-36) 健康调查的心理成分总结和身体成分总结相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
SF-36 健康调查是一项参与者报告的调查，用于衡量参与者的健康状况。 这是一份包含 36 个项目的问卷，用于衡量健康的 8 个不同方面（活力、身体机能、身体疼痛、一般健康感知、身体角色机能、情感角色机能、社会角色机能、心理健康）。 8个方面的得分范围从0（最大残疾）到100（无残疾），得分越高表明健康状况良好。 对 SF-36 的回答也用于计算 2 个总分：身体成分得分 (PCS) 和心理成分得分 (MCS)。 这 2 个总分中的每一个的分数范围是从 0（最大残疾）到 100（无残疾），其中较高的分数表示残疾较少或健康状况良好。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
胃肠道 (GI) 症状：在基线和第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周时出现腹痛的参与者人数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
参与者通过完成问卷（炎症性肠严重程度评分系统的修改版本）来评估他们的胃肠道症状（腹痛、腹胀、排便）。 参与者被要求报告过去 10 天内（每个指定时间点之前）是否出现腹痛。 参与者回答了这个问题：“您目前是否患有腹部（肚子）痛？ [是/否]”。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
胃肠道症状：基线和第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的腹痛严重程度评分
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
参与者通过完成问卷（炎症性肠严重程度评分系统的修改版本）来评估他们的胃肠道症状（腹痛、腹胀、排便）。 参与者被要求在视觉模拟量表 (VAS) 上标记过去 10 天（每个指定时间点之前）腹痛的严重程度。 量表范围从 0%（无疼痛）到 100%（非常严重），分数越高表示越严重。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。 标准偏差 (SD) 只能在有超过 1 名参与者提供可用数据时计算。 因此，当无法计算 SD 时，适用字段留空。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
胃肠道症状：基线和第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周腹痛评分的天数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
参与者通过完成问卷（炎症性肠严重程度评分系统的修改版本）来评估他们的胃肠道症状（腹痛、腹胀、排便）。 参与者被要求报告他们在过去 10 天内（每个指定时间点之前）出现腹痛的天数。 腹痛天数乘以疼痛天数 * 10。 分数范围从 10 到 100，分数越高表示疼痛天数越多。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
胃肠道症状：在基线和第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周时出现腹胀的参与者人数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
参与者通过完成问卷（炎症性肠严重程度评分系统的修改版本）来评估他们的胃肠道症状（腹痛、腹胀、排便）。 参与者被要求报告过去 10 天（在每个指定时间点之前）出现的腹胀情况。 参与者回答了这个问题：“您目前是否患有腹胀（腹胀、肿胀或腹部紧绷）？ [是/否]”。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
胃肠道症状：基线和第 2、4、8、12、18、26 和 156 周的腹胀严重程度评分
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26 和 156 周的基线
参与者通过完成问卷（炎症性肠严重程度评分系统的修改版本）来评估他们的胃肠道症状（腹痛、腹胀、排便）。 参与者被要求在 VAS 上标记过去 10 天（每个指定时间点之前）腹胀的严重程度。 量表范围从 0%（无膨胀）到 100%（非常严重），其中得分越高表示越严重。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。 仅当有超过 1 名参与者提供可用数据时，才能计算 SD。 因此，当无法计算 SD 时，适用字段留空。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26 和 156 周的基线
胃肠道症状：在基线和第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周时因腹痛/腹胀而少食的反应类别中的参与者人数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
参与者通过完成问卷（炎症性肠严重程度评分系统的修改版本）来评估他们的胃肠道症状（腹痛、腹胀、排便）。 参与者回答了“由于腹痛和/或腹胀而导致进餐时吃得少的频率？”的问题。在过去 10 天内（在每个指定时间点之前），类别为“从不”、“偶尔”或“经常”。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
胃肠道症状：在基线和第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周时对排便习惯的满意度
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
参与者通过完成问卷（炎症性肠严重程度评分系统的修改版本）来评估他们的胃肠道症状（腹痛、腹胀、排便）。 要求参与者在过去 10 天（每个指定时间点之前）在 VAS 上标记他们对排便习惯的满意度。 比例范围从 0%（非常开心）到 100%（非常不开心），百分比越高表示满意度越低。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
胃肠道症状：排便频率 - 基线和第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周时每天排便次数最多
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
参与者通过完成问卷（炎症性肠严重程度评分系统的修改版本）来评估他们的胃肠道症状（腹痛、腹胀、排便）。 参与者被要求报告过去 10 天（每个指定时间点之前）的排便频率（每天、每周或每月），方法是回答“您排便的次数最多是多少次”每天/每周/每月？”。 参与者选择了他们喜欢的时间单位（例如，每天）。 参与者提供的响应被转换为每天报告结果的次数。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
胃肠道症状：排便频率 - 基线和第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周时每天排便的最少次数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
参与者通过完成问卷（炎症性肠严重程度评分系统的修改版本）来评估他们的胃肠道症状（腹痛、腹胀、排便）。 参与者被要求报告他们在过去 10 天（每个指定时间点之前）的排便频率（每天、每周或每月）。 参与者回答了“您每天/每周/每月排便的最少次数是多少？”这个问题。 参与者选择了他们喜欢的时间单位（例如，每天）。 参与者提供的响应被转换为每天报告结果的次数。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
胃肠道症状：法布里病胃肠道症状对基线和第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周生活的影响
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
参与者通过完成问卷（炎症性肠严重程度评分系统的修改版本）来评估他们的胃肠道症状（腹痛、腹胀、排便）。 参与者被要求在 VAS 上标记他们过去 10 天（每个指定时间点之前）的法布里病胃肠道症状对生活的影响。 比例范围从 0%（完全没有）到 100%（完全没有），百分比越高表明疾病的胃肠道症状对生活的影响越大。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 2、4、8、12、18、26、52、104 和 156 周的基线
胃肠道症状：在基线和第 26、52、104 和 156 周时通过布里斯托尔大便量表评分进行大便稠度评估的参与者人数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
参与者被要求在 7 点布里斯托尔粪便量表上根据以下类型对过去 10 天（每个指定时间点之前）的粪便稠度进行评分：1 = 单独的硬块，2 = 香肠状但块状，3 = 香肠状，表面有裂纹，4 = 香肠状但光滑柔软，5 = 柔软的团块，边缘清晰，6 = 毛茸茸的碎片，边缘参差不齐，7 = 水样，没有固体碎片。 1 型和 2 型表示便秘，3 型和 4 型表示“理想大便”（最容易排便），5-7 型则倾向于腹泻。 每种大便类型的频率被归类为“从不”、“偶尔”或“经常”。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
第 26、104 和 156 周贝克抑郁量表 (BDI) 总分相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、104 和 156 周的基线
BDI-II 量表是一个包含 21 个项目的评分工具，用于衡量抑郁症状的存在和严重程度。 BDI-II 工具的 21 个项目中的每一个都代表一种抑郁症状。 每种症状均以 0 到 3 的 4 分制评分（0 = 症状不存在）； （3=症状非常严重）。 将每个症状的分数相加以获得所有 21 个项目的总分，其解释如下： 0-13 分：轻微抑郁； 14-19：轻度抑郁症； 20-28：中度抑郁，29-63：重度抑郁，分数越高表明抑郁程度越高。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、104 和 156 周的基线
第 26、52、104 和 156 周时白蛋白/肌酐比值 (ACR) 和蛋白质/肌酐比值 (PCR) 相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
对于该评估的每次预定访问，在彼此之间的 4 至 7 天之间收集 3 个定时的夜间尿液样本。 所有尿样均在 16 天内收集。 为每个集合确定 ACR 和 PCR。 为 3 次收集/访问确定的值的中值用于分析。 基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
基线和第 26、52、104 和 156 周时超声心动图 (ECHO) 结果类别的参与者人数
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
每次访问都计算所有连续超声心动图变量的汇总统计数据。 读数的总体解释总结为 3 类：正常、异常但无临床意义 (NCS) 和异常但有临床意义 (CS) 类别。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
基线和第 26 周和第 156 周脑磁共振成像 (MRI) 结果类别的参与者人数
大体时间：ACT13739 研究的基线以及 ACT13739 后第 26 周和第 156 周的基线
使用每次就诊的描述性统计总结所有连续 MRI 变量。 读数的整体解释总结为两类：正常和异常。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线以及 ACT13739 后第 26 周和第 156 周的基线
第 26、52、104 和 156 周时估计肾小球滤过率 (eGFR) 相对于基线的变化
大体时间：ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
估计的肾小球滤过率用于测量肾功能水平和确定肾脏疾病的阶段。 通过从第 26、52、104 和 156 周的基线后值中减去基线值，获得 eGFR 相对于基线的变化。 对于此分析，基线定义为初始 ACT13739 研究基线。
ACT13739 研究的基线和 ACT13739 后第 26、52、104 和 156 周的基线
第 52、104,156 和 160 周时的壳三糖苷酶 (Chit1) 血浆浓度水平（治疗随访结束）
大体时间：ACT13739 基线后第 52、104、156 和 160 周（治疗随访结束）
使用基于质谱 (MS) 的测定法确定 Chit1 随时间的血浆浓度。 对于分析，52 ng/mL 被认为是量化的下限。 尽管在协议中被确定为次要终点，但血浆 Chit1 也是一种探索性措施。 仅分析并呈现了 LTS14116 时间点。 总结的数据是每个时间点的测量值（与基线相比没有变化）。 此处，测量值“0.000”表示实验室报告的所有可评估参与者在第 156 周的 5 名参与者的血浆中未检测到壳三糖苷酶。
ACT13739 基线后第 52、104、156 和 160 周（治疗随访结束）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genzyme, a Sanofi Company

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年7月7日

初级完成 (实际的)

2018年11月20日

研究完成 (实际的)

2018年11月20日

研究注册日期

首次提交

2015年6月30日

首先提交符合 QC 标准的

2015年7月2日

首次发布 (估计)

2015年7月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年3月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年2月26日

最后验证

2021年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (EudraCT编号)
  • U1111-1165-9049 (其他标识符：UTN)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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